俗话说，趁热打铁。一家名为Beam Therapeutics的新型基因编辑初创公司希望就能做到这一点：它计划在成立不到2年之后、且在申请监管机构许可启动临床试验前超过1年时，进行首次公开募股（IPO）。鉴于人们对基因药物的热情，现在抓住这个窗口期或许是明智之举。
如果IPO如计划进行，Beam Therapeutics将为投资者提供第二次机会：让他们拥有下一代基因编辑技术平台以及首个下一代CRISPR工具。下面是投资者可能希望把这家公司持续纳入关注范围的原因。
图片来源：Getty Images。
Beam Therapeutics在某些方面与Editas Medicine（EDIT +3.70%）有相似之处（EDIT +3.70%）。两家公司都可以追溯到波士顿的Broad Institute（博德研究所）。它们拥有三位顶尖的科学创始人：Feng Zhang博士、David Liu博士和Keith Joung博士。两家公司的技术平台都建立在基于CRISPR的工具之上。
但对投资者而言，差异更为关键。Editas Medicine正在开发需要Cas酶切割DNA双链的基因编辑工具。虽然从理论上讲，这种方式可以删除或插入遗传序列来治疗疾病，但它依赖于固有的DNA修复机制。当这些机制内置的防护措施失效时，细胞可能会癌变。CRISPR-CasX工具也可能产生非预期的基因编辑，且效率相对较低。
Beam Therapeutics正在开发基于一种名为碱基编辑（base editing）的新技术的基因编辑工具。这种酶促方案不会在DNA中制造双链断裂。相反，它通过诱导化学反应来改变遗传“字母表”的序列——A（腺嘌呤）、T（胸腺嘧啶）、C（胞嘧啶）和G（鸟嘌呤）——一次只改变一个字母。碱基编辑可以实现A到G的编辑、C到T的编辑、G到A的编辑以及T到C的编辑。
这一“下一代”思路把CRISPR基因编辑工具与制造DNA双链断裂的需求分离开来；而后者正是Editas Medicine、CRISPR Therapeutics（CRSP 0.68%）和Intellia Therapeutics（NTLA 2.13%）所面临的最迫切问题。
| 临床考量 | CRISPR-CasX基因编辑 | CRISPR碱基编辑 | | --- | --- | --- | | 是否切割DNA？ | 是，酶学方式切割DNA双链 | 否 | | 能否用于将新的遗传物质插入到序列中？ | 是 | 否，但它可以酶学方式改变已有DNA序列 | | 是否会触发DNA修复机制？ | 是 | 否 |
来源：Beam Therapeutics，作者。
虽然碱基编辑并不能实现所有可能的编辑（例如：A到T的编辑），但它可以针对多种推动疾病发展的遗传错误。而Beam Therapeutics也已经敲定了重要的合作交易，以增强其技术平台的能力：
在审阅这些细节后，投资者会看到：一张错综复杂的相关交易网络最终都会流回到博德研究所，而该机构正竭尽全力从其科学发现中榨取每一分价值。近年来，类似的做法在科学界引发了不小的争议。如果这家非营利研究机构协议中的逐利条款过于严格，那么可能会在以牺牲投资者利益为代价的情况下，给Beam Therapeutics带来风险。
熟悉基因编辑股票的投资者会立刻认出：这位碱基编辑先驱的管线中包含的项目。主要资产瞄准血液疾病，并且是推动研发更好的癌症免疫疗法的一部分。
在β地中海贫血与镰状细胞病中，Beam Therapeutics首先尝试提高胎儿血红蛋白的产量；胎儿血红蛋白为这两种疾病提供天然免疫。这与CRISPR Therapeutics的主要候选药物类似：该公司近期在1期临床试验的首批两名患者中展示了令人期待的结果。
镰状细胞病的第二个项目旨在直接纠正导致这类血液疾病的遗传突变。该方案涉及改变一个单一碱基——这与碱基编辑的能力“十分契合”。
在免疫疗法方面，Beam Therapeutics正致力于工程化更优的嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞，这些细胞可作为细胞药物来治疗多种癌症。CRISPR Therapeutics、Editas Medicine和Intellia Therapeutics正在以相同应用场景部署CRISPR基因编辑；而Precision BioSciences（DTIL +11.77%）则倾向于使用ARCUS基因编辑来实现同样的目标。后者的主要候选药物同样处于免疫疗法领域——这是基因编辑股票中一项独特的区别。
Beam Therapeutics的管线还包括一系列潜在资产，面向基因纠正、基因沉默以及更复杂的编辑等方向，但目前没有任何项目进入临床试验。该公司预计要到2021年才会提交新药研究（IND）申请——这是监管机构批准开始临床试验所需的文件。但由于届时IPO的窗口可能会被迅速关闭，公司正考虑现在就进行市场亮相。
公司在S1文件中，关于计划市场亮相的潜在日期或计划募集多少资金的信息并不多。文件称将募资$100 million，但这只是最初提交时的占位符。实际金额将在华尔街对IPO兴趣水平形成判断后确定，这也将决定拟发行的股票数量以及定价。
假设IPO顺利进行，Beam Therapeutics与碱基编辑将为投资者提供相较于依赖CRISPR-CasX工具的第一代基因编辑平台的技术升级。下一代工具并不完美，而且与博德研究所及其姐妹初创公司之间的协议相关的风险确实存在；不过，这家公司无疑是一只值得关注的基因编辑股票。
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这家初创公司可能是下一个基因编辑IPO
