¿Puede el veterano empresario de biotecnología Arie Belldegrun hacerlo una vez más?

Arie Belldegrun es uno de los emprendedores biotecnológicos más exitosos que existen. Después de vender Agensys, una biotecnológica de anticuerpos monoclonales, a Astellas por $537 millones en 2007, cofundó y luego vendió Cougar Biotechnology a Johnson & Johnson (JNJ +3.19%) por $1 mil millones en 2011. Luego, como si eso no fuera suficiente, encontró oro biotecnológico cuando fundó Kite Pharma, una empresa de terapia génica contra el cáncer que Gilead Sciences (GILD +3.36%) adquirió por la friolera de $11.9 mil millones el año pasado.

Ahora, Belldegrun vuelve a la carga. Junto con exejecutivos de Kite Pharma, ha lanzado una nueva startup, Allogene Therapeutics, que acaba de recaudar $300 millones en financiamiento y ha cerrado un gran acuerdo con el gigante biofarmacéutico Pfizer (PFE +1.47%) para desarrollar terapias génicas contra el cáncer listas para usar.

¿Qué está haciendo ahora?

La terapia de células T con receptor de antígeno quimérico, o CAR-T, es un enfoque innovador de la terapia génica que reingenieriza las células T de un paciente para que puedan detectar, unirse y matar células cancerosas.

FUENTE DE LA IMAGEN: GETTY IMAGES.

En Kite Pharma, Belldegrun y su equipo crearon Yescarta, uno de los primeros CAR-T en obtener la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos. Obtuvo luz verde regulatoria el otoño pasado después de mostrar tasas de respuesta general notables en pacientes con linfoma de células B grandes difuso.

Sin embargo, crear CAR-T como Yescarta es complejo. El proceso requiere extraer las células T de un paciente y enviarlas a un laboratorio externo donde los científicos utilizan un virus inactivado para insertar código genético que permite que las células T se adhieran a CD19, una proteína que se expresa comúnmente en las células cancerosas de linfoma B. Una vez que se despliega el virus y las células T modificadas se multiplican, se envían de vuelta para que puedan ser reinfundidas en el paciente para hacer su trabajo.

Sin duda, las tasas de respuesta observadas hasta ahora para Yescarta y otros CAR-T diseñados de manera similar hacen de esta clase de terapias uno de los avances más emocionantes en el tratamiento del cáncer de este siglo. Sin embargo, estos CAR-T están lejos de ser perfectos. El proceso CAR-T puede llevar 20 días o más, y debido a la complejidad involucrada, Yescarta tiene un precio de lista asombroso de casi $400,000.

Quizás Belldegrun cree que hay una mejor manera. En colaboración con el ex director médico de Kite Pharma, David Chang, Allogene Therapeutics va a intentar crear CAR-T listos para usar que puedan desplegarse más rápido y a menor costo.

Específicamente, han intercambiado el 25% de su nueva empresa para asegurar los derechos de Pfizer sobre un enfoque CAR-T listo para usar que elimina la necesidad de extraer y modificar las células T fuera del sitio.

Pfizer obtuvo los derechos de este enfoque cuando firmó un acuerdo con Cellectis (CLLS +11.39%) en 2014. Como parte de ese acuerdo, Pfizer pagó $80 millones por adelantado para obtener los derechos de usar el enfoque de Cellectis en más de una docena de objetivos contra el cáncer. Pfizer también acordó financiar investigación y desarrollo, pagar hasta $185 millones en hitos por producto de Pfizer, y pagar regalías escalonadas sobre cualquier terapia aprobada que derive de la licencia de Cellectis. Ahora, Allogene Therapeutics será responsable de esos pagos.

Allogene Therapeutics también está tomando el relevo de Pfizer en los derechos de EE. UU. sobre la terapia génica más avanzada de Cellectis, UCART19. Servier obtuvo la licencia de los derechos globales de UCART19 en 2015 y luego, transfirió los derechos de EE. UU. a Pfizer. Servier mantiene sus derechos fuera de EE. UU., pero los derechos de Pfizer pronto se trasladarán a Allogene Therapeutics. Actualmente, UCART19 está en ensayos de fase 1 como tratamiento para la leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA) recidivante y refractaria, pero se planea comenzar ensayos de fase 2 tan pronto como el próximo año.

¿Qué sigue?

Al dirigirse a pacientes con cáncer difíciles de tratar, con pocas opciones de tratamiento y un mal pronóstico, las terapias génicas se están moviendo rápidamente hacia la comercialización. Hasta ahora, no solo Yescarta ha obtenido la aprobación de la FDA sin ningún dato de ensayo de fase 3, sino también Novartis (NVS +3.28%) Kymriah, un CAR-T que obtuvo una autorización el año pasado en LLA pediátrica después de estudios de fase 2 exitosos.

Es difícil adivinar si UCART19 o cualquiera de las otras terapias listas para usar que Allogene Therapeutics está desarrollando ahora serán tan efectivas como Yescarta o Kymriah y podrán llegar al mercado tan rápido. Pero no apuesto en contra, especialmente dado el historial de Belldegrun. Allogene Therapeutics es una empresa privada por ahora, pero no me sorprendería si una OPI está en camino. Si es así, los inversores querrán darle un vistazo muy de cerca cuando se haga pública.