Je viens de voir que BridgeBio a conclu des données assez solides de leur essai de phase 3 FORTIFY pour ce traitement rare des troubles musculaires BBP-418. Ils ont présenté lors de la conférence MDA le mois dernier et honnêtement, les résultats semblent encourageants pour les patients atteints de LGMD2I/R9. Katherine Mathews de l'Iowa a donné la présentation principale, et ils avaient des collaborateurs de Yale montrant leurs méthodes de test pour mesurer la réponse au traitement à travers différentes variantes du gène FKRP.

Ce qui a attiré mon attention, c'est tout le travail préparatoire qu'ils ont effectué - quatre sessions d'affiches couvrant tout, du fardeau de la maladie à la façon dont le médicament a évolué du laboratoire aux essais cliniques. Pour une condition qui a pratiquement été ignorée par la plupart des entreprises pharmaceutiques, voir ce niveau d'engagement pour FORTIFY afin de renforcer la base de preuves est plutôt rafraîchissant. La société mise vraiment gros sur des maladies génétiques sous-desservies où il y a pratiquement zéro options de traitement.

Côté bourse, BBIO a fluctué entre 28 $ et 85 $ au cours de l'année dernière, clôturant à 66 $ la dernière fois que j'ai vérifié. Ces succès cliniques ont tendance à compter pour les biotechs, donc cela pourrait valoir la peine de garder un œil si vous êtes dans cet espace. Les données de l'essai FORTIFY indiquent clairement qu'ils font de vrais progrès ici.