投资生物科技股票就像在赌场里玩轮盘赌。赔率显然对你不利：大多数处于发现阶段、临床前阶段和临床阶段的实验性药物，都无法达到试验目标。然而，如果管线中的某种药物或多种药物最终确实成功，你的投资就可能实现数倍增长。正是这种后一点，吸引了如此多的投资者。
投资生物科技股票（尤其是处于其研发流程临床阶段的公司）的难点在于，你需要关注许多变量。其中包括相关试验的临床结果、竞争性的实验性疗法以及当前已获批疗法的表现，当然也包括一家公司是否有资金完成其研究。通常情况下，要把一种药物从发现阶段推进到多年后的药房货架，往往需要数千万美元甚至更多，甚至可能是数亿美元。
图片来源：Getty Images。
对许多处于临床阶段的生物科技股票来说，“现金消耗”是一个经常性的担忧。对于较小的药物开发商来说，通过出售普通股来筹集资金并不罕见——这会在过程中稀释股东，甚至可能选择发行债务。另一个一些公司会采取的选项，是与更大的竞争对手进行合作或对其药物进行授权，以获得所需资金。
归根结底，是一家生物科技公司药物的质量来说话。但手头有充足的现金、且资产负债表没有债务，确实能消除投资者的一项关键顾虑。基于这一点，让我们来看看三家目前没有债务、且现金及现金等价物占其当前市值至少25%的临床阶段生物科技股票。
临床阶段药物开发商 Juno Therapeutics（JUNO +0.00%）正试图通过开发 CAR-T 癌症免疫疗法，彻底改变医生治疗癌症的方式。
CAR-T 的理念是：从患者体内获取一种免疫细胞（称为 T 细胞），并对这些 T 细胞进行基因改造，使其表面产生嵌合抗原受体（CAR）。在实验室中培养这些 T 细胞之后，再将它们重新注入患者体内。目标是让抗原附着在 CAR 上，最终杀死癌细胞。简而言之，它的设计是为了“强化”患者自身的免疫系统。
从纸面上看，Juno Therapeutics 的 CAR-T 项目令人惊叹。但在临床研究中的表现，比预期要更为曲折。
去年7月，Juno 的领先药物 JCAR015 在针对复发/难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病的成人中期 ROCKET 试验中被置于临床暂停状态——两名患者在一周内因神经毒性死亡。很快该暂停被解除，但这并不意味着 JCAR015 的问题就此结束。到了11月，该研究再次被暂停，因为发现两名患者出现了脑水肿。2017年3月，Juno 宣布将停止开发其领先药物。
对于 Juno 及其股东来说，JCAR015 被“搁置”是个糟糕的消息，尤其是在 CAR-T 药物开发商之间的竞争正加剧的情况下。不过，Juno 在打造新的、创新的抗癌药物这场战斗中远未出局。公司目前有超过半打（六个以上）的疗法处于早期临床试验阶段，其中大多数针对不同类型的血液肿瘤。Juno 的 7.33 亿美元现金在没有产品收入的情况下显然会逐步减少，但令人安心的是，它拥有足够的资金去运行这些研究，而不必在短期内担心出现现金紧张。
如果让我在这三家公司里选出“偏好对象”，那就是 Agios Pharmaceuticals（AGIO +12.89%）——它似乎已做好准备，能够从其与 Celgene（CELG +0.00%）的合作中获益。
Agios 的重点在于肿瘤疗法，其主要目标是 IDH（异柠檬酸脱氢酶）通路。IDH1 和 IDH2 的突变酶存在于多种不同类型的肿瘤中，人们认为它们负责肿瘤细胞的增殖。Agios 的疗法旨在抑制该 IDH1 或 IDH2 酶，从而引导肿瘤性“爆发细胞”重新转变为正常功能细胞。
生物科技蓝筹股 Celgene 对 Agios 的表现如此看好，以至于早在2010年就与该公司达成合作，此后其投入也只会越来越深。这些交易获得的预付款现金，对于让 Agios 完成其临床工作起到了至关重要的作用。
迄今为止最令人兴奋的化合物是 enasidenib（此前为 AG-221），它是 IDH2 抑制剂，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者。Enasidenib 在该药物的 1/2 期试验中曾产生 37% 的客观缓解率——这在假设获得美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）批准的前提下，应该足以将其考虑为一种标准治疗选择。如果获批，enasidenib 也有机会成为年销售额 10 亿美元或更多的“重磅药物”（blockbuster）。
此外，Agios 就在上周刚刚完成出售 5.05 million 股股票，募集约 2.50 亿美元的总融资额。这笔额外资本并未计入上述 5.41 亿美元之内，这意味着目前 Agios 的市值中超过 35% 由现金及现金等价物构成。由此来看，Agios 是一只值得关注的、颇具吸引力的生物科技股票。
