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Marché de la phénylcétonurie atteindra de nouveaux sommets d’ici 2034, stimulé par des thérapies innovantes et une augmentation des diagnostics | DelveInsight

PR Newswire

Jeu, 19 février 2026 à 07:31 GMT+9 Lecture de 10 min

Dans cet article :

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Avec plusieurs thérapies potentielles, dont Sepiapterin (PTC Therapeutics), NGGT002 (NGGT), JNT-517 (Jnana Therapeutics), Pegvaliase (BioMarin), et d’autres en cours d’investigation, le paysage du traitement de la phénylcétonurie devrait connaître une transformation importante entre 2025 et 2034.

LAS VEGAS, 18 février 2026 /PRNewswire/ – Le rapport récemment publié sur les Perspectives du marché de la phénylcétonurie comprend une compréhension approfondie des pratiques de traitement actuelles, des médicaments émergents contre la phénylcétonurie, de la part de marché de chaque thérapie, ainsi que de la taille actuelle et forecastée du marché de 2020 à 2034, segmentée par principaux marchés [les États-Unis, l’UE4 (Allemagne, France, Italie, et Espagne), le Royaume-Uni, et le Japon].

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Résumé du marché de la phénylcétonurie

La taille totale du marché du traitement de la phénylcétonurie devrait connaître une croissance positive d'ici 2034 sur les principaux marchés.

Les États-Unis représentent la plus grande part de marché de la phénylcétonurie, par rapport à l'UE4 (Allemagne, Italie, France, et Espagne), le Royaume-Uni, et le Japon.

En 2024, les États-Unis ont enregistré le plus grand nombre de cas diagnostiqués de PKU, avec **18 800** cas.

Des entreprises leaders dans le traitement de la phénylcétonurie, telles que **NGGT, Jnana Therapeutics, BioMarin (NASDAQ: BMRN)**, et d'autres, développent de nouveaux médicaments qui pourraient être disponibles sur le marché dans les années à venir.

Les thérapies prometteuses en cours d'essais cliniques incluent **NGGT002, JNT-517, Pegvaliase,** et d'autres.

Découvrez la taille actuelle et forecastée du marché de la phénylcétonurie @ **

Facteurs clés stimulant la croissance du marché de la phénylcétonurie

**Augmentation de la prévalence de la PKU :** La prévalence de la phénylcétonurie augmente mondialement, grâce à l'amélioration du dépistage néonatal et à une meilleure sensibilisation aux troubles métaboliques.

**Adoption accrue du dépistage :** L'expansion des programmes de dépistage néonatal à l'échelle mondiale a permis une détection plus précoce et plus fréquente de la PKU, augmentant le nombre de patients diagnostiqués entrant dans les parcours de soins.

**Émergence de nouveaux traitements pour la PKU :** Le lancement prévu de médicaments émergents tels que **NGGT002** (NGGT), **JNT-517** (Jnana Therapeutics), **Pegvaliase** (BioMarin), et d'autres devrait stimuler la croissance du marché de la PKU dans les années à venir.

Aparna Thakur, assistante chef de projet, prévisions et analyses chez DelveInsight, a déclaré que des chercheurs et autres scientifiques explorent des traitements additionnels pour la PKU, tels que la supplémentation en acides aminés neutres larges, qui pourrait aider à empêcher la phenylalanine d’entrer dans le cerveau, ainsi que la thérapie de remplacement enzymatique. Les chercheurs étudient également la possibilité d’utiliser la thérapie génique, qui consiste à injecter de nouveaux gènes pour décomposer la phenylalanine.

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Analyse du marché de la phénylcétonurie

Le paysage actuel du traitement de la phénylcétonurie comprend des approches non pharmacologiques et pharmacologiques conçues pour maintenir des niveaux sûrs de phenylalanine dans le sang (Phe) et prévenir les complications neurocognitives et systémiques.

La gestion pharmacologique de la PKU inclut actuellement deux thérapies approuvées par la FDA avec des mécanismes d'action distincts.

**PALYNZIQ (pegvaliase)** est une thérapie de substitution enzymatique utilisant la phenylalanine ammonia-lyase (PAL) pour métaboliser la phenylalanine en ammonia et acide trans-cinnamique, contournant complètement la voie PAH.

