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Acabei de ver que a Agios obteve a aprovação do PYRUKYND nos Emirados Árabes Unidos para o tratamento da talassemia. Uma jogada bastante interessante - é o único medicamento aprovado lá para essa população de pacientes, o que é um grande avanço para esse perfil de talassemia. Eles fizeram uma parceria com a NewBridge Pharmaceuticals em 2024 para gerenciar o lançamento na região do Golfo. Já aprovado nos EUA e na Europa sob nomes diferentes (AQVESME nos EUA). A aprovação foi baseada nesses ensaios de fase 3 ENERGIZE. Parece que a biotecnologia finalmente está avançando em distúrbios sanguíneos raros. Será que o mercado de talassemia vai reagir a isso sendo a única opção disponível lá?