对于非科学家来说，要判断一家生物科技公司的说法是否属实可能很难。该公司的药物会被 FDA 批准吗？它的研究有多可靠？这些问题几乎不可能给出答案。就连科学家自己，在临床试验完成之前也无法确定自己是正确的。那么，普通投资者又如何在某种程度上带着保证来投资呢？
快速而粗略的事实是：你做不到。生物科技投资的风险巨大，其中一些甚至无法量化。但确实可以降低风险。
我在生物科技公司身上最喜欢看到的一点，是它与大型制药公司展开合作。我喜欢看到制药行业里非常聪明、非常有见识的人们，把数百万美元投资到我这家小型生物科技里。这种投资对科学本身起到了验证作用。它带来现金，并承诺未来还会有现金流。这还能降低开支（如果合作方承担药物研发费用）。
所以，当我在研究潜在的生物科技投资时，只要看到合作，我就会感到高兴。事实上，这是我在浏览生物科技公司官网时寻找的第一件事：在我查看公司的产品管线之后，我会先看他们是否有任何合作者。RegenXbio（RGNX 12.68%）和Denali Therapeutics（DNLI 6.28%）是两家让我“通过考核”的生物科技，而且表现得非常出色。
图片来源：Getty Images。
生物科技投资中一个很有前景的领域，是针对罕见疾病的基因治疗。这是一个令人兴奋的方向，因为这些药物承诺对所治疗的疾病提供真正的“单次用药、一劳永逸”的治愈。患者只需要服用一次药物，就会被治愈。
提供基因治疗的一种方式，是通过 AAV 向量。这些向量本质上是被改造过的病毒，用于把疗法导入患者体内。许多科学家认为，这是递送这类药物的最佳机制——如果他们说得对，那么 RegenXbio 将会是一项极好的投资。该公司专注于 AAV 向量，并将其技术授权给其他也在推进基因治疗的公司。
而它的合作伙伴也并不缺乏：RegenXbio 目前正在与Pfizer（PFE 0.12%）、Novartis（NVS 0.41%）、Takeda Pharma（TAK 0.36%）、Ultragenyx Pharma（RARE 3.58%）、Audentes Therapeutics（BOLD +0.00%）、Rocket Pharma（RCKT 6.98%）、Abeona Therapeutics（ABEO 4.49%）、Prevail Therapeutics、Lysogene 和 Esteve 合作。
这种授权安排让 RegenXbio 获得了非常庞大的未来药物付款管线。上述公司正在为使用 RegenXbio 的 AAV 向量的 27 项临床试验提供资金。RegenXbio 会因使用其技术而获得预付款；随着药物在临床试验中推进，公司还将收到里程碑付款；如果药物在何时获得批准之后，还会从销售中获得版税。
我们可以用 Novartis 的药物 Zolgensma 来看清这个过程如何运作。该药物使用的是 RegenXbio 的 AAV 向量，并且在去年获得了 FDA 批准。到目前为止，RegenXbio 已从这一款分子获得了接近 1.9 亿美元的付款。该公司还将从该药的销售中获得版税；此外，当该药的累计销售额超过 10 亿美元时，还将收到 8000 万美元的支付。总的来说，这一款药物有望为 RegenXbio 带来超过 3 亿美元的回报。
尽管这 27 项试验中，毫无疑问会有一些失败，但也会有多款药物获得批准。考虑到成功的机会数量之多，RegenXbio 14 亿美元的市值看起来几乎“便宜得不可思议”。
图片来源：Denali Therapeutics。
与此同时，Denali Therapeutics 正在瞄准一件极其困难的事情。血脑屏障会阻止几乎所有药物进入大脑——对大分子药物来说，100% 都会被阻挡；对小分子药物来说，这个比例是 98%。Nature 之所以这样做，是为了保护大脑。但当患者患有神经退行性疾病时，我们能做什么？当我们的药物无法到达大脑时，如何治愈 Alzheimer’s、Parkinson’s 和 ALS？
Denali 认为它已经解决了这个问题。它拥有一种机制，使药物能够“溜过”血脑屏障——理论上，这将让上述疾病的治疗从一开始就开始发挥作用。这个目标极其雄心勃勃，如果公司真的做成了，投资者将会赚很多钱。目前，这家 14 亿美元市值的公司正在针对 5 种不同分子开展早期临床试验。
Denali 由 Ryan Watts 创立，他曾是 Genentech 的神经科学部门负责人。他为公司配备了多位著名生物科技公司的老将——首席运营官、首席医学官、首席财务官、首席制造官以及研发负责人都来自 Genentech；而 Genentech 在 2009 年被Roche（RHHBY +0.14%）以 460 亿美元收购。
Sanofi（SNY 0.71%）也已加入。该公司在 2018 年与这家年轻的生物科技公司签署了一份潜在价值 10 亿美元的协议。规模更大的这家制药巨头为 Denali 两款药物的部分权利支付了 1.25 亿美元的首付款。其中一款药物 DNL747 正在接受多适应症测试，包括 MS、Alzheimer’s 和 ALS。目前它处于早期第一阶段试验中。
Denali 现金充裕——公司手上有 4.78 亿美元——而经营这门业务的人都非常聪明。但他们正在尝试的事情足够困难，以至于在我们看到真实世界中的一些结果之前，我仍会把自己放在场外。与大型制药公司的合作当然令人鼓舞，但它们并非全部；对于那些希望在某种程度上控制风险、进行制药投资的人来说，在此刻，RegenXbio 似乎是更聪明、更安全的投资选择。
31.16万 热度
431.43万 热度
221.91万 热度
399.19万 热度
85.85万 热度