俗话说，趁热打铁。一家名为Beam Therapeutics的新型基因编辑初创公司希望就能做到这一点：它计划在成立不到2年之后、且在申请监管机构许可启动临床试验前超过1年时，进行首次公开募股（IPO）。鉴于人们对基因药物的热情，现在抓住这个窗口期或许是明智之举。
如果IPO如计划进行，Beam Therapeutics将为投资者提供第二次机会：让他们拥有下一代基因编辑技术平台以及首个下一代CRISPR工具。下面是投资者可能希望把这家公司持续纳入关注范围的原因。
图片来源：Getty Images。
Beam Therapeutics的独特之处是什么？
Beam Therapeutics在某些方面与Editas Medicine（EDIT +3.70%）有相似之处（EDIT +3.70%）。两家公司都可以追溯到波士顿的Broad Institute（博德研究所）。它们拥有三位顶尖的科学创始人：Feng Zhang博士、David Liu博士和Keith Joung博士。两家公司的技术平台都建立在基于CRISPR的工具之上。
但对投资者而言，差异更为关键。Editas Medicine正在开发需要Cas酶切割DNA双链的基因编辑工具。虽然从理论上讲，这种方式可以删除或插入遗传序列来治疗疾病，但它依赖于固有的DNA修复机制。当这些机制内置的防护措施失效时，细胞可能会癌变。CRISPR-CasX工具也可能产生非预期的基因编辑，且效率相对较低。
Beam Therapeutics正在开发基于一种名为碱基编辑（base editing）的新技术的基因编辑工具。这种酶促方案不会在DNA中制造双链断裂。相反，它通过诱导化学反应来改变遗传“字母表”的序列——A（腺嘌呤）、T（胸腺嘧啶）、C（胞嘧啶）和G（鸟嘌呤）——一次只改变一个字母。碱基编辑可以实现A到G的编辑、C到T的编辑、G到A的编辑以及T到C的编辑。
这一“下一代”思路把CRISPR基因编辑工具与制造DNA双链断裂的需求分离开来；而后者正是Editas Medicine、CRISPR Therapeutics（CRSP 0.68%）和Intellia Therapeutics（NTLA 2.13%）所面临的最迫切问题。
| 临床考量 | CRISPR-CasX基因编辑 | CRISPR碱基编辑 | | --- | --- | --- | | 是否切割DNA？ | 是，酶学方式切割DNA双链 | 否 | | 能否用于将新的遗传物质插入到序列中？ | 是 | 否，但它可以酶学方式改变已有DNA序列 | | 是否会触发DNA修复机制？ | 是 | 否 |
来源：Beam Therapeutics，作者。
一系列合作以扩展能力
虽然碱基编辑并不能实现所有可能的编辑（例如：A到T的编辑），但它可以针对多种推动疾病发展的遗传错误。而Beam Therapeutics也已经敲定了重要的合作交易，以增强其技术平台的能力：
在审阅这些细节后，投资者会看到：一张错综复杂的相关交易网络最终都会流回到博德研究所，而该机构正竭尽全力从其科学发现中榨取每一分价值。近年来，类似的做法在科学界引发了不小的争议。如果这家非营利研究机构协议中的逐利条款过于严格，那么可能会在以牺牲投资者利益为代价的情况下，给Beam Therapeutics带来风险。
图片来源：Getty Images。
这条管线正热火朝天
熟悉基因编辑股票的投资者会立刻认出：这位碱基编辑先驱的管线中包含的项目。主要资产瞄准血液疾病，并且是推动研发更好的癌症免疫疗法的一部分。
在β地中海贫血与镰状细胞病中，Beam Therapeutics首先尝试提高胎儿血红蛋白的产量；胎儿血红蛋白为这两种疾病提供天然免疫。这与CRISPR Therapeutics的主要候选药物类似：该公司近期在1期临床试验的首批两名患者中展示了令人期待的结果。
镰状细胞病的第二个项目旨在直接纠正导致这类血液疾病的遗传突变。该方案涉及改变一个单一碱基——这与碱基编辑的能力“十分契合”。
在免疫疗法方面，Beam Therapeutics正致力于工程化更优的嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞，这些细胞可作为细胞药物来治疗多种癌症。CRISPR Therapeutics、Editas Medicine和Intellia Therapeutics正在以相同应用场景部署CRISPR基因编辑；而Precision BioSciences（DTIL +11.77%）则倾向于使用ARCUS基因编辑来实现同样的目标。后者的主要候选药物同样处于免疫疗法领域——这是基因编辑股票中一项独特的区别。
Beam Therapeutics的管线还包括一系列潜在资产，面向基因纠正、基因沉默以及更复杂的编辑等方向，但目前没有任何项目进入临床试验。该公司预计要到2021年才会提交新药研究（IND）申请——这是监管机构批准开始临床试验所需的文件。但由于届时IPO的窗口可能会被迅速关闭，公司正考虑现在就进行市场亮相。
一只（潜在）值得关注的基因编辑股票
公司在S1文件中，关于计划市场亮相的潜在日期或计划募集多少资金的信息并不多。文件称将募资$100 million，但这只是最初提交时的占位符。实际金额将在华尔街对IPO兴趣水平形成判断后确定，这也将决定拟发行的股票数量以及定价。
假设IPO顺利进行，Beam Therapeutics与碱基编辑将为投资者提供相较于依赖CRISPR-CasX工具的第一代基因编辑平台的技术升级。下一代工具并不完美，而且与博德研究所及其姐妹初创公司之间的协议相关的风险确实存在；不过，这家公司无疑是一只值得关注的基因编辑股票。