3 Actions biotechnologiques à acheter en solde

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Depuis l'été dernier, le marché a distribué des coups indiscriminés dans l'industrie biotechnologique, et les entreprises sans produits approuvés à vendre ont été les plus durement touchées. L'ETF iShares Biotechnology (IBB +0,46 %), qui suit des centaines d'actions biotechnologiques, a rebondi après les points bas observés plus tôt cet été, mais il reste 25 % plus bas qu'il y a un an.

De nombreuses actions biotechnologiques restent en vente, il suffit de savoir où chercher. Le spécialiste du métabolisme cellulaire Agios Pharmaceuticals (AGIO +12,89 %) a trois candidats en développement avec son partenaire aux poches profondes, Celgene (CELG +0,00 %), et un médicament orphelin détenu en pleine propriété qui approche de la ligne d'arrivée.

Les actions d'un autre partenaire de Celgene, Juno Therapeutics (JUNO +0,00 %), ont plongé après qu'un problème temporaire a retardé un essai clinique plus tôt ce mois-ci. Le problème a été résolu, mais l'action n'a pas récupéré. Un troisième partenaire de Celgene, bluebird bio (BLUE +0,00 %), a récupéré après les points bas visités plus tôt cet été mais reste extrêmement bon marché compte tenu du potentiel de son pipeline.

Il est important de se rappeler que ces entreprises n'ont aucun produit à vendre et que le cours de leurs actions dépend des données cliniques. Un malheur pourrait rapidement entraîner de lourdes pertes, mais après ajustement pour le risque d'échec, les trois semblent encore être des bonnes affaires.

1. Agios Pharmaceuticals : un partenaire intelligent

Agios a conclu un accord de découverte il y a environ six ans avec le géant des cancers du sang Celgene, qui pourrait l'aider à financer le développement de ses propres candidats pour les maladies métaboliques rares. Au cours des deux dernières années, Celgene a acquis divers droits sur trois composés d'Agios qui ciblent les formes mutantes d'IDH2 et d'IDH1, deux enzymes métaboliques couramment trouvées dans les cellules cancéreuses du cerveau, du sang et autres.

Celgene détient les droits mondiaux exclusifs pour développer et commercialiser le candidat ciblant IDH2, AG-221. L'accord libère effectivement Agios de tout risque supplémentaire avec ce candidat, mais limite également sa part des ventes potentielles à 120 millions de dollars en paiements d'étape et à des redevances non divulguées. Celgene a également acquis les droits de développer et de commercialiser le candidat ciblant IDH1, AG-120, en dehors des États-Unis, et a accepté un partage des coûts et des bénéfices à parts égales pour AG-881, qui cible à la fois les enzymes mutantes IDH de type 1 et 2.

Ces accords ultérieurs exposent davantage Agios aux risques de développement et commerciaux, mais sa part des bénéfices potentiels est également beaucoup plus importante. Des signes de succès pour l'un de ces programmes pourraient être imminents. Le plus avancé sur la voie du développement est AG-120 avec un essai de phase 3, conçu pour soutenir une demande de traitement de la leucémie myéloïde aiguë, qui devrait débuter plus tard cette année.

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Je dirais que les trois candidats partenaires de Celgene justifient la capitalisation boursière de 1,71 milliard de dollars de l'entreprise, mais inclure son programme de maladies métaboliques détenu en propre fait de cette action biotechnologique une bonne affaire.

Le candidat AG-348 active l'enzyme pyruvate kinase normale et mutée, limitant la destruction des globules rouges et d'autres symptômes potentiellement mortels du déficit en pyruvate kinase. Il y a environ 15 000 à 20 000 personnes aux États-Unis atteintes de cette maladie héréditaire, ce qui qualifie le candidat comme un médicament orphelin susceptible de bénéficier d'un remboursement d'une grande partie des dépenses de développement, s'il est approuvé.

Le candidat progresse dans la bonne direction. En juin, Agios a annoncé des données précoces prometteuses pour AG-348 provenant de 18 patients dans une étude de phase 2 prévue pour recruter 75 personnes. Neuf des 18 patients traités avec 50 mg ou 300 mg d'AG-348 ont présenté des augmentations de l'hémoglobine circulante d'au moins un gramme par décilitre (g/dL). À titre de comparaison, les taux d'hémoglobine normaux pour les hommes adultes culminent autour de 17 g/dL. C'est précoce, mais si ces résultats intermédiaires se maintiennent, une étude visant à soutenir la demande d'AG-348 pour traiter le déficit en pyruvate kinase pourrait être la prochaine étape.