**SEPHIENCE** est un précurseur naturel du cofacteur enzymatique BH4, essentiel à l'activité de la phenylalanine hydroxylase (PAH). Par ce mécanisme, Sephience réduit efficacement les niveaux de phenylalanine dans le sang (Phe) et peut bénéficier à un large spectre de patients atteints de PKU.

**JAVYGTOR**, une version générique de la sapropterine dihydrochloride, a obtenu l'approbation de la FDA en septembre 2022, élargissant l'accès à la thérapie à base de BH4.

L'absence d'alternatives thérapeutiques crée une opportunité claire pour de nouveaux entrants de développer des options de traitement innovantes ou complémentaires pour la PKU.

Plusieurs entreprises leaders, dont **Jnana Therapeutics** avec **JNT-517**, **NGGT** avec **NGGT002**, et d'autres, avancent activement dans le développement de thérapies expérimentales pour la PKU à différents stades de développement clinique.

Paysage concurrentiel de la phénylcétonurie

Certains médicaments en phase d’essais cliniques pour la PKU incluent NGGT002 (NGGT), JNT-517 (Jnana Therapeutics), Pegvaliase (BioMarin), et d’autres.

NGGT’s NGGT002 est une thérapie génique expérimentale pour la phénylcétonurie (PKU) actuellement en phase I/II. Le programme a reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) et est soutenu par des données de preuve de concept issues d’une étude menée par un investigateur humain. Lors des évaluations cliniques précoces, cinq des six patients recevant la dose élevée ont maintenu des concentrations plasmatiques de phenylalanine (Phe) proches de 120 µmol/L jusqu’à 32 semaines après une seule administration. La sécurité et l’efficacité à long terme sont en cours d’évaluation dans l’essai en cours.

Jnana Therapeutics’ JNT-517 est un agent oral de première classe ciblant le transporteur de phenylalanine SLC6A19 pour réduire les niveaux circulants de Phe en inhibant la réabsorption rénale. La thérapie est conçue pour être utilisée chez tous les patients atteints de PKU, quel que soit l’âge ou le génotype, et agit par un mécanisme allostérique innovant. JNT-517 a reçu la désignation de médicament orphelin et la désignation de maladie pédiatrique rare de la FDA, ainsi que l’éligibilité à la désignation ODD et EMA PRIME, soulignant son potentiel à répondre à des besoins non satisfaits importants en PKU. Le médicament est actuellement en phase III d’essais cliniques chez des patients adultes atteints de PKU.

Le lancement prévu de ces thérapies émergentes devrait transformer le paysage du marché de la PKU dans les années à venir. À mesure que ces thérapies de pointe continueront de mûrir et d’obtenir l’approbation réglementaire, elles devraient remodeler le paysage du marché de la PKU, en proposant de nouvelles normes de soins et en ouvrant des opportunités pour l’innovation médicale et la croissance économique.

Découvrez plus sur les nouvelles thérapies à venir pour la PKU @ Marché des médicaments contre la phénylcétonurie

Développements récents sur le marché de la phénylcétonurie

En **décembre 2025, PTC Therapeutics, Inc.** a annoncé que le ministère japonais de la Santé, du Travail et du Bien-être (MHLW) avait approuvé SEPHIENCE (sepiapterin) pour le traitement de la phénylcétonurie (PKU) chez les patients pédiatriques et adultes, couvrant tous les groupes d'âge et toute la gamme de gravité de la maladie.

En **octobre 2025,** la FDA a accepté d'examiner la demande de licence biologique supplémentaire de BioMarin Pharmaceutical Inc. (sBLA) pour le pegvaliase-pqp (Palynziq), visant à étendre son utilisation aux adolescents de 12 à 17 ans atteints de PKU (PKU).

En **juillet 2025, PTC Therapeutics, Inc.** a annoncé que SEPHIENCE (sepiapterin) avait reçu l'approbation de la FDA pour une utilisation chez les patients pédiatriques et adultes atteints de PKU.

En **mars 2025, PTC Therapeutics** a présenté les données de l'essai de phase III APHENITY montrant que le sepiapterin permettait à 97 % des patients atteints de PKU d'augmenter leur apport en phenylalanine alimentaire de 126 % en moyenne. La thérapie a bénéficié aux patients avec des génotypes classiques, non réactifs au BH4, soutenant son potentiel d'utilisation dans l'ensemble du spectre des patients atteints de PKU.

