3 Acciones de Biotecnología en Fase Clínica Sin Deuda Que Están Nadando en Efectivo

Invertir en acciones de biotecnología es como jugar a la ruleta en un casino. Las probabilidades están claramente en tu contra, ya que la mayoría de los fármacos experimentales en etapa de descubrimiento, preclínica y clínica no logran alcanzar sus objetivos de ensayo. Sin embargo, si un fármaco o varios fármacos dentro de una cartera tienen éxito, tu inversión puede multiplicarse muchas veces. Es este último punto lo que atrae a tantos inversores.

La parte difícil de invertir en acciones de biotecnología, especialmente en aquellas en etapas clínicas de su proceso de desarrollo, es que hay una serie de variables a las que debes prestar atención. Esto incluye los resultados clínicos de ensayos pertinentes, cómo se están desempeñando las terapias competidoras experimentales y actualmente aprobadas, y, por supuesto, si la empresa tiene o no la financiación para completar su investigación. A menudo pueden ser necesarias decenas o cientos de millones de dólares, si no más, para llevar un fármaco desde la etapa de descubrimiento hasta los estantes de las farmacias muchos años después.

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El efectivo es el rey cuando se trata del desarrollo de fármacos en etapa clínica

Para muchas acciones de biotecnología en etapa clínica, la quema de efectivo es una preocupación constante. No es raro que los desarrolladores de fármacos más pequeños vendan acciones de su capital común para obtener capital, diluyendo a los accionistas en el proceso, o incluso que emitan deuda. Otra opción a la que recurren algunas empresas es asociarse o licenciar sus fármacos a un competidor más grande para obtener la financiación necesaria.

En última instancia, es la calidad de los fármacos de una empresa de biotecnología la que habla por sí sola. Pero tener una cantidad saludable de efectivo disponible y un balance general sin deudas ciertamente puede eliminar una preocupación clave para los inversores. Con eso en mente, echemos un vistazo a tres acciones de biotecnología en etapa clínica que actualmente no tienen deuda y cuyos equivalentes de efectivo y efectivo comprenden al menos el 25% de sus capitalizaciones de mercado actuales.

Juno Therapeutics -- $733 millones en efectivo, capitalización de mercado de $2.63 mil millones

El desarrollador de fármacos en etapa clínica Juno Therapeutics (JUNO +0.00%) busca revolucionar la forma en que los médicos tratan el cáncer con el desarrollo de inmunoterapias contra el cáncer con CAR-T.

La idea detrás de CAR-T es extraer un tipo de célula inmune (conocida como célula T) de los pacientes y modificar genéticamente esas células T para producir receptores de antígenos quiméricos (CAR) en su superficie. Después de cultivar estas células T en un laboratorio y reinyectarlas de nuevo en el paciente, el objetivo es que los antígenos se adhieran a los CAR, matando eventualmente la célula cancerosa. En efecto, está diseñado para potenciar el sistema inmunológico del paciente.

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Sobre el papel, el programa CAR-T de Juno Therapeutics suena increíble. La aplicación en estudios clínicos ha sido un poco más accidentada de lo esperado.

En julio pasado, el fármaco principal de Juno, JCAR015, fue puesto en suspensión clínica en el ensayo ROCKET de fase intermedia para adultos con leucemia linfocítica aguda de células B recidivante/refractaria después de que dos pacientes murieran en una semana debido a neurotoxicidad. La suspensión se levantó pronto, pero no sería el fin de los problemas de JCAR015. En noviembre, el estudio fue puesto en suspensión nuevamente después de que se descubriera que dos pacientes habían sufrido edema cerebral. En marzo de 2017, Juno anunció que discontinuaría el desarrollo de su fármaco principal.

El archivo de JCAR015 fue una noticia terrible para Juno y sus accionistas, especialmente con la competencia entre los desarrolladores de fármacos CAR-T intensificándose. Sin embargo, Juno está lejos de estar fuera de la lucha por crear fármacos oncológicos nuevos e innovadores. La empresa tiene actualmente más de media docena de terapias en ensayos clínicos en etapa temprana, la mayoría de las cuales se dirigen a varios tipos de cánceres de sangre. Los $733 millones en efectivo de Juno claramente disminuirán sin ningún ingreso por productos, pero es reconfortante saber que tiene el capital para realizar estos estudios sin preocuparse por una crisis de efectivo a corto plazo.

