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Le New England Journal of Medicine publie les résultats de l'essai de phase 1/2 MARINA® de Delpacibart Etesiran (del-desiran) pour le traitement de la dystrophie myotonique de type 1

PR Newswire

Jeu, 19 février 2026 à 7:00 AM GMT+9 11 min de lecture

Dans cet article :

ARN

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Del-desiran a efficacement délivré l'ARNi au muscle, entraînant une réduction moyenne d'environ 40 % de l'ARNm DMPK et une amélioration du mauvais épissage

Le traitement a montré des améliorations dans plusieurs mesures, notamment la myotonie, la fonction musculaire et la force, la mobilité et les résultats rapportés par les patients

Del-desiran a montré une sécurité et une tolérance acceptables avec la plupart des événements indésirables légers ou modérés

SAN DIEGO, 18 février 2026 /PRNewswire/ -- Avidity Biosciences, Inc. (Nasdaq : RNA), une société biopharmaceutique engagée à délivrer une nouvelle classe de thérapeutiques à base d'ARN appelées Conjugués d'Anticorps et d'Oligonucléotides (AOCs™), a annoncé aujourd'hui que les résultats finaux de l'essai de phase 1/2 MARINA® de delpacibart etedesiran (del-desiran) chez les personnes atteintes de dystrophie myotonique de type 1 (DM1) seront publiés dans le numéro du 19 février de The New England Journal of Medicine (NEJM). Le manuscrit est intitulé "Un conjugué d'anticorps et d'oligonucléotide pour la dystrophie myotonique de type 1."

(PRNewsfoto/Avidity Biosciences, Inc.)

La DM1 est une maladie neuromusculaire rare, progressive et souvent fatale, sans thérapies modifiant la maladie. Del-desiran est un traitement expérimental conçu pour traiter la cause génétique sous-jacente de la DM1 en réduisant les niveaux totaux de l'ARNm toxique DMPK. L'accumulation de ces ARNm toxiques séquestre des protéines régulatrices clés de l'ARN qui conduisent ensuite à un mauvais épissage de plusieurs gènes en aval, entraînant les diverses manifestations cliniques de la maladie.

L'essai de phase 1/2 MARINA était une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, conçue pour évaluer la sécurité et la tolérance de doses uniques et croissantes de del-desiran administrées par voie intraveineuse chez des adultes atteints de DM1 pendant six mois. Les données ont été évaluées à partir de 38 participants qui ont été randomisés 3:1 pour recevoir une dose de 1 mg/kg de del-desiran, trois doses de 2 mg/kg ou 4 mg/kg de del-desiran (reflété comme dose d'ARNi), ou placebo. L'objectif principal de l'étude était d'évaluer la sécurité et la tolérance de del-desiran. Les objectifs exploratoires étaient d'évaluer l'activité clinique de del-desiran sur plusieurs mesures d'efficacité.

"Ces résultats finaux de l'étude MARINA renforcent encore les données sur del-desiran rapportées jusqu'à présent, montrant un profil de sécurité acceptable et des améliorations dans une gamme d'évaluations fonctionnelles clés, y compris la myotonie, un symptôme caractéristique de la DM1," a déclaré Nicholas E. Johnson, M.D., M.Sci., FAAN, professeur et vice-président de la recherche au Département de neurologie de l'Université de Virginie, auteur principal et investigateur principal de l'essai MARINA. "La DM1 est une maladie progressive souvent fatale, qui s'aggrave de génération en génération, et touche des milliers de personnes et de familles rien qu'aux États-Unis. Il y a un besoin urgent d'une thérapie approuvée pouvant traiter la cause génétique sous-jacente de cette maladie, et ces données sur del-desiran, ainsi que les données disponibles de l'étude en cours OLE, sont très encourageantes pour la communauté DM1."

