Vient de constater la baisse des bénéfices de Fulcrum - un mélange de bonnes et de mauvaises nouvelles honnêtement. L'action a chuté de 13 % après la publication de leurs résultats du T4, mais la vraie histoire concerne leurs données d'essai Pociredir pour la drépanocytose qui semblent en fait solides.

Fulcrum a donc annoncé les résultats sur 12 semaines de leur essai de phase 1b PIONEER et les chiffres sont assez intéressants. Les patients sous la dose de 20 mg ont vu leur hémoglobine fœtale passer de 7,1 % à 19,3 % en seulement 12 semaines - soit une augmentation de 12,2 %. Ils constatent également des améliorations dans les marqueurs d'hémolyse et des tendances encourageantes dans la réduction des crises vaso-occlusives. Pour un traitement d'une maladie rare, ce genre de réponse est le genre de chose qui excite généralement les investisseurs en biotech.

Du côté financier, la position de trésorerie de Fulcrum s'est en fait renforcée - ils ont levé $164M lors d'une émission en décembre et disposent maintenant de $352M en liquidités et titres. Ils affirment que cela leur donne une autonomie suffisante jusqu'en 2029, ce qui est solide pour une société en phase clinique qui brûle ses coûts de développement. La perte nette s'est élargée à 74,9 millions de dollars pour l'année complète 2025 contre 9,7 millions de dollars l'année précédente, mais c'est typique lorsque l'on augmente la taille des essais.

La FDA a déjà attribué à Pociredir le statut Fast Track et le statut de médicament orphelin pour la SCD, ce qui facilite le processus d'approbation. Fulcrum prévoit de lancer un essai potentiellement habilitant à l'enregistrement au second semestre 2026 en attente de retours de la FDA. Cela pourrait être un catalyseur si les données de la phase 2 tiennent la route. Risque/récompense intéressant si vous aimez les investissements biotech.