Только что прочитал, что TuHURA получила статус орфанной болезни от FDA для IFx-2.0, лечения меланомы, предназначенного для помощи пациентам, не ответившим на ингибиторы контрольных точек. По-видимому, данные первого этапа выглядели довольно убедительно — хороший профиль безопасности, отсутствие серьезных токсичных эффектов, и некоторые пациенты, устойчивые к стандартным препаратам anti-PD-1, действительно показали клиническую пользу при использовании этого препарата.

Статус орфанной болезни интересен, потому что он открывает для них реальные преимущества — семь лет эксклюзивности на рынке, налоговые кредиты, гранты на исследования, и им не нужно платить стандартный сбор FDA за использование. Это довольно значительный запас времени для небольшой биотехнологической компании.

У них также идет третий этап клинических испытаний с комбинированием IFx-2.0 и Keytruda при прогрессирующем раке клеток Меркеля, так что ожидаются дополнительные данные. Акции торговались по цене 0,5351 доллара, что на примерно 4,6% ниже предыдущего закрытия. Интересно посмотреть, как этот статус орфанной болезни скажется на них в ближайшие пару лет.