3 actions biotechnologiques sans dette en phase clinique qui regorgent de liquidités

Investir dans des actions de biotechnologie, c'est comme jouer à la roulette dans un casino. Les probabilités sont clairement contre vous, la plupart des médicaments expérimentaux en phase de découverte, préclinique et clinique ne parvenant pas à atteindre leurs objectifs d'essai. Cependant, si un médicament ou plusieurs médicaments d'un pipeline réussissent, votre investissement peut être multiplié plusieurs fois. C'est ce dernier point qui attire autant d'investisseurs.

La difficulté d'investir dans des actions de biotechnologie, en particulier celles qui sont en phase clinique de leur développement, réside dans le nombre de variables auxquelles vous devez prêter attention. Cela inclut les résultats cliniques des essais pertinents, la performance des thérapies expérimentales concurrentes et déjà approuvées, et bien sûr, si l'entreprise dispose ou non du financement nécessaire pour mener ses recherches. Il faut souvent des dizaines ou des centaines de millions de dollars, voire plus, pour amener un médicament de la phase de découverte aux rayons des pharmacies plusieurs années plus tard.

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L'argent liquide est roi lorsqu'il s'agit de développement de médicaments en phase clinique

Pour de nombreuses actions de biotechnologie en phase clinique, la consommation de trésorerie est une préoccupation régulière. Il n'est pas rare que les petits développeurs de médicaments vendent des actions de leur capital social pour lever des fonds, diluant ainsi les actionnaires, ou même émettent des dettes. Une autre option à laquelle certaines entreprises recourent est le partenariat ou la concession de licence de leurs médicaments à un concurrent plus important pour obtenir le financement nécessaire.

En fin de compte, c'est la qualité des médicaments d'une entreprise de biotechnologie qui parle. Mais disposer d'une quantité saine de liquidités et d'un bilan sans dette peut certainement éliminer une préoccupation clé pour les investisseurs. Dans cette optique, examinons trois actions de biotechnologie en phase clinique qui n'ont actuellement aucune dette et dont les liquidités et équivalents de liquidités représentent au moins 25 % de leur capitalisation boursière actuelle.

Juno Therapeutics – 733 millions de dollars en liquidités, capitalisation boursière de 2,63 milliards de dollars

Le développeur de médicaments en phase clinique Juno Therapeutics (JUNO +0,00 %) cherche à révolutionner la manière dont les médecins traitent le cancer avec le développement d'immunothérapies anticancéreuses CAR-T.

L'idée derrière la CAR-T est de prélever un type de cellule immunitaire (appelé lymphocyte T) chez les patients et de modifier génétiquement ces lymphocytes T pour produire des récepteurs antigéniques chimériques (CAR) à leur surface. Après avoir cultivé ces lymphocytes T en laboratoire et les avoir réinjectés dans le patient, l'objectif est que les antigènes se fixent aux CAR, tuant finalement la cellule cancéreuse. En effet, cela vise à booster le système immunitaire du patient.

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Sur le papier, le programme CAR-T de Juno Therapeutics semble fantastique. L'application dans les études cliniques a été un peu plus cahoteuse que prévu.

En juillet dernier, le médicament principal de Juno, le JCAR015, a été placé sous contrôle clinique dans le cadre de l'essai ROCKET de phase intermédiaire pour les adultes atteints de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B récidivante/réfractaire après le décès de deux patients en une semaine en raison d'une neurotoxicité. Le contrôle a été rapidement levé, mais cela n'a pas été la fin des problèmes du JCAR015. En novembre, l'étude a de nouveau été suspendue après que deux patients ont souffert d'œdème cérébral. En mars 2017, Juno a annoncé l'arrêt du développement de son médicament principal.

L'abandon du JCAR015 a été une terrible nouvelle pour Juno et ses actionnaires, d'autant plus que la concurrence entre les développeurs de médicaments CAR-T s'intensifiait. Cependant, Juno est loin d'être hors jeu dans la bataille pour créer des médicaments anticancéreux nouveaux et innovants. La société a actuellement plus d'une demi-douzaine de thérapies en essais cliniques de phase précoce, dont la plupart ciblent divers types de cancers du sang. Les 733 millions de dollars de liquidités de Juno diminueront clairement sans aucune recette de produits, mais il est rassurant de savoir qu'elle dispose du capital nécessaire pour mener ces études sans craindre une pénurie de trésorerie à court terme.

