阿里·贝尔德格伦是当今最成功的生物科技企业家之一。在2007年以5.37亿美元将单克隆抗体生物科技公司Agensys出售给安斯泰来后，他共同创立了Cougar Biotechnology，并于2011年以10亿美元将其出售给强生（JNJ +3.19%）。然后，仿佛还不够，他创立了Kite Pharma——一家癌症基因治疗公司，吉利德科学（GILD +3.36%）去年以高达119亿美元的价格将其收购，这让他再次挖到了生物科技金矿。
如今，贝尔德格伦又开始了。他与前Kite Pharma高管一同创立了一家新初创公司——Allogene Therapeutics，该公司刚刚筹集了3亿美元资金，并与生物制药巨头辉瑞（PFE +1.47%）达成重大协议，共同开发现货型癌症基因疗法。
嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）是一种开创性的基因治疗方法，通过重新改造患者的T细胞，使其能够识别、结合并杀死癌细胞。
图片来源：盖蒂图片社。
在Kite Pharma，贝尔德格伦及其团队创造了Yescarta，这是首批获得美国食品药品监督管理局批准的CAR-T疗法之一。去年秋天，在弥漫性大B细胞淋巴瘤患者中展现出显著的总缓解率后，它获得了监管绿灯。
然而，制造像Yescarta这样的CAR-T疗法非常复杂。该过程需要提取患者的T细胞，并将其运送到外部实验室，科学家在那里使用灭活病毒插入遗传密码，使T细胞能够附着在CD19上——这是一种通常在B细胞癌细胞上表达的蛋白质。病毒部署后，经过改造的T细胞增殖，然后被运回，以便重新输注到患者体内发挥作用。
不可否认，迄今为止，Yescarta和其他类似改造的CAR-T疗法所取得的缓解率，使这类疗法成为本世纪癌症治疗领域最令人振奋的进展之一。然而，这些CAR-T疗法远非完美。CAR-T过程可能需要20天或更长时间，而且由于涉及的复杂性，Yescarta的标价高达近40万美元。
也许贝尔德格伦认为有更好的方法。与Kite Pharma前首席医疗官David Chang合作，Allogene Therapeutics将尝试制造现货型CAR-T疗法，使其能够更快、更便宜地部署。
具体来说，他们用新公司25%的股份换取了辉瑞的现货型CAR-T疗法权益，该疗法无需在外部提取和重新改造T细胞。
辉瑞在2014年与Cellectis（CLLS +11.39%）达成协议时获得了该方法的权益。作为该协议的一部分，辉瑞预付了8000万美元，以获得在超过12种癌症靶点上使用Cellectis方法的权利。辉瑞还同意资助研发，为每个辉瑞产品支付高达1.85亿美元的里程碑付款，并对任何源于Cellectis许可的获批疗法支付分级版税。现在，Allogene Therapeutics将承担这些付款。
Allogene Therapeutics还从辉瑞手中接过了Cellectis最先进基因疗法UCART19在美国的权利。施维雅早在2015年就获得了UCART19的全球授权，后来将其在美国的权利剥离给了辉瑞。施维雅保留其在美国以外的权利，但辉瑞的权利将很快转移给Allogene Therapeutics。目前，UCART19作为治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的疗法正处于1期试验阶段，但计划最早于明年启动2期试验。
通过针对治疗选择有限且预后不良的难治性癌症患者，基因疗法正迅速走向商业化。到目前为止，不仅Yescarta在没有3期试验数据的情况下获得了FDA批准，诺华（NVS +3.28%）的Kymriah也是如此，这是一种CAR-T疗法，在成功的2期研究后，去年在儿童ALL中获得了批准。
没人能确定UCART19或Allogene Therapeutics目前正在开发的任何其他现货型疗法是否能像Yescarta或Kymriah一样有效，并能迅速上市。但我不会押注它失败，尤其是考虑到贝尔德格伦过往的业绩。Allogene Therapeutics目前是一家私营公司，但如果它计划进行IPO，我也不会感到惊讶。如果真是这样，那么投资者在其上市时应该密切关注。
