Je viens de voir que BridgeBio (BBIO) a eu sa grande présentation lors de la conférence MDA il y a quelques semaines, avec les résultats de l'essai de phase 3 Fortify pour la LGMD2I/R9. Ils ont montré que l'analyse intermédiaire a en fait démontré une efficacité dans cette maladie génétique rare - c'est assez significatif pour une population de patients aussi peu servie. L'action était déjà en hausse d'environ 3 % lorsqu'ils ont clôturé cette journée à 66,54 $, atteignant 67,53 $ en trading après clôture.

Ce qui est intéressant, c'est qu'ils n'ont pas simplement présenté une seule présentation. En plus de Katherine Mathews qui a livré les données principales de dernière minute sur l'étude Fortify d'Iowa, des collaborateurs de Yale ont également présenté leur travail sur un test à haut débit pour mesurer la réponse au ribitol à travers les variantes FKRP. Plus quatre posters couvrant la charge de la maladie, les modèles de traitement, et tout le parcours translationnel de BBP-418. On dirait qu'ils construisent un argumentaire assez complet pour cette thérapie.

BBP-418 est supposément l'une des options expérimentales les plus avancées pour cette condition. Difficile de sous-estimer l'importance de cela quand on regarde des millions de patients dans le monde atteints de maladies génétiques rares qui n'ont pratiquement pas de traitements efficaces. L'action a été négociée entre 28 $ et 85 $ au cours de l'année passée, il y a donc eu une certaine volatilité. Tu suis ça ?