Acabei de ver que a Agios obteve a aprovação do PYRUKYND nos Emirados Árabes Unidos para o tratamento da talassemia. É na verdade o primeiro e único medicamento aprovado lá para este grupo específico de pacientes, o que é bastante significativo. O medicamento funciona como um ativador da piruvato quinase e destina-se tanto a casos dependentes de transfusão quanto a casos não dependentes de transfusão.

A parte interessante é que eles já têm um acordo de distribuição com a NewBridge Pharma cobrindo toda a região do GCC—Arábia Saudita, Emirados Árabes Unidos, Kuwait, Catar, Omã, Bahrein. Portanto, essa aprovação nos Emirados Árabes Unidos é basicamente o ponto de entrada para o mercado mais amplo do Oriente Médio.

A aprovação foi baseada nos seus ensaios de fase 3 ENERGIZE, que pareceram bastante sólidos. PYRUKYND já está aprovado nos EUA (sob o nome AQVESME) e na Europa para o tratamento da talassemia, então isso está expandindo o perfil da talassemia globalmente. Eles também estão aguardando a revisão da Comissão Europeia neste momento. Parece uma estratégia de expansão constante para essa indicação, em vez de uma aprovação pontual.