如果医生能够修复致病DNA，那么一些最难以治愈的疾病将有望得到治疗。这正是基因编辑的前景所在。尽管相对于我们对如何在人体内应用该技术的理解而言，这项技术有些被过度炒作，但明智的投资仍押注于技术进步的长期轨迹。我们最终会攻克它，而那些持有多样化基因编辑股票组合的投资者将长期获得丰厚回报。
不太确定的是哪种基因编辑工具包效果最好。科学家们正开始转向不需要切断DNA双链的CRISPR平台（与三家公开交易的CRISPR先驱公司使用的平台相同），并探索其他基因编辑系统，如CRISPR碱基编辑、CRISPR先导编辑，或者根本不使用CRISPR的工具包。
例如，Precision BioSciences（DTIL +11.77%）开发了ARCUS基因编辑系统。该平台避免了CRISPR工具面临的一些更大障碍，由公司100%拥有，并且已经取得了有希望的早期临床结果。尽管这只基因编辑股票自11月初以来的五周内上涨了三倍，然后在一天内暴跌50%，但它仍然值得仔细研究。
图片来源：盖蒂图片社。
科学家们从利用Cas酶对抗病毒入侵的细菌中获取了CRISPR基因编辑工具的灵感。Precision BioSciences也模仿了大自然，但使用了一种来自藻类的I-Crel酶作为技术平台的基础。该公司将其工程化的I-Crel酶称为ARC核酶。ARCUS平台在几个方面比其CRISPR-Cas同行具有即时优势：
还应注意，Precision BioSciences拥有支持ARCUS基因编辑平台的100%知识产权。这意味着该公司为投资者提供了一种在医疗保健之外也能拥有基因编辑应用的方式。
全资子公司Elo Life Systems正在农业生物技术应用中部署该工具包。该产品线目前包括有益心脏健康的油菜（与嘉吉合作）、来自西瓜和甜叶菊的零卡路里甜味剂原料，以及高蛋白鹰嘴豆。
后者可能成为无动物蛋白应用的重要产品，因为包括Beyond Meat在内的许多植物蛋白公司目前依赖豌豆蛋白。如果鹰嘴豆发挥其潜力并且可以与豌豆互换（一个障碍：实现中性风味），那么Precision BioSciences将能够很好地抓住植物蛋白领域一个隐秘的增长机会。CRISPR Therapeutics和Editas Medicine无法做到这一点。
华尔街让Precision BioSciences的市值在10月底跌至仅3亿美元——与CRISPR公司获得的10亿美元以上估值相去甚远。分析师很快意识到他们的错误。
11月6日，该公司报告了其首个候选药物PBCAR0191在特定难治性血癌中的1/2a期临床研究的初步结果。该疗法的基准剂量耐受性良好，前三名患者在60天后未报告严重不良事件或剂量限制性毒性。重要的是，三名患者中有两名获得了客观缓解，这意味着他们的肿瘤缩小了。第三名患者显示出抗肿瘤活性的迹象。
PBCAR0191的更新是基因编辑潜力的一个很好的例子。Precision BioSciences部署了ARCUS平台来工程化嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞，以靶向CD19——一种在某些免疫细胞表面表达的抗原。这使得CAR-T药物能够有效地定位到癌性白细胞。
也许更重要的是，使用的CAR-T细胞并非来自参与研究的患者，而是来自捐赠者。这种称为同种异体性的特性允许该细胞药物“即用型”使用，而不是从患者体内提取、在实验室中培养、再以耗时且昂贵的过程重新注入患者体内。事实上，PBCAR0191在进入患者体内后进行了扩增（即增殖）。
在美国血液学会（ASH）年会上，投资者对下一次数据更新（这次共包含九名患者）有些不确定。达到最长持续缓解的患者在六个月后复发，而两名在14天时达到缓解的患者在28天时出现疾病进展的迹象。尽管所有参与研究的患者均为晚期疾病，且Precision BioSciences仍在探索其候选药物的更高剂量，但投资者恐慌并抛售了股票。
这可能是激烈的反应，尽管自11月初以来股价仍上涨了50%，但投资者还有其他即将到来的进展。
Precision BioSciences在9月底拥有2.06亿美元现金，这应该足以支撑其度过接下来的几次开发公告。既然股价在上涨三倍后已经下跌，现在可能不是进行公开股票发行以充实资产负债表的最佳时机。
无论如何，目前市值仅为10亿美元，这个基因编辑平台为投资者提供了很多机会，包括有希望的临床结果和农业生物技术应用中的一个隐秘的长期催化剂。如果您对基因药物感兴趣，或者您已经持有任何一只CRISPR股票，那么可能是时候仔细研究ARCUS基因编辑系统，或者将其纳入您的投资组合了。
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无需CRISPR：这只被遗忘的基因编辑股票5周内上涨50%
