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PR新闻通讯
2026年2月19日星期四，上午7:00 GMT+9 读稿时间11分钟
本文涉及：
RNA
-0.04%
Del-desiran有效将siRNA递送到肌肉，导致DMPK mRNA平均降低约40%，并改善错剪
治疗在多项指标上显示出改善，包括肌紧张、肌肉功能和力量、行动能力以及患者报告的结果
Del-desiran显示出可接受的安全性和耐受性 大多数不良事件为轻度或中度
圣地亚哥，2026年2月18日 /PRNewswire/ -- Avidity Biosciences, Inc. (纳斯达克：RNA)，一家致力于开发新一类RNA疗法——抗体寡核苷酸偶联物（AOCs™）的生物制药公司，今日宣布，关于delpacibart etedesiran (del-desiran)在肌营养不良症1型（DM1）患者中的1/2期MARINA®试验的最终结果，将于2月19日刊载于《新英格兰医学杂志》(NEJM)。该稿题为“用于肌营养不良症1型的抗体寡核苷酸偶联物”。
(PRNewsfoto/Avidity Biosciences, Inc.)
肌营养不良症1型是一种被低估的、进行性且常致命的神经肌肉疾病，目前尚无疾病修饰疗法。Del-desiran是一种试验性治疗，旨在通过降低有毒的DMPK mRNA的总水平，解决DM1的根本遗传原因。这些有毒的mRNA的积累会隔离关键的RNA调控蛋白，随后导致多个下游基因的错剪，表现出多样的临床症状。
1/2期MARINA试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估在成人DM1患者中，静脉注射单次和多次递增剂量的del-desiran的安全性和耐受性，为期六个月。数据来自38名参与者，按3:1比例随机分配，接受1 mg/kg del-desiran单剂量、3次2 mg/kg或4 mg/kg del-desiran（以siRNA剂量反映）或安慰剂。该研究的主要终点是评估del-desiran的安全性和耐受性。探索性终点则是评估del-desiran在多项疗效指标上的临床活性。
“这些来自MARINA研究的最终结果进一步强化了迄今为止报告的del-desiran数据，显示其具有可接受的安全性和在包括肌紧张在内的多项关键功能评估中的改善，”弗吉尼亚联邦大学神经科研究副教授兼研究主任、MARINA试验的主要作者兼首席研究员尼古拉斯·E·约翰逊医学博士、硕士、FAAN表示。“DM1是一种进行性疾病，常致命，且严重程度会代际增加，影响美国仅数千个家庭。迫切需要一种能解决这一疾病根本遗传原因的获批疗法，而这些del-desiran的数据，以及正在进行的OLE研究的可用数据，都为DM1社区带来了极大希望。”
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在_NEJM_发表的del-desiran 1/2期MARINA研究结果显示：
del-desiran (siRNA)有效递送到肌肉，所有治疗参与者中DMPK mRNA平均降低约40%。
在接受2 mg/kg和4 mg/kg del-desiran治疗后，肌肉特异性基因的剪接得到改善。
在探索性功能指标上取得改善，包括： * 手部功能/肌紧张 (视频手张开时间，或vHOT) * 肌肉力量 (定量肌肉测试，或QMT总分) * 行动能力 (10米行走/跑步测试，或10mWRT，以及起立行走测试，或TUG) * DM1-Activ，一项衡量日常生活活动的患者报告结果 (例如洗澡、拜访家人或朋友、上楼梯)
大多数治疗引发的不良事件（TEAEs）为轻度或中度，且未导致参与者中断治疗，安全性和耐受性良好。
两名参与者在2 mg/kg和4 mg/kg剂量组中发生了两例严重不良事件（SAEs），其中一名参与者在4 mg/kg组中中断了研究。其中一例SAE被判定为药物相关。
“我们很高兴《新英格兰医学杂志》认可MARINA 1/2期数据的重要性。安全性良好，加上我们对del-desiran项目中探索性终点的深入分析，增强了我们相信这项试验性疗法可能为DM1患者及其家庭带来变革性治疗选择的信心，”Avidity的总裁兼首席执行官Sarah Boyce表示。“我们将继续推进del-desiran的HARBOR 3期临床试验，该试验有望成为全球首个获批的DM1药物。”
