图片来源：Getty Images。
自去年夏天以来，市场在生物技术行业掀起了无差别的重挫，那些没有已获批产品可供销售的公司受打击最为严重。追踪数百只生物科技股的iShares生物科技ETF（IBB +0.46%）已从今年夏初的低点反弹，但目前仍比一年前低25%。
不少生物科技股仍处于“打折”状态，你只需要知道去哪里找。细胞代谢领域专家Agios Pharmaceuticals（AGIO +12.89%）正在与其资金雄厚的合作伙伴Celgene（CELG +0.00%）一起推进三项在研候选药物，同时自身还拥有一款接近终点的全资孤儿药。
另一家Celgene合作伙伴Juno Therapeutics（JUNO +0.00%）则在本月初因临时问题导致一项临床试验推迟后一路下跌。问题已得到解决，但股价却没有恢复。第三家Celgene合作伙伴bluebird bio（BLUE +0.00%）从今年夏初走过的低点中反弹回来，但考虑到其管线的潜力，它依然便宜得惊人。
需要记住的是，这些公司没有可销售的产品，其股价取决于临床数据。不幸可能会迅速带来巨额亏损，但在考虑失败风险之后，这三家仍然看起来像是捡漏。
大约六年前，Agios与血癌领域的巨头Celgene达成了一项发现合作协议，这有助于其为自身罕见代谢疾病候选药物的开发筹集资金。在过去几年里，Celgene获得了针对3种Agios化合物的各种权利，这些化合物可靶向IDH2和IDH1的突变形式；而IDH2与IDH1是常见的代谢酶，广泛存在于脑、血液以及其他癌细胞类型中。
Celgene拥有开发和商业化靶向IDH2候选药物AG-221的全球独家权利。该协议实际上使Agios免除了该候选药物的进一步风险，但也将其潜在销售份额限制在1.2亿美元的里程碑付款及未披露的版税。Celgene还获得了在美国之外开发并商业化靶向IDH1候选药物AG-120的权利，并同意对针对AG-881（该药物同时靶向1型和2型IDH突变酶）进行成本与利润对半分摊。
这些后续交易让Agios在开发与商业化层面的风险暴露更多，但其在任何潜在利润中的分成也更大。上述这些项目中某一项成功的迹象或许就在眼前。开发路径中走得最远的是AG-120：正在进行3期试验，旨在为治疗急性髓系白血病的申请提供支持，计划于今年晚些时候启动。
我认为，三项与Celgene合作的候选药物都证明了该公司的17.1亿美元市值是合理的，但把其全资拥有的代谢疾病项目也算上之后，这只生物科技股就成了“捡漏价”。
候选药物AG-348能够激活正常与突变的丙酮酸激酶酶，从而限制红细胞破坏及其他可能致命的丙酮酸激酶缺乏相关症状。美国大约有15,000至20,000人患有这种遗传性疾病，因此该候选药物符合孤儿药资格；若获批，还将有资格报销一大部分开发费用。
该候选药物正朝着正确的方向推进。6月，Agios公布了来自一项2期研究中18名患者的、关于AG-348的一些令人期待的早期数据；该研究计划招募75人。在接受50mg或300mg的AG-348治疗的18名患者中，有9名患者的循环血红蛋白增加至少1克/分升（g/dl）。作为对比，成年男性的正常血红蛋白水平上限约为17 g/dl。现在还为时过早，但如果这些阶段性结果保持稳定，用于治疗丙酮酸激酶缺乏症的AG-348申请支持性研究可能会接踵而至。
在一项Celgene支持的候选药物准备进入注册性3期试验、另一项全资拥有的孤儿候选药物大概率也将进入3期试验、同时还有约3.13亿美元现金用于让其研发进展持续推进的情况下，Agios正处于“在售打折”的状态。
bluebird bio同样在与Celgene合作的框架下发现并开发癌症疗法，但其全资拥有的LentiGlobin细胞疗法用于治疗遗传性血液疾病——β-地中海贫血和镰状细胞病——吸引了最多关注。这两种疾病分别影响全球约288,000人和25 million人，而bluebird或许能够为其中大多数人提供基因层面的治愈。
在数据公布后出现生物科技股的涨跌并不罕见，但我实在想不起上一次见到一只股票会被极少数患者的过早结果如此轻易地左右。该股曾因一项早期读出而冲到令人难以置信的高度——暗示它对所有β-地中海贫血患者都是“奇迹疗法”。然而当结果揭示：最严重疾病类型的两名患者需要一次输血、第三名患者则需要多次输血时，它又迅速崩塌下跌。
