Acabei de ver que a BridgeBio apresentou alguns dados sólidos do seu ensaio FORTIFY na conferência MDA em março passado. Eles estão a trabalhar no BBP-418 para este distúrbio muscular raro (LGMD2I/R9) e os resultados intermédios aparentemente mostraram eficácia real. Bastante interessante porque atualmente não há praticamente nada disponível para pacientes com esta condição.

O estudo FORTIFY foi apresentado por investigadores de Iowa e Yale, o que acrescenta alguma credibilidade. Eles até têm cartazes sobre o impacto da doença, padrões de tratamento e toda a cadeia translacional desde o laboratório até aos ensaios clínicos. Esse nível de detalhe sugere que levam isto a sério.

Em termos de ações, a BBIO estava a negociar por volta de 66 dólares quando apresentaram, com uma subida de alguns por cento nesse dia. Honestamente, a biotecnologia de doenças raras é sempre uma aposta, mas se estes dados do FORTIFY se mantiverem até à fase 3, pode ser algo que vale a pena acompanhar. O facto de estarem a envolver colaboradores académicos para apresentar juntamente com os dados da empresa também é um bom sinal.

Mais alguém a seguir jogadas de doenças raras como esta?