Только что увидел, что Agios получила одобрение PYRUKYND в ОАЭ для пациентов с талассемией. Интересный шаг — это единственное лекарство, одобренное там для этого конкретного профиля талассемии, что довольно важно для пациентов, которым оно действительно нужно.

Одобрение основано на их клинических испытаниях фазы 3 (ENERGIZE и ENERGIZE-T), так что оно хотя бы подкреплено надежными данными. У них уже есть одобрение в США и Европе, и, по всей видимости, они заключили партнерство с NewBridge Pharmaceuticals в 2024 году, чтобы продвинуть его по регионам СНГ — Саудовская Аравия, ОАЭ, Кувейт, Катар, Оман, Бахрейн.

Интересно, что они все еще ожидают рассмотрения Европейской комиссией по поводу показания для талассемии. Между тем, в США он уже доступен под названием AQVESME. Так что по сути они расширяют географию, что логично, если профиль талассемии действительно показывает реальные преимущества. Не уверен, сколько пациентов это реально затрагивает.