Une étude de six ans montre que la santé osseuse est maintenue chez les enfants sous VOXZOGO

BioMarin (Nasdaq : BMRN) a présenté de nouvelles données lors de la réunion annuelle 2026 de la Société d’endocrinologie pédiatrique, montrant que le traitement à long terme avec VOXZOGO (vosoritide) chez les enfants atteints d’achondroplasie améliorait les scores Z de l’envergure des bras, maintenait la proportion entre l’envergure des bras et la taille, et préservait la densité minérale osseuse tout en augmentant la contenu minéral osseux. Les enfants ayant commencé le traitement après l’âge de 5 ans ont montré des gains de taille significatifs de 10,60 cm à six ans et de 13,59 cm à huit ans par rapport aux cohortes non traitées. De plus, la société prévoit des résultats principaux de la phase 3 pour l’hypochondroplasie au premier semestre de 2026, avec des études montrant déjà des améliorations statistiquement significatives de la densité minérale osseuse (DMO) et du contenu minéral osseux (CMO) du corps entier moins la tête chez les patients atteints d’hypochondroplasie.