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O New England Journal of Medicine publica resultados do ensaio de fase 1/2 MARINA® de Delpacibart Etedesiran (del-desiran) para tratamento da Distrofia Muscular Miotónica Tipo 1

PR Newswire

Qui, 19 de fevereiro de 2026 às 7:00 AM GMT+9 11 min de leitura

Neste artigo:

RNA

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Del-desiran entregou eficazmente siRNA ao músculo, resultando numa redução média de aproximadamente 40% no mRNA de DMPK e melhoria do erro de splicing

Ao tratamento, observaram-se melhorias em várias medidas, incluindo miorritmia, função e força muscular, mobilidade e resultados reportados pelos pacientes

O del-desiran mostrou segurança e tolerabilidade aceitáveis com a maioria dos eventos adversos leves ou moderados

SAN DIEGO, 18 de fevereiro de 2026 /PRNewswire/ – Avidity Biosciences, Inc. (Nasdaq: RNA), uma empresa biofarmacêutica dedicada a oferecer uma nova classe de terapêuticas de RNA chamadas Conjugados de Oligonucleotídeos de Anticorpos (AOCs™), anunciou hoje que os resultados finais do ensaio de fase 1/2 MARINA® de delpacibart etedesiran (del-desiran) em pessoas com distrofia muscular miotónica tipo 1 (DM1) serão publicados na edição de 19 de fevereiro de The New England Journal of Medicine (NEJM). O manuscrito intitula-se “Um Conjugado de Oligonucleotídeo de Anticorpo para Distrofia Muscular Miotónica Tipo 1.”

(PRNewsfoto/Avidity Biosciences, Inc.)

A DM1 é uma doença neuromuscular progressiva, muitas vezes fatal, de reconhecimento insuficiente, sem terapêuticas modificadoras da doença. O del-desiran é um tratamento experimental concebido para abordar a causa genética subjacente da DM1, reduzindo os níveis totais do mRNA tóxico de DMPK. A acumulação destes mRNA tóxicos sequestra proteínas reguladoras de RNA essenciais, levando ao erro de splicing de vários genes downstream, resultando nas diversas manifestações clínicas da doença.

O ensaio de fase 1/2 MARINA foi um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, concebido para avaliar a segurança e tolerabilidade de doses ascendentes únicas e múltiplas de del-desiran administradas por via intravenosa em adultos com DM1 durante seis meses. Os dados foram avaliados de 38 participantes, randomizados em proporção 3:1 para receber uma dose de 1 mg/kg de del-desiran, três doses de 2 mg/kg ou 4 mg/kg de del-desiran (refletido como dose de siRNA), ou placebo. O objetivo principal do estudo foi avaliar a segurança e tolerabilidade do del-desiran. Os objetivos exploratórios foram avaliar a atividade clínica do del-desiran em várias medidas de eficácia.

“Estes resultados finais do estudo MARINA reforçam ainda mais os dados do del-desiran relatados até agora, mostrando um perfil de segurança aceitável e melhorias em várias avaliações funcionais-chave, incluindo a miorritmia, um sintoma distintivo da DM1,” disse Nicholas E. Johnson, M.D., M.Sci., FAAN, professor e vice-presidente de pesquisa do Departamento de Neurologia da Virginia Commonwealth University, autor principal e investigador do estudo MARINA. “A DM1 é uma perturbação progressiva, muitas vezes fatal, que aumenta de gravidade de geração para geração, afetando milhares de pessoas e famílias apenas nos EUA. Há uma necessidade urgente de uma terapia aprovada que possa abordar a causa genética subjacente desta doença, e estes dados do del-desiran, assim como os dados disponíveis do estudo OLE em curso, são muito encorajadores para a comunidade DM1.”

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Resultados do estudo de fase 1/2 MARINA de del-desiran publicados na NEJM demonstraram:

Entrega eficaz de del-desiran (siRNA) ao músculo, com uma redução média de cerca de 40% no mRNA de DMPK em todos os participantes tratados.

Melhorias no splicing de um conjunto chave de genes específicos do músculo após tratamento com del-desiran 2 mg/kg e 4 mg/kg.

Melhorias em medidas funcionais exploratórias, incluindo:

 

*    
    
    Função da mão/miorritmia (vídeo de abertura da mão, ou vHOT)
    
     
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    Força muscular (Teste de Força Muscular Quantitativa, ou QMT)
    
     
*    
    
    Mobilidade (Teste de Caminhada/Corra de 10 metros, ou 10mWRT, e teste de Agachamento e Levantamento, ou TUG)
    
     
*    
    
    DM1-Activ, um resultado reportado pelo paciente que mede atividades diárias (por exemplo, tomar banho, visitar família ou amigos, subir escadas)

Segurança e tolerabilidade aceitáveis, com a maioria dos eventos adversos relacionados ao tratamento (TEAEs) leves ou moderados em participantes com DM1, sem levar à descontinuação.

Dois eventos adversos graves ocorreram em dois participantes nos grupos de dose de 2 mg/kg e 4 mg/kg, com um participante descontinuando o estudo no grupo de 4 mg/kg. Um destes eventos foi considerado relacionado ao medicamento.