Agios Pharmaceuticals – 541 millions de dollars en liquidités, capitalisation boursière de 2 milliards de dollars

Si je devais choisir un favori parmi les trois sociétés ici, ce serait Agios Pharmaceuticals (AGIO +12,89 %), qui semble bien placée pour bénéficier de sa collaboration avec Celgene (CELG +0,00 %).

L'objectif d'Agios est les thérapies anticancéreuses, et sa cible principale est la voie de l'IDH (isocitrate déshydrogénase). Les enzymes mutantes IDH1 et IDH2 se retrouvent dans plusieurs types de tumeurs différents, et elles seraient responsables de la prolifération des cellules tumorales. Les thérapies d'Agios sont conçues pour inhiber cette enzyme IDH1 ou IDH2, ce qui incite les cellules blastiques tumorales à redevenir des cellules fonctionnant normalement.

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La société de biotechnologie de premier ordre Celgene a tellement aimé ce qu'elle a vu chez Agios qu'elle a forgé une collaboration avec cette société dès 2010, et elle n'a fait que renforcer son engagement depuis. Les liquidités reçues d'avance de ces accords ont été déterminantes pour permettre à Agios de mener à bien ses travaux cliniques.

De loin le composé le plus excitant est l'enasidenib (anciennement AG-221), un inhibiteur de l'IDH2 pour les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë récidivante ou réfractaire (LMA). L'enasidenib a précédemment généré un taux de réponse objective de 37 % dans une étude de phase 1/2 du médicament, ce qui devrait être suffisant, sous réserve d'approbation de la Food and Drug Administration, pour le considérer comme une option de soins standard. S'il est approuvé, l'enasidenib a une chance de devenir un médicament blockbuster avec 1 milliard de dollars ou plus de ventes annuelles.

De plus, Agios vient de clôturer la vente de 5,05 millions d'actions la semaine dernière, levant environ 250 millions de dollars en produit brut. Ce capital supplémentaire n'est pas pris en compte dans les 541 millions de dollars ci-dessus, ce qui signifie que plus de 35 % de la valeur marchande d'Agios est actuellement constituée de liquidités et d'équivalents de liquidités. Cela fait d'Agios une action de biotechnologie intrigante à surveiller.

Alder Biopharmaceuticals – 352 millions de dollars en liquidités, capitalisation boursière de 1,05 milliard de dollars

Une autre biotechnologie littéralement submergée de liquidités en ce moment est la petite capitalisation Alder Biopharmaceuticals (ALDR +0,00 %). Près de 35 % de la valeur marchande actuelle de l'entreprise provient de ses liquidités et équivalents de liquidités.

Contrairement à Juno et Agios, qui sont entièrement axées sur le développement de médicaments anticancéreux, Alder se concentre sur les traitements de la migraine et les médicaments anti-inflammatoires. Contrairement à Juno et Agios également, son pipeline est plus étroit, avec trois composés en développement, dont deux en essais cliniques.

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Le médicament principal d'Alder est l'eptinezumab, un nouvel anticorps monoclonal conçu pour inhiber le CGRP, une protéine connue pour augmenter la sensibilité à la douleur ressentie lors d'une migraine. L'essai de phase 2b de la société a certainement atteint son objectif, avec 33 % des patients dosés à 300 mg et 31 % des patients dosés à 100 mg connaissant une diminution de 75 % de leurs migraines au cours de l'étude de 12 semaines. Les trois doses (300 mg, 100 mg et 30 mg) ont atteint le critère secondaire d'une réduction moyenne immédiate et durable des jours de migraine par rapport à la valeur initiale.

Actuellement, le médicament principal d'Alder est passé dans des études de phase 3 cruciales connues sous les noms de PROMISE 1 et PROMISE 2. Les deux essais ont pour critère principal une réduction moyenne des jours de migraine par rapport à la valeur initiale entre la semaine 1 et la semaine 12. Il convient de noter que le domaine de la migraine devient un peu plus encombré avec le lasmiditan d'Eli Lilly, qui a été acquis par l'achat de CoLucid Pharmaceuticals plus tôt cette année, atteignant son objectif dans l'étude SAMURAI de phase 3 portant sur plus de 2 200 patients pour la douleur migraineuse.

L'autre produit clinique pertinent est le clazakizumab, qui est sous licence de Vitaeris et actuellement examiné dans des essais de phase intermédiaire comme traitement possible de la polyarthrite rhumatoïde et du rhumatisme psoriasique.

Pour l'instant, les espoirs d'Alder reposent sur son médicament contre la migraine.