Acabo de ver que Agios obtuvo la aprobación de PYRUKYND en los EAU para el tratamiento de la talasemia. En realidad, es la primera y única medicina aprobada allí para este grupo específico de pacientes, lo cual es bastante significativo. El medicamento funciona como un activador de la piruvato quinasa y está destinado tanto para casos dependientes de transfusiones como no dependientes de transfusiones.

Lo interesante es que ya tienen un acuerdo de distribución con NewBridge Pharma que cubre toda la región del GCC—Arabia Saudita, EAU, Kuwait, Qatar, Omán, Baréin. Por lo tanto, esta aprobación en los EAU es básicamente el punto de entrada para el mercado más amplio de Oriente Medio.

La aprobación se basó en sus ensayos de fase 3 ENERGIZE, que parecieron bastante sólidos. PYRUKYND ya está aprobado en EE. UU. (bajo el nombre de AQVESME) y en Europa para el tratamiento de la talasemia, por lo que esto amplía el perfil de la talasemia a nivel mundial. También están esperando la revisión de la Comisión Europea en este momento. Parece una estrategia de expansión constante para esta indicación en lugar de una aprobación puntual.