Это платное пресс-релиз. Свяжитесь напрямую с распространителем пресс-релизов по любым вопросам.

Журнал «Нью-Ингленд Джорнал оф Медицина» публикует результаты фазы 1/2 исследования MARINA® по препарату Delpacibart Etedesiran (del-desiran) для лечения миотонической дистрофии типа 1

PR Newswire

Чт, 19 февраля 2026 г., 7:00 по Гринвичу+9 11 мин чтения

В этой статье:

RNA

-0.04%

Del-desiran эффективно доставлял siRNA в мышечную ткань, что привело к примерно 40% среднему снижению уровня DMPK mRNA и улучшению неправильного сплайсинга

Лечение показало улучшения по нескольким показателям, включая миотонию, функцию и силу мышц, мобильность и отчеты пациентов

Del-desiran показал приемлемую безопасность и переносимость при этом большинство побочных эффектов были легкими или умеренными

САН-ДИЕГО, 18 февраля 2026 /PRNewswire/ -- Компания Avidity Biosciences, Inc. (Nasdaq: RNA), биофармацевтическая компания, стремящаяся к созданию нового класса РНК-терапий под названием Антитело-олигонуклеотидные конъюгаты (AOCs™), сегодня объявила, что окончательные результаты завершенного исследования фазы 1/2 MARINA® по препарату delpacibart etedesiran (del-desiran) у пациентов с миотонической дистрофией типа 1 (DM1) будут опубликованы в номере за 19 февраля The New England Journal of Medicine (NEJM). Название рукописи — «Антитело-олигонуклеотидный конъюгат для миотонической дистрофии типа 1».

(PRNewsfoto/Avidity Biosciences, Inc.)

DM1 — это недооцененное, прогрессирующее и часто смертельное невромускульное заболевание без модифицирующих терапий. Del-desiran — экспериментальное лечение, предназначенное для устранения основной генетической причины DM1 за счет снижения общего уровня токсичной мРНК DMPK. Накопление этой токсичной мРНК захватывает ключевые белки регуляции РНК, что в дальнейшем приводит к неправильному сплайсингу нескольких генов, вызывая разнообразные клинические проявления заболевания.

Исследование фазы 1/2 MARINA было рандомизированным, двойным слепым, плацебо-контролируемым исследованием, предназначенным для оценки безопасности и переносимости однократных и многократных повышающих доз del-desiran, вводимых внутривенно у взрослых с DM1 в течение шести месяцев. Данные были получены от 38 участников, рандомизированных в соотношении 3:1 для получения одной дозы 1 мг/кг del-desiran, трех доз либо 2 мг/кг, либо 4 мг/кг del-desiran (отражено как доза siRNA), или плацебо. Основной целью исследования было оценить безопасность и переносимость del-desiran. В качестве исследовательских целей рассматривалась клиническая активность del-desiran по нескольким показателям эффективности.

"Эти окончательные результаты исследования MARINA дополнительно подтверждают данные по del-desiran, показывающие приемлемый профиль безопасности и улучшения по ряду ключевых функциональных показателей, включая миотонию, характерный симптом DM1," — сказал Николас Е. Джонсон, доктор медицинских наук, магистр наук, FAAN, профессор и заместитель председателя кафедры неврологии Виргинского университета, ведущий автор и главный исследователь исследования MARINA. "DM1 — прогрессирующее заболевание, которое часто приводит к смерти, увеличивается по тяжести от поколения к поколению и затрагивает тысячи людей и семей только в США. Необходимо одобрение терапии, которая могла бы устранить основную генетическую причину этого заболевания, и данные по del-desiran, а также доступные данные из продолжающегося исследования OLE, очень обнадеживают сообщество, страдающее от DM1."

Продолжить чтение  

Результаты исследования фазы 1/2 MARINA по del-desiran, опубликованные в NEJM, продемонстрировали:

Эффективную доставку del-desiran (siRNA) в мышечную ткань, со средним снижением уровня DMPK mRNA примерно на 40% у всех участников, получавших лечение.

Улучшения сплайсинга в ключевых мышечных генах после лечения del-desiran 2 мг/кг и 4 мг/кг.

Улучшения в исследуемых функциональных показателях, включая:

 

*    
    
    Функцию руки/миотонию (видео по открытию руки, или vHOT)
    
     
*    
    
    Силу мышц (Квантитативное тестирование мышц, или QMT, общий балл)
    
     
*    
    
    Мобильность (Тест ходьбы/бега на 10 метров, или 10mWRT, и тест «Встать и пойти», или TUG)
    
     
*    
    
    DM1-Activ, отчет пациента, измеряющий повседневную активность (например, принятие душа, посещение семьи или друзей, подъем по лестнице)

Приемлемая безопасность и переносимость, большинство побочных эффектов (TEAEs) были легкими или умеренными у участников с DM1 и не приводили к прекращению лечения.

