Acabei de ver que a BridgeBio vai apresentar mais dados do ensaio FORTIFY de Fase 3 na conferência MDA este mês. Eles estão mostrando resultados para o BBP-418 em pacientes com LGMD2I/R9 - coisas bastante raras relacionadas a distúrbios genéticos musculares. Katherine Mathews, da Universidade de Iowa, fará a apresentação principal, e aparentemente a equipe de Yale também vai aparecer com pesquisas sobre a medição da resposta ao ribitol em diferentes variantes de FKRP, o que parece poder ser importante para entender como o tratamento funciona em diferentes mutações de pacientes.

Eles também têm quatro pôsteres cobrindo a carga da doença e a modelagem de sobrevivência a longo prazo. A ação tem oscilado entre $28 e $84 ao longo do último ano, fechando a última vez a $66,54. O que é interessante é o quanto esses papéis de doenças raras se movimentam com base em dados clínicos - o mercado parece estar atento a este. Não tenho certeza se os dados intermediários serão o catalisador que as pessoas esperam, mas o fato de apresentarem em uma conferência importante sugere que eles acham que há algo que vale a pena compartilhar.