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阿里·贝尔德格伦是当今最成功的生物科技企业家之一。在2007年以5.37亿美元将单克隆抗体生物科技公司Agensys出售给安斯泰来后，他共同创立了Cougar Biotechnology，并于2011年以10亿美元将其出售给强生（JNJ +3.19%）。然后，仿佛还不够，他创立了Kite Pharma——一家癌症基因治疗公司，吉利德科学（GILD +3.36%）去年以高达119亿美元的价格将其收购，这让他再次挖到了生物科技金矿。
如今，贝尔德格伦又开始了。他与前Kite Pharma高管一同创立了一家新初创公司——Allogene Therapeutics，该公司刚刚筹集了3亿美元资金，并与生物制药巨头辉瑞（PFE +1.47%）达成重大协议，共同开发现货型癌症基因疗法。
他现在要做什么？
嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）是一种开创性的基因治疗方法，通过重新改造患者的T细胞，使其能够识别、结合并杀死癌细胞。
图片来源：盖蒂图片社。
在Kite Pharma，贝尔德格伦及其团队创造了Yescarta，这是首批获得美国食品药品监督管理局批准的CAR-T疗法之一。去年秋天，在弥漫性大B细胞淋巴瘤患者中展现出显著的总缓解率后，它获得了监管绿灯。
然而，制造像Yescarta这样的CAR-T疗法非常复杂。该过程需要提取患者的T细胞，并将其运送到外部实验室，科学家在那里使用灭活病毒插入遗传密码，使T细胞能够附着在CD19上——这是一种通常在B细胞癌细胞上表达的蛋白质。病毒部署后，经过改造的T细胞增殖，然后被运回，以便重新输注到患者体内发挥作用。
不可否认，迄今为止，Yescarta和其他类似改造的CAR-T疗法所取得的缓解率，使这类疗法成为本世纪癌症治疗领域最令人振奋的进展之一。然而，这些CAR-T疗法远非完美。CAR-T过程可能需要20天或更长时间，而且由于涉及的复杂性，Yescarta的标价高达近40万美元。
也许贝尔德格伦认为有更好的方法。与Kite Pharma前首席医疗官David Chang合作，Allogene Therapeutics将尝试制造现货型CAR-T疗法，使其能够更快、更便宜地部署。
具体来说，他们用新公司25%的股份换取了辉瑞的现货型CAR-T疗法权益，该疗法无需在外部提取和重新改造T细胞。
辉瑞在2014年与Cellectis（CLLS +11.39%）达成协议时获得了该方法的权益。作为该协议的一部分，辉瑞预付了8000万美元，以获得在超过12种癌症靶点上使用Cellectis方法的权利。辉瑞还同意资助研发，为每个辉瑞产品支付高达1.85亿美元的里程碑付款，并对任何源于Cellectis许可的获批疗法支付分级版税。现在，Allogene Therapeutics将承担这些付款。
Allogene Therapeutics还从辉瑞手中接过了Cellectis最先进基因疗法UCART19在美国的权利。施维雅早在2015年就获得了UCART19的全球授权，后来将其在美国的权利剥离给了辉瑞。施维雅保留其在美国以外的权利，但辉瑞的权利将很快转移给Allogene Therapeutics。目前，UCART19作为治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的疗法正处于1期试验阶段，但计划最早于明年启动2期试验。
下一步是什么
通过针对治疗选择有限且预后不良的难治性癌症患者，基因疗法正迅速走向商业化。到目前为止，不仅Yescarta在没有3期试验数据的情况下获得了FDA批准，诺华（NVS +3.28%）的Kymriah也是如此，这是一种CAR-T疗法，在成功的2期研究后，去年在儿童ALL中获得了批准。
没人能确定UCART19或Allogene Therapeutics目前正在开发的任何其他现货型疗法是否能像Yescarta或Kymriah一样有效，并能迅速上市。但我不会押注它失败，尤其是考虑到贝尔德格伦过往的业绩。Allogene Therapeutics目前是一家私营公司，但如果它计划进行IPO，我也不会感到惊讶。如果真是这样，那么投资者在其上市时应该密切关注。