“Estamos satisfeitos que The New England Journal of Medicine reconheça a importância dos dados do estudo MARINA de fase 1/2. O perfil de segurança favorável, aliado às análises robustas dos objetivos exploratórios do nosso programa del-desiran, reforça a nossa convicção de que esta terapia experimental pode oferecer uma opção de tratamento transformadora para pessoas com DM1 e suas famílias,” disse Sarah Boyce, Presidente e Diretora Executiva da Avidity. “Continuamos focados em avançar o estudo de fase 3 HARBOR em curso de del-desiran, que está no caminho para ser o primeiro medicamento aprovado globalmente para DM1.”

Del-desiran (4 mg/kg) está atualmente sendo avaliado no estudo global de fase 3 HARBOR™ em pessoas com DM1 com 16 anos ou mais e no estudo de extensão de fase aberta HARBOR (HARBOR-OLE™), com todos os participantes que completaram o estudo de fase 1/2 MARINA. O estudo global de fase 3 HARBOR concluiu a inscrição em julho de 2025, e uma leitura de dados preliminares de 54 semanas está prevista para a segunda metade de 2026.

**Sobre o Estudo de Fase 3 HARBOR™

**O estudo global de fase 3 HARBOR™ é um estudo pivotal, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, concebido para avaliar del-desiran em aproximadamente 150 pessoas (com 16 anos ou mais) com DM1. O estudo está a ser conduzido em cerca de 40 locais globalmente. Os pacientes recebem del-desiran ou placebo (1:1) a cada oito semanas. O HARBOR foi desenhado para avaliar múltiplos aspetos funcionais chave da DM1. O objetivo principal é o tempo de abertura da mão em vídeo (vHOT), uma medida de miorritmia, que é um sintoma distintivo da DM1. Os principais objetivos secundários incluem força muscular medida por força de preensão manual e pontuação total do teste de músculo quantitativo (QMT), e atividades diárias medidas pelo DM1-Activ. Todos os participantes do estudo, independentemente de receberem tratamento ativo ou placebo, têm a opção de participar na extensão de fase aberta em curso. Para mais informações sobre o estudo HARBOR, pesquise por NCT06411288. Para mais informações sobre o estudo HARBOR-OLE, pesquise por (NCT07008469).

Sobre o Estudo de fase 1/2 MARINA®
O estudo MARINA® foi um ensaio clínico de fase 1/2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, que recrutou 38 adultos com DM1. O objetivo principal deste estudo foi avaliar a segurança e tolerabilidade de doses ascendentes únicas e múltiplas de del-desiran (AOC 1001) administradas por via intravenosa. O estudo MARINA avaliou a atividade de del-desiran (AOC 1001) em biomarcadores-chave, incluindo a redução do mRNA de DMPK no músculo esquelético e a melhoria do splicing alternativo aberrante. Embora o estudo de fase 1/2 não tenha sido dimensionado para avaliar benefícios funcionais, explorou a atividade clínica de del-desiran (AOC 1001) em várias medidas de função muscular, incluindo miorritmia, força muscular, medidas de mobilidade, bem como resultados reportados pelos pacientes e medidas de qualidade de vida. Os pacientes tiveram a opção de participar no estudo MARINA-OLE™, uma extensão de fase aberta, ao final do período pós-tratamento. Para mais informações, clique aqui ou pesquise por NCT05027269.

Sobre a Distrofia Muscular Miotónica Tipo 1
A DM1 é uma doença neuromuscular rara, hereditária (autossômica dominante), progressiva, que encurta a esperança de vida e requer cuidados ao longo da vida, causada por uma repetição triplet no gene DMPK, resultando num ganho tóxico de função do mRNA. A doença apresenta-se de forma altamente variável em termos de gravidade, apresentação e idade de início, contudo, todas as formas de DM1 estão associadas a um elevado peso da doença. A DM1 caracteriza-se por manifestações multissistémicas, incluindo miorritmia e fraqueza muscular progressiva, podendo ser subdiagnosticada devido à sua apresentação heterogénea nos músculos esquelético, cardíaco e liso, levando a comprometimentos nos sistemas cardiovascular, gastrointestinal, respiratório, ocular e/ou endócrino. Atualmente, não existem medicamentos aprovados para pessoas com DM1.

Sobre o del-desiran
O del-desiran, utilizando a tecnologia de plataforma AOC da Avidity, foi concebido para abordar a causa genética subjacente da DM1, reduzindo os níveis de mRNA tóxico de DMPK. O del-desiran consiste numa imunoglobulina monoclonal proprietária que se liga ao receptor de transferrina 1 (TfR1) e está conjugada a um siRNA que visa o mRNA de DMPK. O del-desiran está atualmente a ser avaliado no estudo global de fase 3 HARBOR™ e no estudo de extensão de fase aberta HARBOR-OLE™ em pessoas com DM1. Dados a longo prazo do estudo MARINA-OLE mostraram reversão da progressão da doença em pessoas com DM1, em múltiplos pontos finais, incluindo o tempo de abertura da mão em vídeo (vHOT), como medida de função da mão e miorritmia, força muscular e atividades diárias, em comparação com os dados naturais do END-DM1. O del-desiran recebeu designações de Terapia Inovadora, Medicamento Orfão e Rota Rápida pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e designação de Medicamento Orfão pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA). O del-desiran foi também o primeiro tratamento experimental para DM1 a receber a designação de Medicamento Orfão no Japão.