Qu’est-ce que la phénylcétonurie ?

La phénylcétonurie est un trouble métabolique héréditaire rare dans lequel le corps ne parvient pas à décomposer correctement un acide aminé appelé phenylalanine, présent dans de nombreux aliments riches en protéines. Cela est dû à une déficience ou à l’absence de l’enzyme phenylalanine hydroxylase, entraînant une accumulation de phenylalanine dans le sang et le cerveau. Si elle n’est pas traitée, une concentration élevée de phenylalanine peut causer de graves complications neurologiques, notamment un retard mental, des retards de développement, des problèmes comportementaux et des crises d’épilepsie. La PKU est généralement détectée par dépistage néonatal, et avec un diagnostic précoce et une gestion diététique à vie, principalement un régime pauvre en phenylalanine, les personnes atteintes de PKU peuvent mener une vie saine et normale.

Épidémiologie de la phénylcétonurie

La section sur l’épidémiologie de la phénylcétonurie donne un aperçu du pool de patients historique et actuel, ainsi que des tendances forecastées pour les principaux marchés. En 2024, la majorité des cas de PKU selon la gravité aux États-Unis étaient attribués à la PKU classique, représentant 11 000 cas rapportés.

Le rapport sur le marché du traitement de la phénylcétonurie propose une analyse épidémiologique pour la période d’étude 2020–2034 dans les principaux marchés, segmentée en :

Cas prévalents diagnostiqués totaux de PKU

Cas prévalents diagnostiqués spécifiques aux mutations de PKU

Cas prévalents diagnostiqués par âge de PKU

Cas prévalents diagnostiqués selon la gravité de PKU

Portée du rapport sur le marché de la phénylcétonurie

**Évaluation thérapeutique :** Thérapies actuelles et émergentes contre la phénylcétonurie

**Dynamique du marché de la PKU :** Hypothèses clés de prévision du marché des médicaments émergents et perspectives du marché

**Analyse de l’intelligence concurrentielle :** Analyse SWOT et stratégies d’entrée sur le marché

**Besoins non satisfaits, avis des leaders d’opinion, avis des analystes, accès au marché et remboursement de la PKU**

Téléchargez le rapport pour comprendre quels sont les plus grands besoins non satisfaits chez les patients adultes atteints de PKU @ Perspectives du marché de la PKU

Table des matières

Rapports associés

Analyse des essais cliniques de la PKU

Perspectives du pipeline de la PKU – 2025 fournit une vision complète du paysage du pipeline, des profils de médicaments en pipeline, y compris les produits en phase clinique et non clinique, ainsi que des principales entreprises de la PKU, notamment Otsuka Pharmaceutical, Relief Therapeutics Holding, Next Generation Gene Therapeutics, BioMarin Pharmaceutical, Tessera Therapeutics, Maze Therapeutics, Agios Pharmaceuticals, Alltrna, iECURE, SOM Biotech, YolTech, entre autres.

Marché de la maladie d’Alzheimer

Perspectives, épidémiologie et prévisions du marché de la maladie d’Alzheimer – 2034 fournit une compréhension approfondie de la maladie, de l’épidémiologie historique et forecastée, ainsi que des tendances du marché, des moteurs, des barrières, et des principales entreprises de la maladie d’Alzheimer, notamment BioVie, AB Science, Cassava Sciences, TauRx Therapeutics, Novo Nordisk, KeifeRx, Eli Lilly, AriBio, Cerecin, Alzheon, Neurim Pharmaceuticals, Syneos Health, Athira Pharma, Annovis Bio, Anavex Life Sciences, AgeneBio, Eisai, entre autres.

Marché de la psychose dans la maladie de Parkinson et d’Alzheimer

Perspectives, épidémiologie et prévisions du marché de la psychose dans la maladie de Parkinson et d’Alzheimer – 2034 fournit une compréhension approfondie de la maladie, de l’épidémiologie historique et forecastée, ainsi que des tendances du marché, des moteurs, des barrières, et des principales entreprises de la psychose dans la maladie de Parkinson et d’Alzheimer, notamment Sunovion Pharmaceuticals, Karuna Therapeutics, Vanda Pharmaceuticals, Suven Life Sciences, Enterin, Intra-Cellular Therapies, Merck Sharp & Dohme, entre autres.

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