目前同样“现金充裕”的另一家生物科技公司是小盘股 Alder Biopharmaceuticals（ALDR +0.00%）。该公司当前市值中近 35% 源自其现金及现金等价物。
与把精力完全放在癌症药物开发上的 Juno 和 Agios 不同，Alder 的重点在于偏头痛治疗以及抗炎药物。同样，与 Juno 和 Agios 不同的是，Alder 的管线更为狭窄：共有 3 种化合物在研发，其中 2 种处于临床阶段试验。
Alder 的领先药物是 eptinezumab，这是一种新型单克隆抗体，旨在抑制 CGRP——一种已知会提高偏头痛发作期间疼痛敏感性的蛋白质。该公司的 2b 期试验确实击中了目标：在为期 12 周的研究中，300 mg 剂量组中有 33% 的患者、100 mg 剂量组中有 31% 的患者，其偏头痛减少幅度达到 75%。所有三种剂量（300 mg、100 mg 和 30 mg）都达到了次要终点，即从基线开始，实现偏头痛天数的即时且持久的平均减少。
目前，Alder 的领先药物已进入被称为 PROMISE 1 和 PROMISE 2 的关键性 3 期研究。这两项试验都设有共同的主要终点：在第 1 周至第 12 周期间，与基线相比的偏头痛天数平均减少。值得注意的是，偏头痛领域正在变得更拥挤：Eli Lilly 的 lasmiditan（今年早些时候通过收购 CoLucid Pharmaceuticals 获得）在一项包含超过 2,200 名患者的 3 期 SAMURAI 研究中，也达到了相关目标，用于偏头痛头痛疼痛。
另一个相关的临床产品是 clazakizumab，该药已获得授权给 Vitaeris，目前正在中期试验中被考察，作为治疗类风湿性关节炎和银屑病关节炎的潜在方案。
就目前而言，Alder 的希望寄托在其偏头痛药物上。
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3只零负债且现金充裕的临床阶段生物科技股
投资生物科技股票就像在赌场里玩轮盘赌。赔率显然对你不利：大多数处于发现阶段、临床前阶段和临床阶段的实验性药物，都无法达到试验目标。然而，如果管线中的某种药物或多种药物最终确实成功，你的投资就可能实现数倍增长。正是这种后一点，吸引了如此多的投资者。
投资生物科技股票（尤其是处于其研发流程临床阶段的公司）的难点在于，你需要关注许多变量。其中包括相关试验的临床结果、竞争性的实验性疗法以及当前已获批疗法的表现，当然也包括一家公司是否有资金完成其研究。通常情况下，要把一种药物从发现阶段推进到多年后的药房货架，往往需要数千万美元甚至更多，甚至可能是数亿美元。
图片来源：Getty Images。
在临床阶段的药物研发中，现金为王
对许多处于临床阶段的生物科技股票来说，“现金消耗”是一个经常性的担忧。对于较小的药物开发商来说，通过出售普通股来筹集资金并不罕见——这会在过程中稀释股东，甚至可能选择发行债务。另一个一些公司会采取的选项，是与更大的竞争对手进行合作或对其药物进行授权，以获得所需资金。
归根结底，是一家生物科技公司药物的质量来说话。但手头有充足的现金、且资产负债表没有债务，确实能消除投资者的一项关键顾虑。基于这一点，让我们来看看三家目前没有债务、且现金及现金等价物占其当前市值至少25%的临床阶段生物科技股票。
Juno Therapeutics——7.33亿美元现金，26.3亿美元市值
临床阶段药物开发商 Juno Therapeutics（JUNO +0.00%）正试图通过开发 CAR-T 癌症免疫疗法，彻底改变医生治疗癌症的方式。
CAR-T 的理念是：从患者体内获取一种免疫细胞（称为 T 细胞），并对这些 T 细胞进行基因改造，使其表面产生嵌合抗原受体（CAR）。在实验室中培养这些 T 细胞之后，再将它们重新注入患者体内。目标是让抗原附着在 CAR 上，最终杀死癌细胞。简而言之，它的设计是为了“强化”患者自身的免疫系统。
图片来源：Getty Images。
从纸面上看，Juno Therapeutics 的 CAR-T 项目令人惊叹。但在临床研究中的表现，比预期要更为曲折。
去年7月，Juno 的领先药物 JCAR015 在针对复发/难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病的成人中期 ROCKET 试验中被置于临床暂停状态——两名患者在一周内因神经毒性死亡。很快该暂停被解除，但这并不意味着 JCAR015 的问题就此结束。到了11月，该研究再次被暂停，因为发现两名患者出现了脑水肿。2017年3月，Juno 宣布将停止开发其领先药物。
