Cette semaine, les actualités dans le domaine de la bio-pharmaceutique ont été assez denses, avec des approbations de la FDA, des fusions-acquisitions, des données cliniques, tout est arrivé. J'ai repéré plusieurs points intéressants à suivre.

Commençons par les actions de la FDA. Eton Pharma vient d'obtenir l'approbation, DESMODA, cette solution orale de desmopressine acétate, a été approuvée pour le traitement du diabète insipide central. C'est la première formulation orale de desmopressine approuvée par la FDA, conçue pour permettre une administration précise, sans se soucier de la division des comprimés ou des problèmes de chaîne du froid. Eton estime que plus de 13 000 patients aux États-Unis sont concernés, dont 3 000 à 4 000 enfants, et la société prévoit que le pic de ventes annuelles de DESMODA pourrait atteindre 30 à 50 millions de dollars. Il s'agit du neuvième produit commercialisé par Eton, qui semble de plus en plus structurer sa présence dans le domaine des maladies rares.

Allurion Technologies a également obtenu une approbation, leur système de ballon gastrique Allurion a reçu l'autorisation de mise sur le marché préalable de la FDA. Ce capsule intelligente peut être placée lors d'une consultation en cabinet à court terme, gonfle dans l'estomac pendant environ quatre mois pour augmenter la sensation de satiété, puis est naturellement expulsée. Pour les patients avec un IMC entre 30 et 40, cela offre une option non chirurgicale, une voie intermédiaire entre médicaments et chirurgie de perte de poids.

Mais tout ne s'est pas déroulé sans problème. L'essai LINNET de MacroGenics a été partiellement suspendu par la FDA, leur Lorigerlimab a rencontré des problèmes de sécurité dans une étude sur le cancer gynécologique — quatre patients ont présenté une thrombopénie de grade 4, une myocardite, une neutropénie et un choc septique. La société indique qu'elle continuera à collaborer avec la FDA pour résoudre ces problèmes.

En ce qui concerne les grandes transactions, Gilead a acquis Arcellx pour 115 dollars par action plus 5 dollars de droits conditionnels, pour un total de 7,8 milliards de dollars. Cette opération renforce la position de Gilead dans le domaine de la thérapie cellulaire, avec déjà un accord de co-développement d'anti-cel avec Kite Pharma et Arcellx.

Les données cliniques offrent également plusieurs points d’intérêt. Sonelokimab de MoonLake a bien performé dans l’essai pour la spondylarthrite ankylosante, avec 81 % des patients atteignant la réponse ASAS40 à la 12e semaine. UBT251 de Novo Nordisk, lors d’un essai de phase 2 en Chine, a montré un taux de perte de poids de 19,7 %, bien supérieur aux 2 % du placebo. Cependant, la comparaison entre CagriSema de Lilly et Zepbound n’est pas aussi favorable, avec 23 % contre 25,5 %, le principal objectif n’étant pas atteint.

QTORIN de Palvella a atteint ses principaux objectifs dans l’étude sur la lymphangiomatose microcystique, et VYVGART d’Argenx a également bien performé dans l’essai pour la myasthénie grave. Ce sont des indications de niche, mais une fois couronnées de succès, elles offrent des opportunités de marché uniques.