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Les résultats de l'étude de phase 1/2 MARINA sur del-desiran publiés dans NEJM ont démontré :

Livraison efficace de del-desiran (siRNA) au muscle, avec une réduction moyenne d'environ 40 % de l'ARNm DMPK chez tous les participants traités.

Améliorations de l'épissage dans un ensemble clé de gènes spécifiques au muscle après traitement par del-desiran 2 mg/kg et 4 mg/kg.

Améliorations dans les mesures fonctionnelles exploratoires, notamment :

 

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    Fonction de la main/myotonie (vHOT) (temps d'ouverture de la main en vidéo)
    
     
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    Force musculaire (Test musculaire quantitatif, ou QMT, score total)
    
     
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    Mobilité (Test de marche/course de 10 mètres, ou 10mWRT, et test de Timed Up and Go, ou TUG)
    
     
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    DM1-Activ, un résultat rapporté par le patient qui mesure les activités de la vie quotidienne (par exemple, prendre une douche, rendre visite à la famille ou aux amis, monter des escaliers)

Sécurité et tolérance acceptables avec la plupart des événements indésirables liés au traitement (TEAEs) légers ou modérés chez les participants atteints de DM1, sans entraîner d'abandon.

Deux événements indésirables graves et sérieux sont survenus chez deux participants dans les cohortes de doses de 2 mg/kg et 4 mg/kg, avec un participant qui a abandonné l'étude dans la cohorte de 4 mg/kg. L'un de ces événements graves était considéré comme lié au médicament.

"Nous sommes heureux que The New England Journal of Medicine reconnaisse l'importance des données de l'essai MARINA de phase 1/2. Le profil de sécurité favorable, associé à des analyses robustes des objectifs exploratoires dans notre programme del-desiran, renforce notre conviction que cette thérapie expérimentale pourrait offrir une option de traitement transformationnelle pour les personnes atteintes de DM1 et leurs familles," a déclaré Sarah Boyce, Présidente et Directrice Générale d'Avidity. "Nous restons concentrés sur l'avancement de l'étude de phase 3 HARBOR en cours de del-desiran, qui est en bonne voie pour devenir le premier médicament approuvé mondialement pour la DM1."

Del-desiran (4 mg/kg) est actuellement évalué dans l'étude mondiale de phase 3 HARBOR™ chez les personnes atteintes de DM1 âgées de 16 ans et plus, ainsi que dans l'extension en ouvert HARBOR (HARBOR-OLE™) avec tous les participants ayant terminé l'essai de phase 1/2 MARINA. L'étude mondiale de phase 3 HARBOR a terminé l'inscription en juillet 2025, et une lecture des données principales sur 54 semaines est prévue pour le second semestre 2026.

À propos de l'essai de phase 3 HARBOR™

**L'essai mondial de phase 3 HARBOR™ est une étude pivot randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle, conçue pour évaluer del-desiran chez environ 150 personnes (âgées de 16 ans et plus) atteintes de DM1. L'étude est menée dans environ 40 sites à l'échelle mondiale. Les patients reçoivent soit del-desiran, soit placebo (1:1) toutes les huit semaines. HARBOR vise à évaluer plusieurs aspects fonctionnels clés de la DM1. L'objectif principal est le temps d'ouverture de la main en vidéo (vHOT), une mesure de la myotonie, symptôme caractéristique de la DM1. Les principaux objectifs secondaires incluent la force musculaire mesurée par la force de préhension et le score total du test musculaire quantitatif (QMT), ainsi que les activités de la vie quotidienne mesurées par DM1-Activ. Tous les participants, qu'ils reçoivent un traitement actif ou un placebo, ont la possibilité de s'inscrire à l'étude en extension en ouvert. Pour plus d'informations sur l'essai HARBOR, recherchez NCT06411288. Pour plus d'informations sur l'essai HARBOR-OLE, recherchez (NCT07008469).

