Только что заметил, что BridgeBio (BBIO) провели свою большую презентацию на конференции MDA пару недель назад с результатами фазы 3 исследования Fortify для LGMD2I/R9. Они показали, что промежуточный анализ действительно продемонстрировал эффективность при этом редком генетическом заболевании — что довольно важно для такой недообслуженной группы пациентов. Акции уже выросли примерно на 3% к закрытию дня, достигнув $66.54, а в послеторговое время поднялись до $67.53.

Интересно, что они не ограничились одной презентацией. Помимо того, что Katherine Mathews представила основные свежие данные по исследованию Fortify из Айовы, коллеги из Йеля также выступили с презентацией о своей работе по высокопроизводительному тесту для измерения реакции на рибитол по различным вариантам FKRP. Плюс четыре постера, охватывающих бремя заболевания, схемы лечения и весь трансляционный путь BBP-418. Кажется, они создают довольно всесторонний кейс для этой терапии.

BBP-418, по всей видимости, является одним из самых продвинутых исследуемых вариантов для этого состояния. Трудно недооценить, насколько это важно, когда речь идет о миллионах пациентов по всему миру с редкими генетическими заболеваниями, для которых практически нет эффективных методов лечения. Акции торговались в диапазоне от $28 до $85 за последний год, так что была некоторая волатильность. Ты следишь за этим?