Только что зафиксировал снижение доходов Fulcrum — честно говоря, смешанный результат. Акции упали на 13% после публикации результатов за четвертый квартал, но настоящая история — это данные испытаний Pociredir при серповидно-клеточной анемии, которые выглядят довольно солидно.

Итак, Fulcrum объявила о результатах 12-недельного периода их исследования Phase 1b PIONEER, и цифры довольно интересные. У пациентов, получавших дозу 20 мг, уровень фетального гемоглобина вырос с 7,1% до 19,3% всего за 12 недель — это увеличение на 12,2%. Также наблюдаются улучшения в маркерах гемолиза и некоторые обнадеживающие тенденции в снижении сосудисто-обусловленных кризов. Для редкого заболевания такой отклик — это то, что обычно радует биотехнологических инвесторов.

Что касается финансов, у Fulcrum ситуация с наличностью действительно улучшилась — они привлекли $164M в декабрьском размещении и сейчас имеют $352M наличных и ценных бумаг. Они заявляют, что этого достаточно для финансирования до 2029 года, что является хорошим показателем для компании на стадии клинических исследований, которая тратит средства на разработку. Чистый убыток увеличился до $74,9 млн за полный 2025 год по сравнению с $9,7 млн в предыдущем году, но это типично для масштабирования испытаний.

FDA уже присвоило Pociredir статус Fast Track и Orphan Drug для SCD, что облегчает путь к одобрению. Fulcrum планирует начать потенциальное регистрационное исследование во второй половине 2026 года, ожидая обратной связи от FDA. Это может стать катализатором, если данные Phase 2 подтвердятся. Интересный риск/вознаграждение для тех, кто увлекается биотехнологическими инвестициями.