À propos de l'essai de phase 1/2 MARINA®
L'essai MARINA® était une étude clinique de phase 1/2, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, qui a recruté 38 adultes atteints de DM1. L'objectif principal de cette étude était d'évaluer la sécurité et la tolérance de doses uniques et croissantes de del-desiran (AOC 1001) administrées par voie intraveineuse. L'essai MARINA a évalué l'activité de del-desiran (AOC 1001) sur plusieurs biomarqueurs clés, notamment la réduction de l'ARNm DMPK dans le muscle squelettique et l'amélioration du mauvais épissage alternatif. Bien que l'essai de phase 1/2 n'ait pas été conçu pour évaluer un bénéfice fonctionnel, il a exploré l'activité clinique de del-desiran (AOC 1001) dans plusieurs mesures de la fonction musculaire, y compris la myotonie, la force musculaire, les mesures de mobilité ainsi que les résultats rapportés par les patients et la qualité de vie. Les patients avaient la possibilité de s'inscrire à MARINA-OLE™, une étude d'extension en ouvert, à la fin de la période post-traitement. Pour plus d'informations sur cette étude, cliquez ici ou recherchez NCT05027269.

À propos de la dystrophie myotonique de type 1

**La dystrophie myotonique de type 1 (DM1) est une maladie neuromusculaire rare, héréditaire (autosomique dominante), progressive, qui raccourcit l'espérance de vie et nécessite des soins à vie, causée par une répétition triplet dans le gène DMPK, entraînant un gain de fonction toxique de l'ARNm. La maladie est très variable en termes de gravité, de présentation et d'âge d'apparition, cependant, toutes les formes de DM1 sont associées à un fort fardeau de la maladie. La DM1 se caractérise par des manifestations multisystémiques, notamment la myotonie et un affaiblissement musculaire progressif, et peut être sous-reconnue car elle se présente de manière hétérogène dans les muscles squelettiques, cardiaques et lisses, entraînant une altération des systèmes cardiovasculaire, gastro-intestinal, respiratoire, oculaire et/ou endocrinien. Actuellement, il n'existe aucun médicament approuvé pour les personnes atteintes de DM1.

À propos de del-desiran

**Del-desiran, utilisant la technologie de plateforme AOC d'Avidity, est conçu pour traiter la cause génétique sous-jacente de la DM1 en réduisant les niveaux d'ARNm toxique DMPK. Del-desiran se compose d'un anticorps monoclonal propriétaire qui se lie au récepteur de transferrine 1 (TfR1) et est conjugué à un siRNA ciblant l'ARNm DMPK. Del-desiran est actuellement évalué dans l'étude mondiale de phase 3 HARBOR™ et dans l'étude en extension HARBOR-OLE™ chez les personnes atteintes de DM1. Les données à long terme de l'étude MARINA-OLE ont montré une reversal de la progression de la maladie chez les personnes atteintes de DM1 sur plusieurs points de mesure, y compris le temps d'ouverture de la main en vidéo (vHOT), la force musculaire et les activités de la vie quotidienne, par rapport aux données naturelles de END-DM1. Del-desiran a reçu les désignations de Thérapie Innovante, Médicament Orphelin et Fast Track par la Food and Drug Administration (FDA) américaine, ainsi que la désignation d'Orphelin par l'Agence européenne des médicaments (EMA). Del-desiran a également été le premier traitement expérimental pour la DM1 à recevoir la désignation de Médicament Orphelin au Japon.