Avec un candidat soutenu par Celgene prêt pour un essai de phase 3 d'enregistrement, un candidat orphelin détenu en propre probablement en route vers la phase 3, et environ 313 millions de dollars en liquidités pour maintenir leur développement en bonne voie, Agios est en vente.

2. bluebird bio : plus de données, s'il vous plaît

Bluebird bio découvre et développe également des thérapies anticancéreuses en partenariat avec Celgene, mais sa thérapie cellulaire LentiGlobin détenue en propre pour le traitement des troubles sanguins héréditaires, la bêta-thalassémie et la drépanocytose, a attiré le plus d'attention. Les deux maladies touchent respectivement environ 288 000 et 25 millions de personnes dans le monde, et bluebird pourrait avoir un remède génétique pour la plupart d'entre elles.

Les gains ou pertes biotechnologiques suite à des publications de données ne sont pas rares, mais je ne me souviens pas d'avoir vu une action aussi facilement influencée par des résultats prématurés provenant de si peu de patients. L'action est montée à des sommets insensés sur la base d'une lecture précoce suggérant qu'il s'agissait d'un remède miracle pour tous les patients atteints de bêta-thalassémie, mais elle s'est effondrée lorsqu'elle a révélé que deux patients atteints de la forme la plus sévère de la maladie avaient nécessité une seule transfusion sanguine, et qu'un troisième avait nécessité plusieurs transfusions.

Les deux maladies peuvent être traitées par des transplantations de cellules souches de donneurs, mais la procédure est incroyablement dangereuse en raison de problèmes liés à la réaction du greffon contre l'hôte. Le programme LentiGlobin de Bluebird consiste à prélever les propres cellules souches d'un patient, puis à utiliser un virus pour infecter ces cellules avec des gènes d'hémoglobine fonctionnels. Les transplantations avec les cellules modifiées semblent fournir un « remède » à long terme comparable aux transplantations de cellules souches de donneurs, mais sans les effets secondaires mortels.

Je pense que le marché a oublié que les régulateurs se préoccupent à la fois de l'efficacité et de la sécurité. LentiGlobin n'est peut-être pas un remède absolu pour chaque patient, mais ses avantages combinés par rapport aux traitements existants sont énormes. Si les résultats observés jusqu'à présent restent cohérents dans des études plus vastes, les applications de LentiGlobin devraient être une évidence. Avec une capitalisation boursière de 2,11 milliards de dollars et 553 millions de dollars en liquidités et titres à la fin mars, cette action biotechnologique est sur le présentoir à soldes.

3. Juno Therapeutics : stop and go

Juno Therapeutics développe rapidement des thérapies anticancéreuses ciblées qui impliquent la modification des cellules T du système immunitaire à l'extérieur du corps. Celgene est tellement intrigué par le potentiel de la technologie qu'il a acheté une participation de 9,8 % dans Juno, et a plus récemment exercé son option de développer et éventuellement de vendre des candidats des programmes de Juno ciblant CD19, une protéine souvent trouvée sur les cellules cancéreuses, en dehors de l'Amérique du Nord et de la Chine.

Le candidat principal de ce programme, JCAR015, est dans une étude de phase 2 traitant des patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique qui ont rechuté après de multiples thérapies. Le 7 juillet, la FDA a mis un frein à tous les essais de JCAR015 suite au décès de deux patients, et l'action a chuté d'environ 30 % du jour au lendemain.

Données JUNO par YCharts.

Alors qu'elle annonçait la suspension clinique, Juno avait déjà identifié le coupable : l'un des deux médicaments de chimiothérapie utilisés pour préconditionner les patients avant de recevoir le candidat de Juno. Cinq jours plus tard seulement, la FDA a autorisé la poursuite de l'essai, mais sans le médicament de chimiothérapie susmentionné.

Le régulateur a agi beaucoup plus rapidement qu'il n'était obligé, ce que je considère comme un signe d'encouragement. Le marché n'est pas d'accord, et aux prix récents, l'action Juno est toujours 25 % plus basse qu'avant l'annonce de la suspension. Avec une capitalisation boursière de 3,2 milliards de dollars, huit candidats en phase clinique et 927 millions de dollars en liquidités et titres pour financer leur développement, l'action Juno Therapeutics a été démarquée à un prix de soldes que nous ne reverrons peut-être pas.