del-desiran (4 mg/kg)目前正在全球HARBOR™ 3期研究中评估，适用于16岁及以上的DM1患者，以及在进行中的HARBOR开放标签延伸试验(HARBOR-OLE™)，所有完成1/2期MARINA试验的参与者均可参加。HARBOR 3期研究于2025年7月完成入组，预计2026年下半年公布54周的顶线数据。
关于HARBOR™ 3期试验
**全球HARBOR™ 3期试验是一项随机、安慰剂对照、双盲的关键性研究，旨在评估del-desiran在约150名DM1患者中的疗效，年龄为16岁及以上。该试验在全球约40个站点进行。患者每八周接受一次del-desiran或安慰剂（1:1比例）。HARBOR旨在评估DM1的多个关键功能方面。主要终点是视频手张开时间（vHOT），用于衡量肌紧张，这是DM1的标志性症状。次要关键终点包括通过手握力量和定量肌肉测试（QMT）测得的肌肉力量总分，以及通过DM1-Activ测量的日常生活活动。所有研究参与者，无论接受主动治疗还是安慰剂，都可以选择加入正在进行的开放标签延伸试验。欲了解HARBOR试验的更多信息，请搜索NCT06411288。欲了解HARBOR-OLE试验的更多信息，请搜索(NCT07008469)。
关于1/2期MARINA®试验 MARINA®试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的1/2期临床试验，招募了38名DM1成人患者。该研究的主要目标是评估静脉注射单次和多次递增剂量的del-desiran (AOC 1001)的安全性和耐受性。MARINA试验评估了del-desiran (AOC 1001)在关键生物标志物上的活性，包括骨骼肌中DMPK mRNA的降低和异常可变剪接的改善。虽然该1/2期试验未能充分评估功能性益处，但它探索了del-desiran (AOC 1001)在肌肉功能多个指标上的临床活性，包括肌紧张、肌肉力量、行动能力以及患者报告的结果和生活质量指标。患者可以选择在治疗结束后加入MARINA-OLE™，一项开放标签延伸研究。欲了解更多此研究信息，请点击这里或访问搜索NCT05027269。
关于肌营养不良症1型
**肌营养不良症1型（DM1）是一种罕见的遗传性(常染色体显性)、进行性神经肌肉疾病，缩短预期寿命，需终身护理，由DMPK基因中的三核重复引起，导致有毒的gain-of-function mRNA。该疾病在严重程度、表现和发病年龄方面高度变异，但所有形式的DM1都伴随高疾病负担。DM1的特征包括多系统表现，如肌紧张和进行性肌肉无力，且因其在骨骼、心脏和平滑肌中异质性表现，可能被低估，导致心血管、胃肠、呼吸、眼部和/或内分泌系统受损。目前尚无获批药物用于DM1患者。
关于del-desiran
**Del-desiran利用Avidity的AOC平台技术，旨在通过降低有毒DMPK mRNA的水平，解决DM1的根本遗传原因。Del-desiran由一种专有的单克隆抗体组成，能结合转铁蛋白受体1（TfR1(）并与靶向DMPK mRNA的siRNA连接。Del-desiran目前正在全球HARBOR™ 3期试验和HARBOR-OLE™试验中评估，适用于DM1患者。MARINA-OLE试验的长期数据显示，患者在多个终点上表现出疾病逆转，包括手部功能和肌紧张的vHOT、肌肉力量以及日常生活活动，与END-DM1自然史数据相比，效果显著。Del-desiran已获得美国FDA的突破性疗法、孤儿药和快速通道资格，以及欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格。它也是日本首个获得孤儿药资格的DM1试验性治疗。
关于Avidity
