Esta semana, las noticias en el campo de la biofarmacia han sido bastante intensas, con aprobaciones de la FDA, fusiones y adquisiciones, y datos clínicos. He notado algunos puntos destacados que vale la pena seguir.

Primero, las acciones de la FDA. Eton Pharma acaba de obtener la aprobación, DESMODA, esta solución oral de acetato de desmopresina, fue aprobada para el tratamiento de la diabetes insípida central. Es la primera formulación oral de desmopresina aprobada por la FDA, diseñada para apoyar una dosificación precisa, sin preocuparse por dividir tabletas o problemas de cadena de frío. Se estima que en Estados Unidos hay más de 13,000 pacientes afectados, incluidos entre 3,000 y 4,000 pacientes pediátricos, y la compañía espera que las ventas anuales máximas de DESMODA puedan alcanzar entre 30 y 50 millones de dólares. Este es el noveno producto comercializado de Eton, y parece que su estrategia en el campo de las enfermedades raras se está consolidando cada vez más.

Allurion Technologies también recibió la aprobación, su sistema de balón gástrico Allurion obtuvo la aprobación previa a la comercialización de la FDA. Este cápsula inteligente puede colocarse en una consulta de corta duración, inflarse en el estómago durante aproximadamente cuatro meses para aumentar la sensación de saciedad y luego expulsarse naturalmente. Para pacientes con IMC entre 30 y 40, ofrece una opción no quirúrgica, siendo una vía intermedia entre medicamentos y cirugía de pérdida de peso.

Pero también hubo algunos contratiempos. El ensayo LINNET de MacroGenics fue parcialmente detenido por la FDA, su Lorigerlimab enfrentó problemas de seguridad en estudios de cáncer ginecológico: cuatro pacientes presentaron trombocitopenia de grado 4, miocarditis, neutropenia y shock séptico. La compañía dijo que continuará colaborando con la FDA para resolver estos problemas.

En cuanto a grandes transacciones, Gilead adquirió Arcellx por 115 dólares por acción más 5 dólares en opciones contingentes, por un total de 7.8 mil millones de dólares. Esta operación refuerza la posición de Gilead en el campo de las terapias celulares, ya que Kite Pharma y Arcellx ya tienen un acuerdo de desarrollo conjunto para el anti-cel.

En datos clínicos, también hay varios puntos interesantes. Sonelokimab de MoonLake mostró buenos resultados en un ensayo para espondiloartritis axial, con el 81% de los pacientes alcanzando una respuesta ASAS40 en la semana 12. UBT251 de Novo Nordisk en un ensayo de fase 2 en China mostró una tasa de pérdida de peso del 19.7%, mucho mejor que el 2% del placebo. Sin embargo, los ensayos comparativos de CagriSema y Zepbound de Lilly no fueron tan prometedores, con tasas del 23% frente al 25.5%, sin alcanzar los objetivos principales.

QTORIN de Palvella alcanzó los objetivos principales en un ensayo para malformaciones linfáticas microquísticas, y VYVGART de Argenx también mostró buenos resultados en un ensayo para miastenia gravis. Aunque son indicaciones de nicho, si tienen éxito, ofrecen oportunidades de mercado únicas.