Acabo de ver que Agios obtuvo la aprobación de PYRUKYND en los EAU para el tratamiento de la talasemia. Movimiento bastante interesante: es el único medicamento aprobado allí para esta población de pacientes, lo cual es un gran logro para ese perfil de talasemia. Se asociaron con NewBridge Pharmaceuticals en 2024 para gestionar el lanzamiento en la región del Golfo. Ya aprobado en EE. UU. y Europa bajo diferentes nombres (AQVESME en EE. UU.). La aprobación se basó en esos ensayos de fase 3 ENERGIZE. Parece que la biotecnología finalmente está avanzando en trastornos raros de la sangre. ¿Te preguntas cómo reaccionará el mercado de la talasemia ante esto, siendo la única opción disponible allí?

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