**Avidity Biosciences, Inc.的使命是通过提供新一类RNA疗法——抗体寡核苷酸偶联物（AOCs™）——深刻改善人们的生活。Avidity正在用其专有的AOCs技术革新RNA领域，结合单克隆抗体的特异性与寡核苷酸疗法的精准性，解决以往难以用现有RNA疗法达成的靶点和疾病。利用其AOC平台，Avidity实现了首次成功的RNA靶向递送到肌肉，并在三种罕见肌肉疾病的临床开发中领先：肌营养不良症1型（DM1）、杜氏肌营养不良症（DMD）和面肩肱型肌营养不良（FSHD）。Avidity还在推进两款自主研发的精准心脏病药物，针对罕见的遗传性心肌病。此外，Avidity正通过关键合作伙伴关系拓展AOCs的应用范围，包括心脏病学和免疫学领域。Avidity总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。欲了解更多关于我们的AOC平台、临床开发管线和团队的信息，请访问www.aviditybiosciences.com，并在LinkedIn和X上与我们互动。
前瞻性声明 Avidity提醒读者，本新闻稿中关于非历史事实的陈述均为前瞻性声明。这些声明基于公司当前的信念和预期。此类前瞻性声明包括但不限于：关于MARINA®研究中del-desiran数据的重要性；del-desiran有望为DM1提供变革性治疗方案并成为首个获批的全球药物；del-desiran临床研究的状态；Avidity计划展示HARBOR™研究的更多数据及时间安排；del-desiran相关数据的描述及其对项目推进的影响；MARINA、MARINA-OLE™和HARBOR研究的设计、目标和状态；Avidity推进其临床项目的计划和预期，以及时间安排；以及Avidity的平台、运营和项目。包含前瞻性声明的内容不应被视为Avidity对任何计划实现的保证。实际结果可能与本新闻稿中的描述不同，原因包括但不限于：新数据分析可能得出与MARINA试验不同的结论；del-desiran的不良反应或疗效不足可能延迟或限制其开发、监管批准和/或商业化；FDA及其他全球监管机构的后续发展可能与目前的反馈不符，影响项目时间表；AOC平台的发现和开发方法尚未验证；HARBOR研究可能出现延误；Avidity依赖第三方进行临床测试和生产；美国及其他国家的立法、司法和监管变化；公司可能比预期更快耗尽资金；以及在Avidity年度报告和SEC后续文件中披露的其他风险。Avidity提醒读者不要过度依赖这些前瞻性声明，这些声明仅在发表之日有效，公司不承担更新的义务。所有前瞻性声明均受1995年《私营证券诉讼改革法案》保护的安全港条款限制。
投资者联系： Kat Lange )619( 837-5014 investors@aviditybio.com
媒体联系： Kristina Coppola )619( 837-5016 media@aviditybio.com
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《新英格兰医学杂志》发表了关于Delpacibart Etedesiran (del-desiran)用于治疗肌营养不良症1型的第一/二期MARINA®试验的结果
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《新英格兰医学杂志》公布了Delpacibart Etesiran (del-desiran)用于治疗肌营养不良症1型的1/2期MARINA®试验结果
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2026年2月19日星期四，上午7:00 GMT+9 读稿时间11分钟
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RNA
-0.04%
Del-desiran有效将siRNA递送到肌肉，导致DMPK mRNA平均降低约40%，并改善错剪
治疗在多项指标上显示出改善，包括肌紧张、肌肉功能和力量、行动能力以及患者报告的结果
Del-desiran显示出可接受的安全性和耐受性 大多数不良事件为轻度或中度
圣地亚哥，2026年2月18日 /PRNewswire/ -- Avidity Biosciences, Inc. (纳斯达克：RNA)，一家致力于开发新一类RNA疗法——抗体寡核苷酸偶联物（AOCs™）的生物制药公司，今日宣布，关于delpacibart etedesiran (del-desiran)在肌营养不良症1型（DM1）患者中的1/2期MARINA®试验的最终结果，将于2月19日刊载于《新英格兰医学杂志》(NEJM)。该稿题为“用于肌营养不良症1型的抗体寡核苷酸偶联物”。
(PRNewsfoto/Avidity Biosciences, Inc.)
