Je viens de lire que TuHURA a obtenu le statut de médicament orphelin de la FDA pour IFx-2.0, un traitement contre le mélanome conçu pour aider les patients qui n'ont pas répondu aux inhibiteurs de point de contrôle. Apparemment, les données de la phase 1 semblaient assez solides - bon profil de sécurité, pas de problèmes de toxicité graves, et certains patients résistants aux médicaments anti-PD-1 standard ont en fait montré un bénéfice clinique lorsqu'ils ont essayé cela.

La désignation d'orphelin est intéressante car elle leur ouvre de véritables avantages - sept ans d'exclusivité sur le marché, crédits d'impôt, subventions de recherche, et ils n'ont pas à payer les frais utilisateur standard de la FDA. C'est une période de développement assez significative pour une petite société biotechnologique.

Ils ont aussi un essai de phase 3 en cours avec IFx-2.0 combiné à Keytruda pour le carcinome à cellules de Merkel avancé, donc plus de données arrivent. L'action se négociait à 0,5351 $ lorsque j'ai vérifié, en baisse d'environ 4,6 % par rapport à la clôture précédente. Curieux de voir comment ce statut d'orphelin va jouer pour eux au cours des prochaines années.