Только что ознакомился с интересными новостями в области биотехнологий, которые могут иметь значение для редких заболеваний. Cogent Biosciences получила статус прорывной терапии FDA за их комбинацию Безукластиниба с Сунитинибом, нацеленную на пациентов с GIST, у которых уже неэффективен Иматиниб.

Что привлекло мое внимание, так это данные клинического исследования PEAK, подтверждающие это — они показывают снижение риска прогрессирования заболевания или смерти на 50% по сравнению с одним только Сунитинибом. Средняя безпрогрессивная выживаемость выросла с 9,2 до 16,5 месяцев. Это значительное улучшение в области заболеваний, которая, честно говоря, не видела особых инноваций более 20 лет.

Для контекста, GIST вызывается мутациями KIT, и проблема устойчивости реальна — пациенты, у которых прогрессирует заболевание на Иматинибе, обычно сталкиваются с ограниченными вариантами лечения. Эта комбинация специально нацелена на мутации KIT в экзоне 17, вызывающие устойчивость, поэтому FDA ускоренно одобрила её.

Профиль безопасности выглядит чистым. Новых тревожных признаков, кроме уже известных по Сунитинибу, не обнаружено. FDA уже согласилась рассматривать NDA в рамках программы Real-Time Oncology Review, так что Cogent может подавать части заявки по мере их готовности.

В будущем они планируют подать NDA для GIST в апреле 2026 года (что фактически уже сейчас), а также планируют начать фазу 2 в середине 2026 для пациентов с GIST на первом этапе с мутациями в exon 9. У них также есть Безукластиниб в разработке для системного мастоцитоза, и ожидается несколько NDA по их программам в первой половине 2026.

У Cogent примерно 900 миллионов долларов наличными, так что у них достаточно средств для продолжения запусков до 2028 года. Акции были волатильными — торговались в диапазоне от $3,72 до $43,73 за последний год. Последний раз я видел их около $37,86, выросли на несколько процентов. Интересная история, если вы следите за прецизионной онкологией или терапией редких заболеваний.