肌营养不良症1型是一种被低估的、进行性且常致命的神经肌肉疾病，目前尚无疾病修饰疗法。Del-desiran是一种试验性治疗，旨在通过降低有毒的DMPK mRNA的总水平，解决DM1的根本遗传原因。这些有毒的mRNA的积累会隔离关键的RNA调控蛋白，随后导致多个下游基因的错剪，表现出多样的临床症状。
1/2期MARINA试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估在成人DM1患者中，静脉注射单次和多次递增剂量的del-desiran的安全性和耐受性，为期六个月。数据来自38名参与者，按3:1比例随机分配，接受1 mg/kg del-desiran单剂量、3次2 mg/kg或4 mg/kg del-desiran（以siRNA剂量反映）或安慰剂。该研究的主要终点是评估del-desiran的安全性和耐受性。探索性终点则是评估del-desiran在多项疗效指标上的临床活性。
“这些来自MARINA研究的最终结果进一步强化了迄今为止报告的del-desiran数据，显示其具有可接受的安全性和在包括肌紧张在内的多项关键功能评估中的改善，”弗吉尼亚联邦大学神经科研究副教授兼研究主任、MARINA试验的主要作者兼首席研究员尼古拉斯·E·约翰逊医学博士、硕士、FAAN表示。“DM1是一种进行性疾病，常致命，且严重程度会代际增加，影响美国仅数千个家庭。迫切需要一种能解决这一疾病根本遗传原因的获批疗法，而这些del-desiran的数据，以及正在进行的OLE研究的可用数据，都为DM1社区带来了极大希望。”
在_NEJM_发表的del-desiran 1/2期MARINA研究结果显示：
“我们很高兴《新英格兰医学杂志》认可MARINA 1/2期数据的重要性。安全性良好，加上我们对del-desiran项目中探索性终点的深入分析，增强了我们相信这项试验性疗法可能为DM1患者及其家庭带来变革性治疗选择的信心，”Avidity的总裁兼首席执行官Sarah Boyce表示。“我们将继续推进del-desiran的HARBOR 3期临床试验，该试验有望成为全球首个获批的DM1药物。”
del-desiran (4 mg/kg)目前正在全球HARBOR™ 3期研究中评估，适用于16岁及以上的DM1患者，以及在进行中的HARBOR开放标签延伸试验(HARBOR-OLE™)，所有完成1/2期MARINA试验的参与者均可参加。HARBOR 3期研究于2025年7月完成入组，预计2026年下半年公布54周的顶线数据。
关于HARBOR™ 3期试验
**全球HARBOR™ 3期试验是一项随机、安慰剂对照、双盲的关键性研究，旨在评估del-desiran在约150名DM1患者中的疗效，年龄为16岁及以上。该试验在全球约40个站点进行。患者每八周接受一次del-desiran或安慰剂（1:1比例）。HARBOR旨在评估DM1的多个关键功能方面。主要终点是视频手张开时间（vHOT），用于衡量肌紧张，这是DM1的标志性症状。次要关键终点包括通过手握力量和定量肌肉测试（QMT）测得的肌肉力量总分，以及通过DM1-Activ测量的日常生活活动。所有研究参与者，无论接受主动治疗还是安慰剂，都可以选择加入正在进行的开放标签延伸试验。欲了解HARBOR试验的更多信息，请搜索NCT06411288。欲了解HARBOR-OLE试验的更多信息，请搜索(NCT07008469)。
关于1/2期MARINA®试验
MARINA®试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的1/2期临床试验，招募了38名DM1成人患者。该研究的主要目标是评估静脉注射单次和多次递增剂量的del-desiran (AOC 1001)的安全性和耐受性。MARINA试验评估了del-desiran (AOC 1001)在关键生物标志物上的活性，包括骨骼肌中DMPK mRNA的降低和异常可变剪接的改善。虽然该1/2期试验未能充分评估功能性益处，但它探索了del-desiran (AOC 1001)在肌肉功能多个指标上的临床活性，包括肌紧张、肌肉力量、行动能力以及患者报告的结果和生活质量指标。患者可以选择在治疗结束后加入MARINA-OLE™，一项开放标签延伸研究。欲了解更多此研究信息，请点击这里或访问搜索NCT05027269。
关于肌营养不良症1型
