Только что увидел, что BridgeBio завершила сбор довольно солидных данных по своему третьему этапу исследования FORTIFY для лечения редкого мышечного расстройства BBP-418. Они только что представили результаты на конференции MDA в прошлом месяце, и честно говоря, результаты выглядят обнадеживающе для пациентов с LGMD2I/R9. Кэтрин Мэттьюс из Айовы выступила с основной речью, а у них были коллеги из Йельского университета, показывающие свои методы тестирования для измерения реакции на лечение у разных вариантов гена FKRP.

Что привлекло мое внимание, так это насколько много работы они вложили в это — четыре постерных сессии, охватывающие всё: от бремени болезни до того, как препарат фактически эволюционировал из лабораторных исследований в клинические испытания. Для состояния, которое в основном игнорировалось большинством фармацевтических компаний, видеть такой уровень приверженности укреплению базы доказательств довольно освежает. Компания действительно делает большие ставки на недообслуживаемые генетические заболевания, для которых практически нет вариантов лечения.

Что касается акций, BBIO колебалась между $28 и $85 за последний год, закрылась на уровне $66, когда я последний раз проверял. Эти клинические успехи обычно важны для биотехнологических компаний, так что стоит следить за этим, если вам интересно в этой области. Данные исследования FORTIFY определенно показывают, что они делают реальные успехи.