Je viens de voir qu'Agios a obtenu l'approbation de PYRUKYND aux Émirats arabes unis pour le traitement de la thalassémie. C'est un mouvement assez intéressant - c'est le seul médicament approuvé là-bas pour cette population de patients, ce qui est une grande avancée pour ce profil de thalassémie. Ils ont fait un partenariat avec NewBridge Pharmaceuticals en 2024 pour gérer le déploiement dans la région du Golfe. Déjà approuvé aux États-Unis et en Europe sous différents noms (AQVESME aux États-Unis). L'approbation était basée sur ces essais de phase 3 ENERGIZE. On dirait que la biotech progresse enfin sur les troubles sanguins rares. Je me demande comment le marché de la thalassémie réagira à cette situation où c'est la seule option disponible là-bas ?

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