À propos d'Avidity

**La mission d'Avidity Biosciences, Inc. est d'améliorer profondément la vie des gens en délivrant une nouvelle classe de thérapeutiques à base d'ARN - les Conjugués d'Anticorps et d'Oligonucléotides (AOCs™). Avidity révolutionne le domaine de l'ARN avec ses AOCs propriétaires, conçus pour combiner la spécificité des anticorps monoclonaux avec la précision des thérapies à base d'oligonucléotides afin de cibler des cibles et des maladies auparavant inaccessibles avec les thérapies ARN existantes. En utilisant sa plateforme AOC propriétaire, Avidity a démontré la première livraison ciblée réussie d'ARN dans le muscle et mène le domaine avec des programmes de développement clinique pour trois maladies musculaires rares : dystrophie myotonique de type 1 (DM1), dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD). Avidity fait également progresser deux candidats en cardiologie de précision entièrement détenus, traitant des cardiomyopathies génétiques rares. De plus, Avidity étend la portée des AOCs avec sa pipeline en expansion, incluant des programmes en cardiologie et immunologie via des partenariats clés. Avidity a son siège à San Diego, CA. Pour plus d'informations sur notre plateforme AOC, notre pipeline de développement clinique et notre équipe, veuillez visiter www.aviditybiosciences.com et nous suivre sur LinkedIn et X.

Déclarations prospectives
Avidity avertit les lecteurs que les déclarations contenues dans ce communiqué concernant des sujets qui ne sont pas des faits historiques sont des déclarations prospectives. Ces déclarations sont basées sur les croyances et attentes actuelles de la société. Ces déclarations prospectives incluent, mais sans s'y limiter, des déclarations concernant : la signification des données de del-desiran issues de l'étude MARINA® ; le potentiel de del-desiran à offrir une option de traitement transformationnelle pour la DM1 et à devenir le premier médicament approuvé mondialement pour traiter la DM1 ; l'état de l'étude clinique de del-desiran ; les plans d'Avidity pour présenter des données supplémentaires de l'étude HARBOR™ et leur calendrier ; la caractérisation des données associées à del-desiran de l'étude MARINA et leur impact sur l'avancement de del-desiran ; la conception, les objectifs et l'état des études MARINA, MARINA-OLE™ et HARBOR ; les plans et attentes d'Avidity pour faire progresser ses programmes cliniques, ainsi que leur calendrier ; et la plateforme, les opérations et les programmes d'Avidity. La présence de déclarations prospectives ne doit pas être considérée comme une garantie que ces plans seront réalisés. Les résultats réels peuvent différer de ceux indiqués dans ce communiqué en raison des risques et incertitudes inhérents aux activités d'Avidity et au-delà, notamment : l'analyse de nouvelles données pouvant conduire à des conclusions différentes de celles établies dans l'essai MARINA de del-desiran, et ces données pourraient ne pas répondre aux attentes d'Avidity ou des régulateurs ; des effets secondaires indésirables inattendus ou une efficacité insuffisante de del-desiran pouvant retarder ou limiter son développement, son approbation réglementaire et/ou sa commercialisation ; des développements ultérieurs avec la FDA et d'autres régulateurs mondiaux pouvant être incohérents avec les retours reçus à ce jour concernant del-desiran et pouvant retarder ses délais actuellement prévus ; l'approche d'Avidity pour la découverte et le développement de candidats-médicaments basée sur sa plateforme AOC™ est non éprouvée ; des retards potentiels dans l'étude HARBOR ; la dépendance d'Avidity à des tiers pour les essais cliniques et la fabrication des produits ; les évolutions législatives, judiciaires et réglementaires aux États-Unis et à l'étranger ; la possibilité qu'Avidity épuise ses ressources financières plus tôt que prévu ; et d'autres risques décrits dans le rapport annuel d'Avidity sur le formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2024 et dans ses dépôts ultérieurs auprès de la SEC. Avidity avertit les lecteurs de ne pas accorder une confiance excessive à ces déclarations prospectives, qui ne s'expriment qu'à la date des présentes, et la société ne s'engage pas à mettre à jour ces déclarations pour refléter des événements survenus ou des circonstances survenues après cette date. Toutes les déclarations prospectives sont entièrement qualifiées par cette déclaration de prudence, faite en vertu des dispositions de la loi sur la réforme du litige en matière de valeurs mobilières privées de 1995.

Contact investisseurs :
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