这两种疾病都可以通过供体干细胞移植进行治疗，但由于移植相关的移植物抗宿主（GvHD）问题，该过程极其危险。bluebird的LentiGlobin项目包括移除患者自身的干细胞，然后使用病毒让这些细胞被“感染”，从而让它们携带功能性血红蛋白基因。使用改造后的细胞进行移植，似乎能提供与供体干细胞移植相当的长期“治愈”效果，同时却没有致命的副作用。
我认为市场已经忘记监管机构关心的是疗效——以及安全性。LentiGlobin未必能对每一位患者实现绝对治愈，但它相对于现有治疗方案的综合优势巨大。如果迄今为止看到的结果在更大规模研究中保持一致，LentiGlobin的申报应该将是“十拿九稳”。截至3月底，该生物科技公司市值为21.1亿美元，现金及有价证券为5.53亿美元；这只股票正挂在清仓货架上。
Juno Therapeutics正在快速开发涉及在体外改造免疫系统T细胞的靶向癌症疗法。Celgene对这项技术的潜力非常感兴趣，因此它买下了Juno 9.8%的股权；而最近，它又行使了选择权，以便在北美和中国之外开发并可能销售Juno项目中针对CD19（癌细胞上常见的一种蛋白）的候选药物。
该项目的主要候选药物JCAR015目前处于2期研究中，用于治疗在接受多种疗法后复发的急性淋巴细胞白血病患者。7月7日，FDA在两名患者死亡之后对所有JCAR015试验“踩下刹车”，该股当晚下跌约30%。
JUNO数据来源于YCharts。
在宣布临床暂停时，Juno已经锁定了罪魁祸首：用于在患者接受Juno候选药物之前进行预处理的两种化疗药物之一。仅仅五天之后，FDA允许试验继续进行，但前述化疗药物不再使用。
监管机构的行动速度比它本来必须要的更快，我将其视为一种鼓励信号。市场并不认同，而在近期价格下，Juno的股价仍比宣布暂停之前低25%。以3.2 billion美元的市值计、共有8个处于临床阶段的候选药物、以及用来支持其开发的9.27亿美元现金及有价证券来看，Juno Therapeutics的股价已经被打到了我们可能再也见不到的“捡漏价”。
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3只生物科技股：在促销/折扣时买入
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自去年夏天以来，市场在生物技术行业掀起了无差别的重挫，那些没有已获批产品可供销售的公司受打击最为严重。追踪数百只生物科技股的iShares生物科技ETF（IBB +0.46%）已从今年夏初的低点反弹，但目前仍比一年前低25%。
不少生物科技股仍处于“打折”状态，你只需要知道去哪里找。细胞代谢领域专家Agios Pharmaceuticals（AGIO +12.89%）正在与其资金雄厚的合作伙伴Celgene（CELG +0.00%）一起推进三项在研候选药物，同时自身还拥有一款接近终点的全资孤儿药。
另一家Celgene合作伙伴Juno Therapeutics（JUNO +0.00%）则在本月初因临时问题导致一项临床试验推迟后一路下跌。问题已得到解决，但股价却没有恢复。第三家Celgene合作伙伴bluebird bio（BLUE +0.00%）从今年夏初走过的低点中反弹回来，但考虑到其管线的潜力，它依然便宜得惊人。
需要记住的是，这些公司没有可销售的产品，其股价取决于临床数据。不幸可能会迅速带来巨额亏损，但在考虑失败风险之后，这三家仍然看起来像是捡漏。
大约六年前，Agios与血癌领域的巨头Celgene达成了一项发现合作协议，这有助于其为自身罕见代谢疾病候选药物的开发筹集资金。在过去几年里，Celgene获得了针对3种Agios化合物的各种权利，这些化合物可靶向IDH2和IDH1的突变形式；而IDH2与IDH1是常见的代谢酶，广泛存在于脑、血液以及其他癌细胞类型中。
Celgene拥有开发和商业化靶向IDH2候选药物AG-221的全球独家权利。该协议实际上使Agios免除了该候选药物的进一步风险，但也将其潜在销售份额限制在1.2亿美元的里程碑付款及未披露的版税。Celgene还获得了在美国之外开发并商业化靶向IDH1候选药物AG-120的权利，并同意对针对AG-881（该药物同时靶向1型和2型IDH突变酶）进行成本与利润对半分摊。