В двух участниках в дозовых группах 2 мг/кг и 4 мг/кг произошли два тяжелых, серьезных побочных явления, один из которых привел к прекращению участия в исследовании в группе 4 мг/кг. Одно из этих серьезных побочных явлений было признано связанным с препаратом.

"Мы рады, что The New England Journal of Medicine признает важность данных фазы 1/2 исследования MARINA. Благоприятный профиль безопасности, в сочетании с надежным анализом исследуемых показателей del-desiran, подтверждает нашу веру в то, что эта экспериментальная терапия может стать революционным вариантом лечения для людей с DM1 и их семей," — сказала Сара Бойс, президент и главный исполнительный директор Avidity. "Мы продолжаем работу над развитием продолжающегося исследования фазы 3 HARBOR по del-desiran, которое нацелено стать первым в мире одобренным препаратом для DM1."

Del-desiran (4 мг/кг) в настоящее время оценивается в рамках глобального исследования фазы 3 HARBOR™ у людей с DM1 в возрасте 16 лет и старше, а также в продолжающемся расширенном исследовании HARBOR (HARBOR-OLE™), в котором участвуют все участники, завершившие исследование фазы 1/2 MARINA. Глобальное исследование фазы 3 HARBOR завершило набор участников в июле 2025 года, и ожидается публикация итоговых данных за 54 недели во второй половине 2026 года.

О исследовании фазы 3 HARBOR™

**Глобальное исследование фазы 3 HARBOR™ — это рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое ключевое исследование, предназначенное для оценки del-desiran у примерно 150 человек (в возрасте 16 лет и старше), страдающих DM1. Исследование проводится примерно в 40 центрах по всему миру. Пациентам вводят либо del-desiran, либо плацебо (1:1) каждые восемь недель. HARBOR предназначен для оценки нескольких ключевых аспектов функции при DM1. Основной показатель — время открытия руки на видео (vHOT), измерение миотонии, которая является характерным симптомом DM1. Ключевые вторичные показатели включают силу мышц, измеряемую с помощью силы захвата руки и квантитативного теста мышц (QMT), а также повседневную активность, измеряемую с помощью DM1-Activ. Все участники исследования, независимо от того, получают ли активное лечение или плацебо, могут присоединиться к продолжающемуся расширенному исследованию. Для получения дополнительной информации о исследовании HARBOR посетите поиск по NCT06411288. Для получения информации о расширенном исследовании HARBOR-OLE посетите поиск по (NCT07008469).

Об исследовании фазы 1/2 MARINA®
Исследование MARINA® было рандомизированным, двойным слепым, плацебо-контролируемым клиническим исследованием фазы 1/2, в котором участвовало 38 взрослых с DM1. Основной целью было оценить безопасность и переносимость однократных и многократных повышающих доз del-desiran (AOC 1001), вводимых внутривенно. Исследование оценивало активность del-desiran (AOC 1001) по ключевым биомаркерам, включая снижение уровня DMPK mRNA в скелетных мышцах и улучшение аномального альтернативного сплайсинга. Хотя исследование фазы 1/2 не было рассчитано на оценку функциональных преимуществ, оно изучало клиническую активность del-desiran (AOC 1001) по нескольким показателям функции мышц, включая миотонию, силу мышц, показатели мобильности, а также отчеты пациентов о качестве жизни. Пациенты имели возможность присоединиться к исследованию MARINA-OLE™, расширенному открытому исследованию, после окончания периода после лечения. Для получения дополнительной информации об этом исследовании нажмите здесь или посетите поиск по NCT05027269.

Об миотонической дистрофии типа 1

**Миотоническая дистрофия типа 1 (DM1) — это редкое, наследственное (автосомно-доминантное) прогрессирующее невромускульное заболевание, сокращающее продолжительность жизни и требующее пожизненного ухода, вызванное тринуклеотидной повторной мутацией в гене DMPK, что приводит к токсичному накоплению мРНК. Заболевание очень вариабельно по степени тяжести, проявлениям и возрасту начала, однако все формы DM1 связаны с высоким уровнем бремени заболевания. DM1 характеризуется мультисистемными проявлениями, включая миотонию и прогрессирующую слабость мышц, и может быть недооценено из-за гетерогенности проявлений в скелетных, сердечных и гладких мышцах, что приводит к нарушениям работы сердечно-сосудистой, желудочно-кишечной, дыхательной, глазной и эндокринной систем. В настоящее время нет одобренных лекарств для людей с DM1.

