Acabei de ver a LRMR subir mais de 40% hoje - A Larimar Therapeutics recebeu a Designação de Terapia Inovadora da FDA para o seu candidato Nomlabofusp. É projetado para tratar a ataxia de Friedreich, esse distúrbio genético raro que afeta a coordenação muscular e a mobilidade. Uma área bastante específica, mas aparentemente apenas cerca de 5.000 pessoas nos EUA têm essa condição, então o potencial de valorização pode ser significativo se tudo correr bem.

O que chamou minha atenção é que eles planejam solicitar aprovação acelerada no próximo mês, com dados esperados no segundo trimestre. Se for aprovado, o Nomlabofusp poderia ser a primeira terapia realmente capaz de modificar a doença para pacientes com ataxia de Friedreich. A FDA aparentemente confirmou sua abordagem usando níveis de FXN na pele como uma forma de medir se o tratamento realmente funciona. Eles visam um lançamento nos EUA na primeira metade de 2027, se tudo correr bem.

A ação oscilou entre $1,61 e $5,37 ao longo do último ano, então esse movimento é razoável. Os dados clínicos apresentados parecem ter convencido os reguladores de que eles estão no caminho certo. Vale a pena ficar de olho se você gosta de biotech - pode ser uma dessas vitórias em doenças raras que realmente dão certo.