La gran farmacéutica siente una locura de amor por estas 2 biotech

Puede ser difícil para alguien que no sea científico evaluar la validez de las afirmaciones de una biotech. ¿Van a aprobarse los medicamentos de esta empresa por la FDA? ¿Qué tan válida es su investigación? Estas preguntas son casi imposibles de responder. Incluso los propios científicos no pueden estar seguros de que tienen razón hasta que los ensayos clínicos se completen. Entonces, ¿cómo puede un inversor particular invertir con algún tipo de garantía?

La verdad rápida y sin rodeos es que no. Hay una enorme cantidad de riesgo en invertir en biotech, y parte de ese riesgo ni siquiera se puede cuantificar. Pero sí es posible reducirlo.

Una cosa que me encanta ver en una biotech es una colaboración con una gran farmacéutica. Me encanta cuando personas muy inteligentes y conocedoras en la industria de los fármacos invierten millones en mi pequeña biotech. Esta inversión valida la ciencia. Aporta efectivo y promesas de efectivo futuro. Reduce los gastos (si el socio paga el desarrollo del fármaco).

Así que cuando investigo una posible inversión en una biotech, me alegra ver colaboración. De hecho, es una de las primeras cosas que busco en el sitio web de una biotech: justo después de revisar el pipeline de la empresa, miro si tienen algún colaborador. RegenXbio (RGNX 12.68%) y Denali Therapeutics (DNLI 6.28%) son dos biotechs que pasan mi prueba con gran éxito.

Imagen Source: Getty Images.

Un líder en vectores AAV para el descubrimiento de fármacos

Un sector prometedor en la inversión biotech es la terapia génica para enfermedades raras. Esta es un área muy emocionante porque estos fármacos prometen una cura real de “una sola vez” para la enfermedad que tratan. Los pacientes toman el fármaco una única vez y quedan curados.

Una forma de administrar la terapia génica es mediante vectores AAV, que son virus manipulados para introducir la terapia en el cuerpo del paciente. Muchos científicos creen que este es el mejor mecanismo para administrar estos fármacos — y si están en lo cierto, entonces RegenXbio debería ser una inversión fantástica. Esta empresa se especializa en vectores AAV y licencia su tecnología a otras compañías que también persiguen terapias génicas.

Y no le faltan socios: RegenXbio actualmente colabora con Pfizer (PFE 0.12%), Novartis (NVS 0.41%), Takeda Pharma (TAK 0.36%), Ultragenyx Pharma (RARE 3.58%), Audentes Therapeutics (BOLD +0.00%), Rocket Pharma (RCKT 6.98%), Abeona Therapeutics (ABEO 4.49%), Prevail Therapeutics, Lysogene y Esteve.

Este acuerdo de licenciamiento le da a RegenXbio un pipeline muy grande de pagos futuros por fármacos. Las compañías mencionadas están financiando 27 ensayos clínicos utilizando los vectores AAV de RegenXbio. RegenXbio recibe un pago inicial por el uso de su tecnología; la empresa también recibe pagos por hitos a medida que los fármacos avanzan en ensayos clínicos, y regalías sobre las ventas si y cuando los fármacos se aprueben.

Podemos ver cómo funciona este proceso en el caso del fármaco Zolgensma de Novartis, que usa el vector AAV de RegenXbio y fue aprobado por la FDA el año pasado. Hasta ahora, RegenXbio ha recibido casi 190 millones de dólares en pagos por esta molécula. La empresa también recibirá regalías por las ventas del fármaco, además de un pago de 80 millones de dólares cuando el fármaco supere 1,000 millones de dólares en ventas acumuladas. En total, este único fármaco debería pagar más de 300 millones de dólares a RegenXbio.

Aunque algunos de esos 27 ensayos sin duda fallarán, varios de los fármacos serán aprobados. Dadas la cantidad de oportunidades para lograr el éxito, la capitalización de mercado de RegenXbio de 1.4 mil millones de dólares parece francamente barata.

Imagen Source: Denali Therapeutics.

Colándose más allá de la barrera hematoencefálica

Mientras tanto, Denali Therapeutics apunta a algo increíblemente difícil. La barrera hematoencefálica impide que lleguen al cerebro casi todos los fármacos: en los fármacos de gran molécula, el 100% se detiene, y en los fármacos de molécula pequeña, esa cifra es 98%. La naturaleza lo hace para proteger el cerebro. Pero, ¿qué podemos hacer cuando un paciente tiene una enfermedad neurodegenerativa? ¿Cómo curamos el Alzheimer, el Parkinson y la ELA cuando nuestros fármacos no pueden llegar al cerebro?

Denali cree que ha resuelto ese problema. Tiene un mecanismo que permite a los fármacos colarse más allá de la barrera hematoencefálica, lo que en teoría permitirá que las curas para las condiciones anteriores empiecen a funcionar. Es un objetivo enormemente ambicioso y, si la empresa lo logra, los inversores ganarán mucho dinero. La empresa, con una capitalización de mercado de 1.4 mil millones de dólares, actualmente está ejecutando ensayos clínicos tempranos en cinco moléculas diferentes.

Denali fue fundada por Ryan Watts, quien era el jefe del departamento de neurociencia en Genentech. Ha equipado su empresa con varios veteranos de la famosa biotech: el director de operaciones, el director médico, el director financiero, el director de manufactura y el jefe de descubrimiento provienen todos de Genentech, que fue adquirida por Roche (RHHBY +0.14%) por 46 mil millones de dólares en 2009.

La farmacéutica de gran potencia Sanofi (SNY 0.71%) está a bordo, después de haber firmado lo que podría ser un acuerdo de 1 mil millones de dólares con la joven biotech en 2018. La mucho más grande compañía farmacéutica pagó 125 millones de dólares por adelantado por derechos parciales sobre dos de los fármacos de Denali. Uno de esos fármacos, DNL747, se está probando para múltiples indicaciones, incluyendo EM, Alzheimer y ELA. Ahora está en ensayos tempranos de fase uno.

Denali está bien posicionada en efectivo: la empresa tiene 478 millones de dólares, y las personas que dirigen el negocio son increíblemente inteligentes. Pero lo que están intentando es lo suficientemente difícil como para mantenerme al margen hasta que veamos algunos resultados en el mundo real. Las asociaciones con grandes farmacéuticas son alentadoras, pero no lo son todo; para los inversores en farmacéuticas que buscan contener un poco su riesgo, RegenXbio parece en este punto una inversión más inteligente y más segura.