这些后续交易让Agios在开发与商业化层面的风险暴露更多，但其在任何潜在利润中的分成也更大。上述这些项目中某一项成功的迹象或许就在眼前。开发路径中走得最远的是AG-120：正在进行3期试验，旨在为治疗急性髓系白血病的申请提供支持，计划于今年晚些时候启动。
图片来源：Getty Images。
我认为，三项与Celgene合作的候选药物都证明了该公司的17.1亿美元市值是合理的，但把其全资拥有的代谢疾病项目也算上之后，这只生物科技股就成了“捡漏价”。
候选药物AG-348能够激活正常与突变的丙酮酸激酶酶，从而限制红细胞破坏及其他可能致命的丙酮酸激酶缺乏相关症状。美国大约有15,000至20,000人患有这种遗传性疾病，因此该候选药物符合孤儿药资格；若获批，还将有资格报销一大部分开发费用。
该候选药物正朝着正确的方向推进。6月，Agios公布了来自一项2期研究中18名患者的、关于AG-348的一些令人期待的早期数据；该研究计划招募75人。在接受50mg或300mg的AG-348治疗的18名患者中，有9名患者的循环血红蛋白增加至少1克/分升（g/dl）。作为对比，成年男性的正常血红蛋白水平上限约为17 g/dl。现在还为时过早，但如果这些阶段性结果保持稳定，用于治疗丙酮酸激酶缺乏症的AG-348申请支持性研究可能会接踵而至。
在一项Celgene支持的候选药物准备进入注册性3期试验、另一项全资拥有的孤儿候选药物大概率也将进入3期试验、同时还有约3.13亿美元现金用于让其研发进展持续推进的情况下，Agios正处于“在售打折”的状态。
bluebird bio同样在与Celgene合作的框架下发现并开发癌症疗法，但其全资拥有的LentiGlobin细胞疗法用于治疗遗传性血液疾病——β-地中海贫血和镰状细胞病——吸引了最多关注。这两种疾病分别影响全球约288,000人和25 million人，而bluebird或许能够为其中大多数人提供基因层面的治愈。
在数据公布后出现生物科技股的涨跌并不罕见，但我实在想不起上一次见到一只股票会被极少数患者的过早结果如此轻易地左右。该股曾因一项早期读出而冲到令人难以置信的高度——暗示它对所有β-地中海贫血患者都是“奇迹疗法”。然而当结果揭示：最严重疾病类型的两名患者需要一次输血、第三名患者则需要多次输血时，它又迅速崩塌下跌。
这两种疾病都可以通过供体干细胞移植进行治疗，但由于移植相关的移植物抗宿主（GvHD）问题，该过程极其危险。bluebird的LentiGlobin项目包括移除患者自身的干细胞，然后使用病毒让这些细胞被“感染”，从而让它们携带功能性血红蛋白基因。使用改造后的细胞进行移植，似乎能提供与供体干细胞移植相当的长期“治愈”效果，同时却没有致命的副作用。
我认为市场已经忘记监管机构关心的是疗效——以及安全性。LentiGlobin未必能对每一位患者实现绝对治愈，但它相对于现有治疗方案的综合优势巨大。如果迄今为止看到的结果在更大规模研究中保持一致，LentiGlobin的申报应该将是“十拿九稳”。截至3月底，该生物科技公司市值为21.1亿美元，现金及有价证券为5.53亿美元；这只股票正挂在清仓货架上。
Juno Therapeutics正在快速开发涉及在体外改造免疫系统T细胞的靶向癌症疗法。Celgene对这项技术的潜力非常感兴趣，因此它买下了Juno 9.8%的股权；而最近，它又行使了选择权，以便在北美和中国之外开发并可能销售Juno项目中针对CD19（癌细胞上常见的一种蛋白）的候选药物。
该项目的主要候选药物JCAR015目前处于2期研究中，用于治疗在接受多种疗法后复发的急性淋巴细胞白血病患者。7月7日，FDA在两名患者死亡之后对所有JCAR015试验“踩下刹车”，该股当晚下跌约30%。
JUNO数据来源于YCharts。
在宣布临床暂停时，Juno已经锁定了罪魁祸首：用于在患者接受Juno候选药物之前进行预处理的两种化疗药物之一。仅仅五天之后，FDA允许试验继续进行，但前述化疗药物不再使用。
监管机构的行动速度比它本来必须要的更快，我将其视为一种鼓励信号。市场并不认同，而在近期价格下，Juno的股价仍比宣布暂停之前低25%。以3.2 billion美元的市值计、共有8个处于临床阶段的候选药物、以及用来支持其开发的9.27亿美元现金及有价证券来看，Juno Therapeutics的股价已经被打到了我们可能再也见不到的“捡漏价”。