На этой неделе новости в области биофармацевтики были довольно насыщенными: одобрения FDA, сделки слияния и поглощения, клинические данные — всё поступает. Я заметил несколько интересных моментов, заслуживающих внимания.

Начнем с действий со стороны FDA. Eton Pharma только что получил одобрение, DESMODA — пероральная жидкая форма десмопрессина ацетата — одобрена для лечения центральной несахарной болезни. Это первый одобренный FDA пероральный препарат десмопрессина, разработанный для точечного дозирования, без необходимости деления таблеток или холодового цепочка. По оценкам Eton, в США более 13 000 пациентов страдают этим заболеванием, в том числе 3000–4000 детей, компания ожидает, что пиковые годовые продажи DESMODA достигнут 30–50 миллионов долларов. Это девятый коммерческий продукт Eton, и кажется, что их стратегия в области редких заболеваний становится все более полной.

Allurion Technologies также получила одобрение — их система желудочного баллона Allurion получила предварительное одобрение FDA для выхода на рынок. Этот умный капсул можно установить за короткое посещение клиники, он расширяется в желудке примерно на четыре месяца, увеличивая ощущение насыщения, после чего естественным образом выводится. Для пациентов с индексом массы тела от 30 до 40 это предоставляет неоперационный вариант, являясь промежуточным решением между медикаментами и хирургией по снижению веса.

Но не все идет гладко. Клиническое исследование LINNET компании MacroGenics было частично приостановлено FDA: их Lorigerlimab столкнулся с проблемами безопасности в исследованиях рака женских органов — у четырех пациентов развились тромбоцитопения четвертой степени, миокардит, нейтропения и септический шок. Компания заявила, что продолжит сотрудничество с FDA для решения этих вопросов.

Что касается крупных сделок, Gilead за 115 долларов за акцию плюс 5 долларов условных выплат приобрела Arcellx на сумму 7,8 миллиарда долларов. Эта сделка укрепляет позиции Gilead в области клеточной терапии, поскольку между Kite Pharma и Arcellx уже есть соглашение о совместной разработке анито-келл.

Касательно клинических данных, есть много интересных моментов. Sonelokimab компании MoonLake показал хорошие результаты при исследовании анкилозирующего спондилита: 81% пациентов достигли реакции ASAS40 на 12-й неделе. UBT251 компании Novo Nordisk в китайском исследовании II фазы продемонстрировал снижение веса на 19,7%, что значительно лучше, чем 2% у плацебо. Однако сравнение CagriSema и Zepbound от Lilly оказалось менее удачным: 23% против 25,5%, основные цели не достигнуты.

QTORIN компании Palvella достиг основной цели в исследовании микроскопического лимфангиомы. VYVGART компании Argenx показал хорошие результаты в исследовании миастении. Эти препараты предназначены для нишевых показаний, но при успешном развитии открывают уникальные рыночные возможности.