Acabei de ficar a par de algumas notícias interessantes sobre biotecnologia que podem importar para o espaço das doenças raras. A Cogent Biosciences recebeu a Designação de Terapia Inovadora da FDA para a sua combinação de Bezuclastinib com Sunitinib, direcionada a pacientes com GIST que já não responderam ao tratamento com Imatinib.

O que chamou a minha atenção foram os dados do ensaio PEAK que apoiam isto - eles mostram uma redução de 50% no risco de progressão da doença ou morte em comparação com o Sunitinib sozinho. A sobrevivência livre de progressão mediana aumentou de 9,2 meses para 16,5 meses. Uma melhoria significativa numa área de doença que, honestamente, não viu muita inovação em mais de 20 anos.

Para contexto, o GIST é impulsionado por mutações no KIT, e o problema da resistência é real - pacientes que progridem com Imatinib normalmente atingem um muro com as opções existentes. Esta combinação direciona especificamente as mutações no exon 17 do KIT que impulsionam essa resistência, razão pela qual a FDA acelerou o seu processo.

O perfil de segurança também parece limpo. Sem novos sinais de alerta além do que já se sabia do Sunitinib. A FDA já concordou em revisar o NDA sob o programa de Revisão Oncológica em Tempo Real, permitindo que a Cogent envie partes da aplicação à medida que estiverem prontas.

Olhando para o futuro, eles visam a submissão do NDA para GIST em abril de 2026 (que é praticamente agora), e planeiam um ensaio de fase 2 para meados de 2026 para pacientes de primeira linha com mutações no exon 9 do GIST. Também têm o Bezuclastinib em desenvolvimento para mastocitose sistémica, com múltiplas submissões de NDA previstas nos seus programas na primeira metade de 2026.

A Cogent dispõe de cerca de 900 milhões em caixa, portanto estão bem financiados para avançar com os lançamentos até 2028. A ação tem sido volátil - negociada entre $3,72 e $43,73 no último ano. Da última vez que vi, estava por volta de $37,86, com um aumento de alguns por cento. Uma história interessante se seguir a oncologia de precisão ou terapêuticas para doenças raras.