La big pharma a un amour fou pour ces 2 biotech

Il peut être difficile pour une personne non scientifique d’évaluer la validité des affirmations d’une biotech. Les médicaments de cette entreprise vont-ils être approuvés par la FDA ? À quel point sa recherche est-elle solide ? Ces questions sont presque impossibles à trancher. Même les scientifiques eux-mêmes ne peuvent pas être sûrs d’avoir raison avant que les essais cliniques ne soient terminés. Alors comment un investisseur novice pourrait-il investir avec une quelconque forme de certitude ?

La vérité rapide et un peu brutale, c’est que vous ne pouvez pas. Il y a énormément de risques dans l’investissement biotech, et une partie d’entre eux ne peut même pas être quantifiée. Mais il est possible de les réduire.

Une chose que j’adore voir dans une biotech, c’est une collaboration avec une grande entreprise de big pharma. J’adore quand des personnes très intelligentes et très compétentes dans l’industrie du médicament investissent des millions dans ma petite biotech. Cet investissement valide la science. Il apporte du cash, et promet du cash futur. Il réduit les dépenses (si le partenaire paie le développement du médicament).

Ainsi, quand je fais des recherches sur un investissement biotech potentiel, je suis heureux quand je vois une collaboration. D’ailleurs, c’est l’une des premières choses que je cherche sur le site web d’une biotech : juste après avoir regardé la pipeline de l’entreprise, je vérifie s’ils ont des collaborateurs. RegenXbio (RGNX 12,68%) et Denali Therapeutics (DNLI 6,28%) sont deux biotechs qui passent mon test avec brio.

Image Source: Getty Images.

Un leader des vecteurs AAV pour la découverte de médicaments

Un secteur prometteur de l’investissement biotech, c’est la thérapie génique pour les maladies rares. C’est un domaine très excitant, car ces médicaments promettent une vraie guérison « une fois pour toutes » de la maladie qu’ils traitent. Les patients prennent le médicament une seule fois, et ils sont guéris.

Un moyen de délivrer la thérapie génique consiste à passer par des vecteurs AAV, qui sont des virus dont on modifie la structure pour introduire le traitement dans l’organisme du patient. Beaucoup de scientifiques pensent que c’est le meilleur mécanisme pour délivrer ces médicaments — et s’ils ont raison, alors RegenXbio devrait être un investissement fantastique. Cette entreprise se spécialise dans les vecteurs AAV et concède sa technologie sous licence à d’autres sociétés qui poursuivent aussi des thérapies géniques.

Et elle ne manque pas de partenaires : RegenXbio collabore actuellement avec Pfizer (PFE 0,12%), Novartis (NVS 0,41%), Takeda Pharma (TAK 0,36%), Ultragenyx Pharma (RARE 3,58%), Audentes Therapeutics (BOLD +0,00%), Rocket Pharma (RCKT 6,98%), Abeona Therapeutics (ABEO 4,49%), Prevail Therapeutics, Lysogene, et Esteve.

Cet accord de licence donne à RegenXbio une très large pipeline de paiements futurs pour des médicaments. Les entreprises mentionnées financent 27 essais cliniques utilisant les vecteurs AAV de RegenXbio. RegenXbio est payée d’avance pour l’utilisation de sa technologie ; l’entreprise reçoit aussi des paiements d’étapes à mesure que les médicaments progressent dans les essais cliniques, et des royalties sur les ventes si et quand les médicaments sont approuvés.

On peut voir comment ce processus fonctionne dans le cas du médicament Zolgensma de Novartis, qui utilise le vecteur AAV de RegenXbio et a été approuvé par la FDA l’an dernier. Jusqu’à présent, RegenXbio a reçu près de 190 millions de dollars de paiements pour ce seul produit. L’entreprise percevra aussi des royalties sur les ventes du médicament, plus un versement de 80 millions de dollars lorsque le médicament dépassera 1 milliard de dollars de ventes cumulées. Au total, ce seul médicament devrait rapporter plus de 300 millions de dollars à RegenXbio.

Même si certains de ces 27 essais échoueront sans doute, plusieurs des médicaments seront approuvés. Vu le nombre de chances de succès, la capitalisation boursière de RegenXbio, de 1,4 milliard de dollars, paraît carrément bon marché.

Image Source: Denali Therapeutics.

Passer la barrière hémato-encéphalique

Pendant ce temps, Denali Therapeutics vise quelque chose d’incroyablement difficile. La barrière hémato-encéphalique empêche presque tous les médicaments d’atteindre le cerveau — pour les médicaments à grosse molécule, 100% sont bloqués, et pour les médicaments à petite molécule, ce chiffre est de 98%. La nature fait cela pour protéger le cerveau. Mais que faire lorsqu’un patient souffre d’une maladie neurodégénérative ? Comment guérir Alzheimer, Parkinson et la SLA quand nos médicaments ne peuvent pas atteindre le cerveau ?

Denali pense avoir résolu ce problème. Elle dispose d’un mécanisme qui permet aux médicaments de « passer en douce » la barrière hémato-encéphalique, ce qui, en théorie, permettra aux traitements contre les conditions ci-dessus de commencer à fonctionner. C’est un objectif extrêmement ambitieux, et si l’entreprise y parvient, les investisseurs gagneront beaucoup d’argent. L’entreprise, dont la capitalisation boursière atteint 1,4 milliard de dollars, lance actuellement des essais cliniques précoces sur cinq molécules différentes.

Denali a été fondée par Ryan Watts, qui dirigeait le département des neurosciences chez Genentech. Il a doté sa société de plusieurs vétérans de la célèbre biotech : le directeur des opérations, le directeur médical, le directeur financier, le directeur de la fabrication et le responsable de la découverte viennent tous de Genentech, rachetée par Roche (RHHBY +0,14%) pour 46 milliards de dollars en 2009.

La société pharmaceutique plus grande Sanofi (SNY 0,71%) est aussi au tableau : elle a signé en 2018 ce qui pourrait être une opération d’une valeur de 1 milliard de dollars avec la jeune biotech. Le géant pharmaceutique, bien plus important, a versé 125 millions de dollars d’avance pour des droits partiels sur deux des médicaments de Denali. L’un de ces médicaments, DNL747, est testé pour plusieurs indications, notamment la SEP, Alzheimer et la SLA. Il est actuellement en essais de phase un précoce.

Denali est bien financée — l’entreprise dispose de 478 millions de dollars — et les personnes qui dirigent l’activité sont incroyablement intelligentes. Mais ce qu’elles tentent est assez difficile pour me garder à l’écart jusqu’à ce qu’on voie des résultats dans le monde réel. Les partenariats avec les big pharma sont encourageants, mais ce n’est pas tout ; pour les investisseurs en pharmacie qui cherchent à limiter leur risque, RegenXbio semble, à ce stade, un investissement plus intelligent et plus sûr.