Sobre a Avidity
A missão da Avidity Biosciences, Inc. é melhorar profundamente a vida das pessoas, entregando uma nova classe de terapêuticas de RNA - Conjugados de Oligonucleotídeos de Anticorpos (AOCs™). A Avidity está a revolucionar o campo do RNA com as suas AOCs proprietárias, que foram concebidas para combinar a especificidade de anticorpos monoclonais com a precisão das terapêuticas de oligonucleotídeos, para atingir alvos e doenças anteriormente inacessíveis com terapêuticas de RNA existentes. Utilizando a sua plataforma proprietária de AOC, a Avidity demonstrou a primeira entrega bem-sucedida de RNA direcionado para músculo e lidera o campo com programas de desenvolvimento clínico para três doenças musculares raras: distrofia muscular miotónica tipo 1 (DM1), distrofia muscular de Duchenne (DMD) e distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD). A Avidity também está a avançar com dois candidatos de cardiologia de precisão totalmente propriedade, abordando cardiomiopatias genéticas raras. Além disso, a Avidity está a ampliar o alcance das AOCs com a sua pipeline em expansão, incluindo programas em cardiologia e imunologia através de parcerias estratégicas. A sede da empresa fica em San Diego, CA. Para mais informações sobre a nossa plataforma AOC, pipeline de desenvolvimento clínico e equipa, visite www.aviditybiosciences.com e conecte-se connosco no LinkedIn e X.

Declarações Prospectivas
A Avidity alerta os leitores de que as declarações contidas neste comunicado de imprensa relativas a assuntos que não sejam fatos históricos são declarações prospectivas. Estas declarações baseiam-se nas crenças e expectativas atuais da empresa. Tais declarações incluem, mas não se limitam a, declarações sobre: a relevância dos dados do del-desiran do estudo MARINA®; o potencial do del-desiran para oferecer uma opção de tratamento transformadora para a DM1 e tornar-se o primeiro medicamento aprovado globalmente para tratar a DM1; o estado do estudo clínico do del-desiran; os planos da Avidity de apresentar dados adicionais do estudo HARBOR™ e o momento dessas apresentações; a caracterização dos dados do del-desiran do estudo MARINA e o impacto desses dados no avanço do del-desiran; o desenho, objetivos e estado dos estudos MARINA, MARINA-OLE™ e HARBOR; os planos e expectativas da Avidity de avançar com seus programas clínicos, e o timing desses avanços; e a plataforma, operações e programas da Avidity. A inclusão de declarações prospectivas não deve ser interpretada como uma garantia de que esses planos serão alcançados. Os resultados reais podem diferir daqueles apresentados neste comunicado devido aos riscos e incertezas inerentes ao negócio da Avidity e além do seu controlo, incluindo, sem limitação: a análise de novos dados pode levar a conclusões diferentes das estabelecidas no ensaio MARINA do del-desiran, e esses dados podem não atender às expectativas da Avidity ou dos reguladores; efeitos adversos inesperados ou eficácia inadequada do del-desiran que possam atrasar ou limitar o seu desenvolvimento, aprovação regulatória e/ou comercialização; desenvolvimentos posteriores com a FDA e outros reguladores globais que possam ser inconsistentes com o feedback recebido até agora sobre o del-desiran e que possam atrasar os seus prazos atualmente previstos; a abordagem da Avidity na descoberta e desenvolvimento de candidatos a produtos baseada na sua plataforma AOC™ é não comprovada; possíveis atrasos no estudo HARBOR; dependência da Avidity de terceiros na realização de testes clínicos e fabricação de produtos; desenvolvimentos legislativos, judiciais e regulatórios nos EUA e em outros países; a possibilidade de a Avidity esgotar os seus recursos de capital disponíveis mais cedo do que o esperado; e outros riscos descritos no Relatório Anual da Avidity no Formulário 10-K para o exercício findo em 31 de dezembro de 2024 e nos documentos subsequentes apresentados à SEC. A Avidity alerta os leitores para não colocarem confiança excessiva nestas declarações prospectivas, que apenas refletem a data deste documento, e a empresa não assume qualquer obrigação de atualizar tais declarações para refletir eventos que ocorram ou circunstâncias que surjam após a data aqui indicada. Todas as declarações prospectivas estão qualificadas na sua totalidade por esta declaração de precaução, feita ao abrigo das disposições de proteção do Private Securities Litigation Reform Act de 1995.

Contacto para Investidores:
Kat Lange
(619) 837-5014
investors@aviditybio.com

Contacto para a Imprensa:
Kristina Coppola
(619) 837-5016
media@aviditybio.com

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