Acabei de ver que a BridgeBio concluiu alguns dados bastante sólidos do seu ensaio de fase 3 FORTIFY para o tratamento daquela doença muscular rara BBP-418. Eles acabaram de apresentar na conferência da MDA no mês passado e, honestamente, os resultados parecem encorajadores para os pacientes com LGMD2I/R9. Katherine Mathews de Iowa fez a palestra principal, e eles tiveram colaboradores de Yale mostrando seus métodos de teste para medir a resposta ao tratamento em diferentes variantes do gene FKRP.

O que chamou minha atenção foi o quanto de trabalho preliminar eles fizeram nisso - quatro sessões de pôster cobrindo tudo, desde a carga da doença até como o medicamento evoluiu realmente da pesquisa de laboratório para os ensaios clínicos. Para uma condição que basicamente foi ignorada pela maioria das empresas farmacêuticas, ver esse nível de compromisso em FORTIFY a base de evidências é bastante revigorante. A empresa realmente está apostando forte em doenças genéticas desatendidas, onde praticamente não há opções de tratamento.

Em relação às ações, a BBIO tem oscilado entre $28 e $85 ao longo do último ano, fechou a $66 na última verificação. Essas vitórias clínicas costumam importar para ações de biotecnologia, então pode valer a pena ficar de olho se você gosta desse setor. Os dados do ensaio FORTIFY definitivamente indicam que eles estão fazendo progresso real aqui.