Acabei de perceber que a BridgeBio (BBIO) teve a sua grande apresentação na Conferência MDA há algumas semanas, com os resultados do ensaio de fase 3 Fortify para LGMD2I/R9. Eles mostraram que a análise interina demonstrou efetividade nesta doença genética rara - o que é bastante significativo para uma população de pacientes tão desatendida. A ação já tinha subido cerca de 3% quando fecharam naquele dia a $66,54, atingindo $67,53 no after-hours.

O que é interessante é que eles não apresentaram apenas uma apresentação. Além de Katherine Mathews divulgar os principais dados de última hora do estudo Fortify de Iowa, colaboradores de Yale também apresentaram seu trabalho com ensaios de alta capacidade para medir a resposta ao ribitol em variantes de FKRP. Além disso, quatro pôsteres abordando o impacto da doença, padrões de tratamento e toda a jornada translacional do BBP-418. Parece que estão construindo um caso bastante completo para esta terapia.

O BBP-418 é supostamente uma das opções investigacionais mais avançadas para esta condição. Difícil subestimar o quão grande isso é, quando se olha para milhões de pacientes em todo o mundo com doenças genéticas raras que praticamente não têm tratamentos eficazes. A ação tem negociado entre $28 e $85 ao longo do último ano, então houve alguma volatilidade. Você está acompanhando essa?