大型制药公司对这两家生物科技公司可谓爱得发狂
对于非科学家来说，要判断一家生物科技公司的说法是否属实可能很难。该公司的药物会被 FDA 批准吗？它的研究有多可靠？这些问题几乎不可能给出答案。就连科学家自己，在临床试验完成之前也无法确定自己是正确的。那么，普通投资者又如何在某种程度上带着保证来投资呢？
快速而粗略的事实是：你做不到。生物科技投资的风险巨大，其中一些甚至无法量化。但确实可以降低风险。
我在生物科技公司身上最喜欢看到的一点，是它与大型制药公司展开合作。我喜欢看到制药行业里非常聪明、非常有见识的人们，把数百万美元投资到我这家小型生物科技里。这种投资对科学本身起到了验证作用。它带来现金，并承诺未来还会有现金流。这还能降低开支（如果合作方承担药物研发费用）。
所以，当我在研究潜在的生物科技投资时，只要看到合作，我就会感到高兴。事实上，这是我在浏览生物科技公司官网时寻找的第一件事：在我查看公司的产品管线之后，我会先看他们是否有任何合作者。RegenXbio（RGNX 12.68%）和Denali Therapeutics（DNLI 6.28%）是两家让我“通过考核”的生物科技，而且表现得非常出色。
图片来源：Getty Images。
AAV 向量引领药物发现
生物科技投资中一个很有前景的领域，是针对罕见疾病的基因治疗。这是一个令人兴奋的方向，因为这些药物承诺对所治疗的疾病提供真正的“单次用药、一劳永逸”的治愈。患者只需要服用一次药物，就会被治愈。
提供基因治疗的一种方式，是通过 AAV 向量。这些向量本质上是被改造过的病毒，用于把疗法导入患者体内。许多科学家认为，这是递送这类药物的最佳机制——如果他们说得对，那么 RegenXbio 将会是一项极好的投资。该公司专注于 AAV 向量，并将其技术授权给其他也在推进基因治疗的公司。
而它的合作伙伴也并不缺乏：RegenXbio 目前正在与Pfizer（PFE 0.12%）、Novartis（NVS 0.41%）、Takeda Pharma（TAK 0.36%）、Ultragenyx Pharma（RARE 3.58%）、Audentes Therapeutics（BOLD +0.00%）、Rocket Pharma（RCKT 6.98%）、Abeona Therapeutics（ABEO 4.49%）、Prevail Therapeutics、Lysogene 和 Esteve 合作。
这种授权安排让 RegenXbio 获得了非常庞大的未来药物付款管线。上述公司正在为使用 RegenXbio 的 AAV 向量的 27 项临床试验提供资金。RegenXbio 会因使用其技术而获得预付款；随着药物在临床试验中推进，公司还将收到里程碑付款；如果药物在何时获得批准之后，还会从销售中获得版税。
我们可以用 Novartis 的药物 Zolgensma 来看清这个过程如何运作。该药物使用的是 RegenXbio 的 AAV 向量，并且在去年获得了 FDA 批准。到目前为止，RegenXbio 已从这一款分子获得了接近 1.9 亿美元的付款。该公司还将从该药的销售中获得版税；此外，当该药的累计销售额超过 10 亿美元时，还将收到 8000 万美元的支付。总的来说，这一款药物有望为 RegenXbio 带来超过 3 亿美元的回报。
尽管这 27 项试验中，毫无疑问会有一些失败，但也会有多款药物获得批准。考虑到成功的机会数量之多，RegenXbio 14 亿美元的市值看起来几乎“便宜得不可思议”。
图片来源：Denali Therapeutics。
悄悄穿越血脑屏障
与此同时，Denali Therapeutics 正在瞄准一件极其困难的事情。血脑屏障会阻止几乎所有药物进入大脑——对大分子药物来说，100% 都会被阻挡；对小分子药物来说，这个比例是 98%。Nature 之所以这样做，是为了保护大脑。但当患者患有神经退行性疾病时，我们能做什么？当我们的药物无法到达大脑时，如何治愈 Alzheimer’s、Parkinson’s 和 ALS？
Denali 认为它已经解决了这个问题。它拥有一种机制，使药物能够“溜过”血脑屏障——理论上，这将让上述疾病的治疗从一开始就开始发挥作用。这个目标极其雄心勃勃，如果公司真的做成了，投资者将会赚很多钱。目前，这家 14 亿美元市值的公司正在针对 5 种不同分子开展早期临床试验。
Denali 由 Ryan Watts 创立，他曾是 Genentech 的神经科学部门负责人。他为公司配备了多位著名生物科技公司的老将——首席运营官、首席医学官、首席财务官、首席制造官以及研发负责人都来自 Genentech；而 Genentech 在 2009 年被Roche（RHHBY +0.14%）以 460 亿美元收购。
Sanofi（SNY 0.71%）也已加入。该公司在 2018 年与这家年轻的生物科技公司签署了一份潜在价值 10 亿美元的协议。规模更大的这家制药巨头为 Denali 两款药物的部分权利支付了 1.25 亿美元的首付款。其中一款药物 DNL747 正在接受多适应症测试，包括 MS、Alzheimer’s 和 ALS。目前它处于早期第一阶段试验中。
Denali 现金充裕——公司手上有 4.78 亿美元——而经营这门业务的人都非常聪明。但他们正在尝试的事情足够困难，以至于在我们看到真实世界中的一些结果之前，我仍会把自己放在场外。与大型制药公司的合作当然令人鼓舞，但它们并非全部；对于那些希望在某种程度上控制风险、进行制药投资的人来说，在此刻，RegenXbio 似乎是更聪明、更安全的投资选择。