Agios Pharmaceuticals -- $541 millones en efectivo, capitalización de mercado de $2 mil millones

Si voy a tener favoritos entre las tres empresas aquí, es Agios Pharmaceuticals (AGIO +12.89%), que parece estar lista para beneficiarse de su colaboración con Celgene (CELG +0.00%).

El enfoque de Agios son las terapias contra el cáncer, y su objetivo principal es la vía IDH (isocitrato deshidrogenasa). Las enzimas mutantes IDH1 e IDH2 se encuentran en bastantes tipos diferentes de tumores, y se cree que son responsables de la proliferación de células tumorales. Las terapias de Agios están diseñadas para inhibir esta enzima IDH1 o IDH2, haciendo que las células blásticas tumorales sean inducidas a convertirse nuevamente en células que funcionan normalmente.

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A Celgene, el gigante de la biotecnología, le gustó tanto lo que vio de Agios que forjó una colaboración con la empresa allá por 2010, y desde entonces solo ha profundizado su compromiso. El efectivo inicial recibido de estos acuerdos ha sido fundamental para permitir que Agios complete su trabajo clínico.

Con diferencia, el compuesto más emocionante es enasidenib (anteriormente AG-221), un inhibidor de IDH2 para pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante o refractaria. Enasidenib generó previamente una tasa de respuesta objetiva del 37% en un estudio de fase 1/2 del fármaco, lo que debería ser suficiente, suponiendo la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos, para considerarlo una opción de estándar de atención. Si se aprueba, enasidenib tiene la oportunidad de convertirse en un fármaco superventas con $1 mil millones o más en ventas anuales.

Además, Agios acaba de cerrar la venta de 5.05 millones de acciones de capital la semana pasada, recaudando aproximadamente $250 millones en ingresos brutos. Este capital extra no está incluido en los $541 millones mencionados anteriormente, lo que significa que más del 35% del valor de mercado de Agios está compuesto por efectivo y equivalentes de efectivo en este momento. Esto convierte a Agios en una acción de biotecnología intrigante que vale la pena seguir.

Alder Biopharmaceuticals -- $352 millones en efectivo, capitalización de mercado de $1.05 mil millones

Otra empresa de biotecnología que nada en efectivo en este momento es la de pequeña capitalización Alder Biopharmaceuticals (ALDR +0.00%). Casi el 35% del valor de mercado actual de la empresa proviene de su efectivo y equivalentes de efectivo.

A diferencia de Juno y Agios, que se centran completamente en el desarrollo de fármacos oncológicos, el enfoque de Alder está en los tratamientos para la migraña y los medicamentos antiinflamatorios. También a diferencia de Juno y Agios, su cartera es más limitada, con tres compuestos en desarrollo, dos de los cuales están en ensayos en etapa clínica.

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El fármaco principal de Alder es eptinezumab, un nuevo anticuerpo monoclonal diseñado para inhibir el CGRP, una proteína que se sabe que aumenta la sensibilidad al dolor experimentado durante un ataque de migraña. El ensayo de fase 2b de la empresa ciertamente dio en el blanco, con un 33% de los pacientes con dosis de 300 mg y un 31% de los pacientes con dosis de 100 mg experimentando una disminución del 75% en sus migrañas durante el estudio de 12 semanas. Las tres dosis (300 mg, 100 mg y 30 mg) cumplieron con el criterio de valoración secundario de una reducción media inmediata y duradera en los días de migraña desde el inicio.

Ahora mismo, el fármaco principal de Alder ha pasado a estudios fundamentales de fase 3 conocidos como PROMISE 1 y PROMISE 2. Ambos ensayos tienen un criterio de valoración principal de una reducción media en los días de migraña desde el inicio entre la semana 1 y la semana 12. Vale la pena señalar que el campo de la migraña se está volviendo un poco más concurrido con el lasmiditan de Eli Lilly, que fue adquirido mediante la compra de CoLucid Pharmaceuticals a principios de este año, alcanzando el objetivo en el estudio SAMURAI de fase 3 con más de 2,200 pacientes para el dolor de cabeza por migraña.

El otro producto clínico relevante es clazakizumab, que está licenciado a Vitaeris y actualmente se está examinando en ensayos de fase intermedia como un posible tratamiento para la artritis reumatoide y la artritis psoriásica.

Por el momento, las esperanzas de Alder recaen en su fármaco para la migraña.