Acabo de ver que BridgeBio concluyó algunos datos bastante sólidos de su ensayo FORTIFY de fase 3 para ese tratamiento de trastorno muscular raro BBP-418. Acaban de presentar en la conferencia de la MDA el mes pasado y, honestamente, los resultados parecen alentadores para los pacientes con LGMD2I/R9. Katherine Mathews de Iowa dio la charla principal, y tenían colaboradores de Yale mostrando sus métodos de prueba para medir la respuesta al tratamiento en diferentes variantes del gen FKRP.

Lo que llamó mi atención es cuánto trabajo preparatorio hicieron: cuatro sesiones de póster que cubrían todo, desde la carga de la enfermedad hasta cómo el medicamento evolucionó realmente desde la investigación en laboratorio hasta los ensayos clínicos. Para una condición que básicamente ha sido ignorada por la mayoría de las empresas farmacéuticas, ver este nivel de compromiso para FORTIFY la base de evidencia es bastante refrescante. La compañía realmente apuesta fuerte por enfermedades genéticas desatendidas donde prácticamente no hay opciones de tratamiento.

En cuanto a las acciones, BBIO ha estado oscilando entre $28 y $85 en el último año, cerró en $66 la última vez que revisé. Estos éxitos clínicos suelen importar para las empresas de biotecnología, así que podría valer la pena estar atento si te interesa ese espacio. Los datos del ensayo FORTIFY definitivamente indican que están logrando avances reales aquí.