Об del-desiran

**Del-desiran, использующий технологию платформы AOC компании Avidity, предназначен для устранения основной генетической причины DM1 за счет снижения уровня токсичной DMPK мРНК. Del-desiran состоит из запатентованного моноклонального антитела, которое связывается с трансферрин-рецептором 1 (TfR1), и конъюгировано с siRNA, нацеленной на DMPK мРНК. В настоящее время del-desiran оценивается в рамках глобального исследования фазы 3 HARBOR™ и в продолжающемся расширенном исследовании HARBOR-OLE™ у людей с DM1. Долгосрочные данные из исследования HARBOR-OLE показали обратное развитие прогрессии заболевания у людей с DM1 по нескольким показателям, включая время открытия руки на видео (vHOT), как меру функции руки и миотонии, силу мышц и повседневную активность по сравнению с естественным ходом заболевания END-DM1. Del-desiran получил статус Прорывной терапии, Орфанного препарата и Fast Track от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), а также статус Орфанного препарата от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA). Del-desiran стал первым исследовательским препаратом для DM1, получившим статус Орфанного препарата в Японии.

Об Avidity

**Миссия компании Avidity Biosciences, Inc. — значительно улучшить жизнь людей, создавая новый класс РНК-терапий — Антитело-олигонуклеотидные конъюгаты (AOCs™). Avidity революционизирует область РНК с помощью своих запатентованных AOCs, которые предназначены для объединения специфичности моноклональных антител с точностью олигонуклеотидных терапий для достижения целей и лечения заболеваний, ранее недоступных с существующими РНК-терапиями. Используя свою платформу AOC, Avidity продемонстрировала первую успешную целевую доставку РНК в мышечную ткань и ведет разработку программ для трех редких мышечных заболеваний: миотонической дистрофии типа 1 (DM1), мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) и фасциолакуломышечной дистрофии (FSHD). Компания также разрабатывает два собственных кандидата в области кардиологии для лечения редких генетических кардиомиопатий. Кроме того, Avidity расширяет применение AOCs за счет развития и расширения портфеля программ в кардиологии и иммунологии через ключевые партнерства. Штаб-квартира компании находится в Сан-Диего, Калифорния. Для получения дополнительной информации о платформе AOC, клиническом портфеле и команде посетите www.aviditybiosciences.com и следите за нами в LinkedIn и X.

Ожидаемые заявления
Avidity предупреждает читателей, что заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, касающиеся событий, не являющихся историческими фактами, являются прогнозными заявлениями. Эти заявления основаны на текущих убеждениях и ожиданиях компании. Такие прогнозные заявления включают, но не ограничиваются, заявлениями о: значимости данных del-desiran из исследования MARINA®; потенциале del-desiran стать революционной терапией для DM1 и первым в мире одобренным препаратом для лечения DM1; статусе клинического исследования del-desiran; планах Avidity представить дополнительные данные по HARBOR™ и сроках их публикации; характеристиках данных del-desiran из исследования MARINA и их влиянии на развитие del-desiran; дизайне, целях и статусе исследований MARINA, MARINA-OLE™ и HARBOR; планах и ожиданиях Avidity по развитию своих клинических программ и сроках их реализации; а также платформе, операциях и программах компании. Включение прогнозных заявлений не должно рассматриваться как гарантия того, что эти планы будут реализованы. Фактические результаты могут отличаться от указанных в этом пресс-релизе из-за рисков и неопределенностей, присущих бизнесу Avidity и вне его контроля, включая, помимо прочего: анализ новых данных может привести к выводам, отличным от тех, что были сделаны в исследовании MARINA по del-desiran, и такие данные могут не соответствовать ожиданиям Avidity или регуляторов; неожиданные побочные эффекты или недостаточная эффективность del-desiran, что может задержать или ограничить его развитие, получение регуляторных одобрений и коммерциализацию; поздние решения FDA и других глобальных регуляторов, которые могут быть несовместимы с текущими отзывами и задержать запланированные сроки; неподтвержденность подхода Avidity к разработке продуктов на базе платформы AOC™; возможные задержки в исследовании HARBOR; зависимость Avidity от сторонних организаций в части клинических испытаний и производства; законодательные, судебные и регуляторные изменения в США и за рубежом; возможность истощения капитальных ресурсов раньше запланированного срока; и другие риски, описанные в годовом отчете Avidity по форме 10-K за 2024 год и последующих документах. Avidity предупреждает читателей не полагаться чрезмерно на эти прогнозные заявления, которые действительны только на дату их публикации, и не берет на себя обязательств по их обновлению. Все прогнозные заявления сделаны с учетом положений о защите ответственности, предусмотренных Законом о реформе судебных исков по ценным бумагам 1995 года.

Контакт для инвесторов:
Кат Ланге
(619) 837-5014
investors@aviditybio.com

Контакт для СМИ:
Кристина Коппола
(619) 837-5016
media@aviditybio.com

Cision

Посмотреть оригинальный контент для загрузки мультимедиа:

條款 及 私隱政策

Панель конфиденциальности

Подробнее