A Big Pharma Está Enamorada Destas 2 Biotech

Pode ser difícil para um não-cientista avaliar a validade das alegações de uma empresa de biotecnologia. Os medicamentos desta empresa vão ser aprovados pela FDA? Quão válido é o seu trabalho de investigação? Estas perguntas são quase impossíveis de responder. Mesmo os próprios cientistas não conseguem ter certeza de que estão certos até que os ensaios clínicos estejam concluídos. Então, como é que um investidor leigo pode investir com algum grau de segurança?

A verdade rápida e “áspera” é que não. Há um risco enorme no investimento em biotecnologia, e parte desse risco nem sequer consegue ser quantificado. Mas é possível reduzi-lo.

Uma coisa de que gosto de ver numa biotecnologia é uma colaboração com uma grande farmacêutica. Gosto quando pessoas muito inteligentes e conhecedoras do setor de medicamentos investem milhões na minha pequena biotecnologia. Esse investimento valida a ciência. Traz dinheiro e promete dinheiro futuro. Reduz despesas (se o parceiro estiver a pagar o desenvolvimento do medicamento).

Por isso, quando investigo um possível investimento numa biotecnologia, fico contente quando vejo colaboração. Na verdade, é uma das primeiras coisas que procuro no site de uma biotecnologia: logo depois de ver o pipeline da empresa, vejo se tem algum colaborador. RegenXbio (RGNX 12.68%) e Denali Therapeutics (DNLI 6.28%) são duas biotecnologias que passam no meu teste com excelentes resultados.

Imagem de origem: Getty Images.

Um líder em vetores AAV para descoberta de medicamentos

Um setor promissor no investimento em biotecnologia é a terapia génica para doenças raras. É uma área muito empolgante porque estes medicamentos prometem uma cura real, “única e resolutiva”, para a doença que tratam. Os doentes tomam o medicamento uma única vez e ficam curados.

Uma forma de administrar terapia génica é através de vetores AAV, que são vírus manipulados para introduzir a terapia no organismo do doente. Muitos cientistas acreditam que este é o melhor mecanismo para entregar estes medicamentos — e, se estiverem certos, então a RegenXbio deverá ser um investimento fantástico. Esta empresa é especializada em vetores AAV e licencia a sua tecnologia para outras empresas que estão a avançar terapias génicas.

E não lhe faltam parceiros: a RegenXbio está atualmente a colaborar com Pfizer (PFE 0.12%), Novartis (NVS 0.41%), Takeda Pharma (TAK 0.36%), Ultragenyx Pharma (RARE 3.58%), Audentes Therapeutics (BOLD +0.00%), Rocket Pharma (RCKT 6.98%), Abeona Therapeutics (ABEO 4.49%), Prevail Therapeutics, Lysogene e Esteve.

Este acordo de licenciamento dá à RegenXbio um pipeline muito grande de pagamentos futuros por medicamentos. As empresas acima estão a financiar 27 ensaios clínicos usando os vetores AAV da RegenXbio. A RegenXbio recebe dinheiro adiantado pela utilização da sua tecnologia; a empresa também recebe pagamentos por marcos à medida que os medicamentos avançam nos ensaios clínicos e royalties sobre as vendas, se e quando os medicamentos forem aprovados.

Podemos ver como este processo funciona no caso do medicamento Zolgensma da Novartis, que usa o vetor AAV da RegenXbio e foi aprovado pela FDA no ano passado. Até agora, a RegenXbio recebeu quase 190 milhões de dólares em pagamentos por este único medicamento. A empresa também receberá royalties sobre as vendas do medicamento, além de um pagamento de 80 milhões de dólares quando o medicamento ultrapassar 1 mil milhões de dólares em vendas acumuladas. No total, este medicamento deverá pagar mais de 300 milhões de dólares à RegenXbio.

Embora alguns desses 27 ensaios, sem dúvida, falhem, vários dos medicamentos serão aprovados. Dada a enorme quantidade de oportunidades de sucesso, a capitalização bolsista de 1,4 mil milhões de dólares da RegenXbio parece francamente barata.

Imagem de origem: Denali Therapeutics.

Passar a barreira hematoencefálica

Entretanto, a Denali Therapeutics está a mirar algo incrivelmente difícil. A barreira hematoencefálica impede quase todos os medicamentos de chegar ao cérebro — para fármacos de grande molécula, 100% são bloqueados, e para fármacos de pequena molécula, esse número é 98%. A Natureza faz isto para proteger o cérebro. Mas o que podemos fazer quando um doente tem uma doença neurodegenerativa? Como tratamos a doença de Alzheimer, Parkinson e ELA quando os nossos medicamentos não conseguem chegar ao cérebro?

A Denali acredita que resolveu esse problema. Tem um mecanismo que permite que os medicamentos “espiem”/passem por debaixo da barreira hematoencefálica, o que, em teoria, permitirá que as curas para as condições acima comecem a funcionar. É um objetivo muito ambicioso e, se a empresa conseguir, os investidores vão ganhar muito dinheiro. A empresa com capitalização bolsista de 1,4 mil milhões de dólares está atualmente a realizar ensaios clínicos iniciais em cinco moléculas diferentes.

A Denali foi fundada por Ryan Watts, que era o responsável pelo departamento de neurociência na Genentech. Ele equipou a sua empresa com vários veteranos da famosa biotecnologia — o diretor de operações, o diretor médico, o diretor financeiro, o diretor de fabrico e o responsável pela área de descoberta vêm todos da Genentech, que foi adquirida pela Roche (RHHBY +0.14%) por 46 mil milhões de dólares em 2009.

A potência farmacêutica Sanofi (SNY 0.71%) está a bordo, depois de ter assinado o que poderá ser um acordo de 1 mil milhões de dólares com a jovem biotecnologia em 2018. A empresa farmacêutica muito maior pagou 125 milhões de dólares adiantados por direitos parciais para dois dos medicamentos da Denali. Um desses medicamentos, DNL747, está a ser testado para múltiplas indicações, incluindo EM (esclerose múltipla), Alzheimer e ELA. Está atualmente em ensaios iniciais de fase um.

A Denali está com liquidez — a empresa tem 478 milhões de dólares — e as pessoas que gerem o negócio são incrivelmente inteligentes. Mas aquilo a que estão a tentar chegar é suficientemente difícil para me manter na margem até vermos alguns resultados no mundo real. Parcerias com grandes farmacêuticas são encorajadoras, mas não são tudo; para investidores em farmacêuticas que procuram conter o seu risco de forma um pouco mais consistente, a RegenXbio parece, neste momento, um investimento mais inteligente e mais seguro.