**肌营养不良症1型（DM1）是一种罕见的遗传性(常染色体显性)、进行性神经肌肉疾病，缩短预期寿命，需终身护理，由DMPK基因中的三核重复引起，导致有毒的gain-of-function mRNA。该疾病在严重程度、表现和发病年龄方面高度变异，但所有形式的DM1都伴随高疾病负担。DM1的特征包括多系统表现，如肌紧张和进行性肌肉无力，且因其在骨骼、心脏和平滑肌中异质性表现，可能被低估，导致心血管、胃肠、呼吸、眼部和/或内分泌系统受损。目前尚无获批药物用于DM1患者。
关于del-desiran
**Del-desiran利用Avidity的AOC平台技术，旨在通过降低有毒DMPK mRNA的水平，解决DM1的根本遗传原因。Del-desiran由一种专有的单克隆抗体组成，能结合转铁蛋白受体1（TfR1(）并与靶向DMPK mRNA的siRNA连接。Del-desiran目前正在全球HARBOR™ 3期试验和HARBOR-OLE™试验中评估，适用于DM1患者。MARINA-OLE试验的长期数据显示，患者在多个终点上表现出疾病逆转，包括手部功能和肌紧张的vHOT、肌肉力量以及日常生活活动，与END-DM1自然史数据相比，效果显著。Del-desiran已获得美国FDA的突破性疗法、孤儿药和快速通道资格，以及欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格。它也是日本首个获得孤儿药资格的DM1试验性治疗。
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**Avidity Biosciences, Inc.的使命是通过提供新一类RNA疗法——抗体寡核苷酸偶联物（AOCs™）——深刻改善人们的生活。Avidity正在用其专有的AOCs技术革新RNA领域，结合单克隆抗体的特异性与寡核苷酸疗法的精准性，解决以往难以用现有RNA疗法达成的靶点和疾病。利用其AOC平台，Avidity实现了首次成功的RNA靶向递送到肌肉，并在三种罕见肌肉疾病的临床开发中领先：肌营养不良症1型（DM1）、杜氏肌营养不良症（DMD）和面肩肱型肌营养不良（FSHD）。Avidity还在推进两款自主研发的精准心脏病药物，针对罕见的遗传性心肌病。此外，Avidity正通过关键合作伙伴关系拓展AOCs的应用范围，包括心脏病学和免疫学领域。Avidity总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。欲了解更多关于我们的AOC平台、临床开发管线和团队的信息，请访问www.aviditybiosciences.com，并在LinkedIn和X上与我们互动。
前瞻性声明
Avidity提醒读者，本新闻稿中关于非历史事实的陈述均为前瞻性声明。这些声明基于公司当前的信念和预期。此类前瞻性声明包括但不限于：关于MARINA®研究中del-desiran数据的重要性；del-desiran有望为DM1提供变革性治疗方案并成为首个获批的全球药物；del-desiran临床研究的状态；Avidity计划展示HARBOR™研究的更多数据及时间安排；del-desiran相关数据的描述及其对项目推进的影响；MARINA、MARINA-OLE™和HARBOR研究的设计、目标和状态；Avidity推进其临床项目的计划和预期，以及时间安排；以及Avidity的平台、运营和项目。包含前瞻性声明的内容不应被视为Avidity对任何计划实现的保证。实际结果可能与本新闻稿中的描述不同，原因包括但不限于：新数据分析可能得出与MARINA试验不同的结论；del-desiran的不良反应或疗效不足可能延迟或限制其开发、监管批准和/或商业化；FDA及其他全球监管机构的后续发展可能与目前的反馈不符，影响项目时间表；AOC平台的发现和开发方法尚未验证；HARBOR研究可能出现延误；Avidity依赖第三方进行临床测试和生产；美国及其他国家的立法、司法和监管变化；公司可能比预期更快耗尽资金；以及在Avidity年度报告和SEC后续文件中披露的其他风险。Avidity提醒读者不要过度依赖这些前瞻性声明，这些声明仅在发表之日有效，公司不承担更新的义务。所有前瞻性声明均受1995年《私营证券诉讼改革法案》保护的安全港条款限制。
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