对于 Juno 及其股东来说，JCAR015 被“搁置”是个糟糕的消息，尤其是在 CAR-T 药物开发商之间的竞争正加剧的情况下。不过，Juno 在打造新的、创新的抗癌药物这场战斗中远未出局。公司目前有超过半打（六个以上）的疗法处于早期临床试验阶段，其中大多数针对不同类型的血液肿瘤。Juno 的 7.33 亿美元现金在没有产品收入的情况下显然会逐步减少，但令人安心的是，它拥有足够的资金去运行这些研究，而不必在短期内担心出现现金紧张。
Agios Pharmaceuticals——5.41亿美元现金，20亿美元市值
如果让我在这三家公司里选出“偏好对象”，那就是 Agios Pharmaceuticals（AGIO +12.89%）——它似乎已做好准备，能够从其与 Celgene（CELG +0.00%）的合作中获益。
Agios 的重点在于肿瘤疗法，其主要目标是 IDH（异柠檬酸脱氢酶）通路。IDH1 和 IDH2 的突变酶存在于多种不同类型的肿瘤中，人们认为它们负责肿瘤细胞的增殖。Agios 的疗法旨在抑制该 IDH1 或 IDH2 酶，从而引导肿瘤性“爆发细胞”重新转变为正常功能细胞。
图片来源：Getty Images。
生物科技蓝筹股 Celgene 对 Agios 的表现如此看好，以至于早在2010年就与该公司达成合作，此后其投入也只会越来越深。这些交易获得的预付款现金，对于让 Agios 完成其临床工作起到了至关重要的作用。
迄今为止最令人兴奋的化合物是 enasidenib（此前为 AG-221），它是 IDH2 抑制剂，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者。Enasidenib 在该药物的 1/2 期试验中曾产生 37% 的客观缓解率——这在假设获得美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）批准的前提下，应该足以将其考虑为一种标准治疗选择。如果获批，enasidenib 也有机会成为年销售额 10 亿美元或更多的“重磅药物”（blockbuster）。
此外，Agios 就在上周刚刚完成出售 5.05 million 股股票，募集约 2.50 亿美元的总融资额。这笔额外资本并未计入上述 5.41 亿美元之内，这意味着目前 Agios 的市值中超过 35% 由现金及现金等价物构成。由此来看，Agios 是一只值得关注的、颇具吸引力的生物科技股票。
Alder Biopharmaceuticals——3.52亿美元现金，10.5亿美元市值
目前同样“现金充裕”的另一家生物科技公司是小盘股 Alder Biopharmaceuticals（ALDR +0.00%）。该公司当前市值中近 35% 源自其现金及现金等价物。
与把精力完全放在癌症药物开发上的 Juno 和 Agios 不同，Alder 的重点在于偏头痛治疗以及抗炎药物。同样，与 Juno 和 Agios 不同的是，Alder 的管线更为狭窄：共有 3 种化合物在研发，其中 2 种处于临床阶段试验。
图片来源：Getty Images。
Alder 的领先药物是 eptinezumab，这是一种新型单克隆抗体，旨在抑制 CGRP——一种已知会提高偏头痛发作期间疼痛敏感性的蛋白质。该公司的 2b 期试验确实击中了目标：在为期 12 周的研究中，300 mg 剂量组中有 33% 的患者、100 mg 剂量组中有 31% 的患者，其偏头痛减少幅度达到 75%。所有三种剂量（300 mg、100 mg 和 30 mg）都达到了次要终点，即从基线开始，实现偏头痛天数的即时且持久的平均减少。
目前，Alder 的领先药物已进入被称为 PROMISE 1 和 PROMISE 2 的关键性 3 期研究。这两项试验都设有共同的主要终点：在第 1 周至第 12 周期间，与基线相比的偏头痛天数平均减少。值得注意的是，偏头痛领域正在变得更拥挤：Eli Lilly 的 lasmiditan（今年早些时候通过收购 CoLucid Pharmaceuticals 获得）在一项包含超过 2,200 名患者的 3 期 SAMURAI 研究中，也达到了相关目标，用于偏头痛头痛疼痛。
另一个相关的临床产品是 clazakizumab，该药已获得授权给 Vitaeris，目前正在中期试验中被考察，作为治疗类风湿性关节炎和银屑病关节炎的潜在方案。
就目前而言，Alder 的希望寄托在其偏头痛药物上。