Acabo de ver a LRMR subir más del 40% hoy - Larimar Therapeutics obtuvo la Designación de Terapia Innovadora de la FDA para su candidato Nomlabofusp. Está diseñado para tratar la ataxia de Friedreich, este raro trastorno genético que afecta la coordinación muscular y la movilidad. Un área bastante específica, pero aparentemente solo alrededor de 5,000 personas en EE. UU. lo tienen, por lo que el potencial de crecimiento podría ser significativo si esto funciona.

Lo que llamó mi atención es que planean presentar una solicitud de aprobación acelerada el próximo mes, con datos esperados en el segundo trimestre. Si se aprueba, Nomlabofusp podría ser la primera terapia verdaderamente modificadora de la enfermedad para pacientes con ataxia de Friedreich. La FDA aparentemente confirmó su enfoque usando niveles de FXN en la piel como una forma de medir si el tratamiento realmente funciona. Apuntan a un lanzamiento en EE. UU. en la primera mitad de 2027 si todo va bien.

La acción estuvo operando entre $1.61 y $5.37 durante el último año, así que esto es un movimiento decente. Los datos clínicos que mostraron parecen haber convencido a los reguladores de que están en algo. Vale la pena seguirle la pista si te gustan las biotecnológicas, podría ser uno de esos éxitos en enfermedades raras que realmente se concretan.