Acabo de ver que BridgeBio presentó algunos datos sólidos de su ensayo FORTIFY en la conferencia de la MDA en marzo pasado. Están trabajando en BBP-418 para este raro trastorno muscular (LGMD2I/R9) y los resultados intermedios aparentemente mostraron una eficacia real. Bastante interesante porque básicamente no hay nada disponible para los pacientes con esta condición en este momento.

El estudio FORTIFY fue presentado por investigadores de Iowa y Yale, lo que añade cierta credibilidad. Incluso tienen carteles sobre la carga de la enfermedad, patrones de tratamiento y toda la vía de translación desde el laboratorio hasta los ensayos clínicos. Ese nivel de detalle sugiere que están en serio con esto.

En cuanto a la acción, BBIO cotizaba alrededor de $66 cuando lo presentaron, subiendo un par de por ciento ese día. Honestamente, la biotecnología de enfermedades raras siempre es una apuesta, pero si estos datos de FORTIFY se mantienen en la fase 3, podría ser algo que valga la pena seguir. El hecho de que estén logrando que colaboradores académicos presenten junto con los datos de la compañía también es una buena señal.

¿Alguien más sigue este tipo de inversiones en enfermedades raras?