Большая фарма испытывает безумную любовь к этим двум биотехам

Непросто не учёному оценить достоверность заявлений биотехнологической компании. Будут ли лекарства этой компании одобрены FDA? Насколько обоснованы её исследования? Эти вопросы почти невозможно ответить. Даже сами учёные не могут быть уверены, что правы, пока клинические испытания не завершены. Так как же непрофессионалу инвестировать хоть с какой-то долей уверенности?

Короткая и грубая правда в том, что никак. В биотех-инвестировании слишком много риска, и часть из него вообще нельзя даже количественно оценить. Но его всё же можно снизить.

Одна вещь, которую мне очень нравится видеть в биотехе, — это сотрудничество с крупной фармкомпанией. Мне нравится, когда очень умные и компетентные люди в индустрии лекарств вкладывают миллионы в мой небольшой биотех. Это подтверждает науку. Появляются деньги, и обещания будущих денег. Это снижает расходы (если партнёр оплачивает разработку препарата).

Поэтому, когда я исследую потенциальные инвестиции в биотех, мне приятно видеть сотрудничество. Более того, это одно из первых, на что я обращаю внимание на сайте биотеха: сразу после того, как я посмотрю на продуктовую линейку компании, я проверяю, есть ли у неё соавторы. RegenXbio (RGNX 12.68%) и Denali Therapeutics (DNLI 6.28%) — два биотеха, которые проходят мой тест с большим запасом.

Image Source: Getty Images.

Лидер в AAV-векторах для разработки лекарств

Одна перспективная сфера в биотех-инвестировании — генная терапия редких заболеваний. Это очень захватывающая область, потому что эти препараты обещают реальное, «один раз и всё» излечение от той болезни, которую они лечат. Пациенты принимают препарат один раз — и выздоравливают.

Один из способов доставки генной терапии — через AAV-векторы, то есть вирусы, которые модифицируют, чтобы доставить терапию в организм пациента. Многие учёные считают, что это лучший механизм для доставки таких лекарств — и если они правы, то RegenXbio должен стать отличной инвестицией. Эта компания специализируется на AAV-векторах и лицензирует свою технологию другим компаниям, которые ведут разработки генных терапий.

И у неё не бывает недостатка в партнёрах: RegenXbio сейчас сотрудничает с Pfizer (PFE 0.12%), Novartis (NVS 0.41%), Takeda Pharma (TAK 0.36%), Ultragenyx Pharma (RARE 3.58%), Audentes Therapeutics (BOLD +0.00%), Rocket Pharma (RCKT 6.98%), Abeona Therapeutics (ABEO 4.49%), Prevail Therapeutics, Lysogene и Esteve.

Такое лицензионное соглашение даёт RegenXbio очень крупную продуктовую линейку будущих выплат за лекарства. Компании, перечисленные выше, финансируют 27 клинических испытаний с использованием AAV-векторов RegenXbio. RegenXbio получает оплату заранее за использование своей технологии; компания также получает платежи по вехам по мере продвижения препаратов через клинические испытания и роялти от продаж, если и когда лекарства будут одобрены.

Мы можем увидеть, как работает этот процесс на примере препарата Novartis Zolgensma: он использует AAV-вектор RegenXbio и был одобрен FDA в прошлом году. Пока что RegenXbio получил почти 190 миллионов долларов выплат по этому одному молекулу. Компания также получит роялти от продаж препарата и ещё 80 миллионов долларов в виде выплаты, когда препарат превысит 1 миллиард долларов в совокупных продажах. В целом этот один препарат должен принести RegenXbio более 300 миллионов долларов.

Хотя некоторые из этих 27 испытаний, без сомнения, провалятся, несколько препаратов будут одобрены. Учитывая огромное количество возможностей для успеха, капитализация RegenXbio в 1,4 миллиарда долларов выглядит удивительно дешёвой.

Image Source: Denali Therapeutics.

Пробраться за гематоэнцефалический барьер

Тем временем Denali Therapeutics нацелилась на невероятно сложную задачу. Гематоэнцефалический барьер не пропускает почти все лекарства в мозг: для препаратов из крупномолекулярных веществ 100% блокируются, а для малых молекул этот показатель составляет 98%. Природа делает это, чтобы защитить мозг. Но что мы можем сделать, когда у пациента нейродегенеративное заболевание? Как лечить Альцгеймера, Паркинсона и ALS, если наши препараты не могут добраться до мозга?

Denali считает, что эта проблема решена. У неё есть механизм, который позволяет препаратам «проскальзывать» за гематоэнцефалический барьер, и в теории это позволит запустить лечение перечисленных состояний. Это крайне амбициозная цель, и если компания справится, инвесторы заработают много денег. Компания с капитализацией 1,4 миллиарда долларов сейчас проводит ранние клинические испытания по пяти различным молекулам.

Denali была основана Райаном Уоттсом (Ryan Watts), который возглавлял отдел нейронаук в Genentech. Он укомплектовал свою компанию несколькими ветеранами известного биотеха: главный операционный директор, главный медицинский директор, главный финансовый директор, директор по производству и руководитель направления discovery все пришли из Genentech, которую приобрела Roche (RHHBY +0.14%) за 46 миллиардов долларов в 2009 году.

Фармдрайвер Sanofi (SNY 0.71%) тоже подключилась: она подписала потенциально сделку на 1 миллиард долларов с молодым биотехом в 2018 году. Более крупная фарма заплатила 125 миллионов долларов авансом за частичные права на два препарата Denali. Один из них — DNL747 — тестируется по множеству показаний, включая MS, Альцгеймера и ALS. Сейчас он проходит ранние клинические испытания фазы один.

Denali располагает наличностью — компания держит 478 миллионов долларов — и люди, которые ведут бизнес, невероятно умны. Но то, что они пытаются сделать, настолько сложно, что я пока остаюсь «в стороне», пока не увидим результаты в реальном мире. Партнёрства с крупными фармкомпаниями обнадёживают, но это не всё; для инвесторов в фармацевтике, которые хотят в какой-то мере сдержать свой риск, на данный момент RegenXbio выглядит более разумной и более безопасной инвестицией.