如果医生能够修复致病DNA，那么一些最难以治愈的疾病将有望得到治疗。这正是基因编辑的前景所在。尽管相对于我们对如何在人体内应用该技术的理解而言，这项技术有些被过度炒作，但明智的投资仍押注于技术进步的长期轨迹。我们最终会攻克它，而那些持有多样化基因编辑股票组合的投资者将长期获得丰厚回报。
不太确定的是哪种基因编辑工具包效果最好。科学家们正开始转向不需要切断DNA双链的CRISPR平台（与三家公开交易的CRISPR先驱公司使用的平台相同），并探索其他基因编辑系统，如CRISPR碱基编辑、CRISPR先导编辑，或者根本不使用CRISPR的工具包。
例如，Precision BioSciences（DTIL +11.77%）开发了ARCUS基因编辑系统。该平台避免了CRISPR工具面临的一些更大障碍，由公司100%拥有，并且已经取得了有希望的早期临床结果。尽管这只基因编辑股票自11月初以来的五周内上涨了三倍，然后在一天内暴跌50%，但它仍然值得仔细研究。
图片来源：盖蒂图片社。
什么是ARCUS？
科学家们从利用Cas酶对抗病毒入侵的细菌中获取了CRISPR基因编辑工具的灵感。Precision BioSciences也模仿了大自然，但使用了一种来自藻类的I-Crel酶作为技术平台的基础。该公司将其工程化的I-Crel酶称为ARC核酶。ARCUS平台在几个方面比其CRISPR-Cas同行具有即时优势：
还应注意，Precision BioSciences拥有支持ARCUS基因编辑平台的100%知识产权。这意味着该公司为投资者提供了一种在医疗保健之外也能拥有基因编辑应用的方式。
全资子公司Elo Life Systems正在农业生物技术应用中部署该工具包。该产品线目前包括有益心脏健康的油菜（与嘉吉合作）、来自西瓜和甜叶菊的零卡路里甜味剂原料，以及高蛋白鹰嘴豆。
后者可能成为无动物蛋白应用的重要产品，因为包括Beyond Meat在内的许多植物蛋白公司目前依赖豌豆蛋白。如果鹰嘴豆发挥其潜力并且可以与豌豆互换（一个障碍：实现中性风味），那么Precision BioSciences将能够很好地抓住植物蛋白领域一个隐秘的增长机会。CRISPR Therapeutics和Editas Medicine无法做到这一点。
图片来源：盖蒂图片社。
是什么推动了这只基因编辑股票的波动？
华尔街让Precision BioSciences的市值在10月底跌至仅3亿美元——与CRISPR公司获得的10亿美元以上估值相去甚远。分析师很快意识到他们的错误。
11月6日，该公司报告了其首个候选药物PBCAR0191在特定难治性血癌中的1/2a期临床研究的初步结果。该疗法的基准剂量耐受性良好，前三名患者在60天后未报告严重不良事件或剂量限制性毒性。重要的是，三名患者中有两名获得了客观缓解，这意味着他们的肿瘤缩小了。第三名患者显示出抗肿瘤活性的迹象。
PBCAR0191的更新是基因编辑潜力的一个很好的例子。Precision BioSciences部署了ARCUS平台来工程化嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞，以靶向CD19——一种在某些免疫细胞表面表达的抗原。这使得CAR-T药物能够有效地定位到癌性白细胞。
也许更重要的是，使用的CAR-T细胞并非来自参与研究的患者，而是来自捐赠者。这种称为同种异体性的特性允许该细胞药物“即用型”使用，而不是从患者体内提取、在实验室中培养、再以耗时且昂贵的过程重新注入患者体内。事实上，PBCAR0191在进入患者体内后进行了扩增（即增殖）。
在美国血液学会（ASH）年会上，投资者对下一次数据更新（这次共包含九名患者）有些不确定。达到最长持续缓解的患者在六个月后复发，而两名在14天时达到缓解的患者在28天时出现疾病进展的迹象。尽管所有参与研究的患者均为晚期疾病，且Precision BioSciences仍在探索其候选药物的更高剂量，但投资者恐慌并抛售了股票。
这可能是激烈的反应，尽管自11月初以来股价仍上涨了50%，但投资者还有其他即将到来的进展。
不要忽视这只基因编辑股票
Precision BioSciences在9月底拥有2.06亿美元现金，这应该足以支撑其度过接下来的几次开发公告。既然股价在上涨三倍后已经下跌，现在可能不是进行公开股票发行以充实资产负债表的最佳时机。
无论如何，目前市值仅为10亿美元，这个基因编辑平台为投资者提供了很多机会，包括有希望的临床结果和农业生物技术应用中的一个隐秘的长期催化剂。如果您对基因药物感兴趣，或者您已经持有任何一只CRISPR股票，那么可能是时候仔细研究ARCUS基因编辑系统，或者将其纳入您的投资组合了。