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刚刚看到 Agios 已在阿联酋（UAE）获得 PYRUKYND 用于地中海贫血（thalassemia）治疗的批准。这是一个相当有趣的举措——它是该地区唯一获批用于这一患者群体的药物，对于那类地中海贫血人群来说意义重大。早在 2024 年，他们就与 NewBridge Pharmaceuticals 合作，负责海湾地区的推广部署。该药在美国和欧洲已以不同名称获批（在美国名为 AQVESME）。此次批准基于 3 期（Phase 3）的 ENERGIZE 试验。感觉生物技术公司终于在罕见血液疾病方面取得了进展。想知道地中海贫血市场会如何回应：那里唯一可用的选择就是它？