Acabo de enterarme de la caída en las ganancias de Fulcrum, la verdad es un paquete mixto. La acción cayó un 13% después de que reportaron resultados del cuarto trimestre, pero la verdadera historia son los datos del ensayo Pociredir para la enfermedad de células falciformes, que parecen sólidos.

Así que Fulcrum anunció resultados de 12 semanas de su ensayo PIONEER de fase 1b y los números son bastante interesantes. Los pacientes con la dosis de 20 mg vieron que la hemoglobina fetal aumentó del 7.1% al 19.3% en solo 12 semanas, lo que representa un incremento del 12.2%. También están viendo mejoras en los marcadores de hemólisis y algunas tendencias alentadoras en la reducción de crisis vaso-oclusivas. Para un tratamiento de una enfermedad rara, este tipo de respuesta es lo que generalmente emociona a los inversores en biotecnología.

En el aspecto financiero, la posición de efectivo de Fulcrum en realidad se fortaleció; recaudaron $164M en una oferta de diciembre y ahora tienen $352M en efectivo y valores. Dicen que eso es suficiente para mantener operaciones hasta 2029, lo cual es sólido para una compañía en etapa clínica que quema recursos en costos de desarrollo. La pérdida neta se amplió a 74.9 millones de dólares para todo el año 2025 frente a 9.7 millones en el año anterior, pero eso es típico cuando se escalan los ensayos.

La FDA ya otorgó a Pociredir la designación de vía rápida y de medicamento huérfano para SCD, lo que ayuda en el proceso de aprobación. Fulcrum planea iniciar un ensayo potencial que habilite el registro en la segunda mitad de 2026, pendiente de la retroalimentación de la FDA. Podría ser un catalizador si los datos de la fase 2 se mantienen. Un riesgo/recompensa interesante si te gustan las inversiones en biotecnología.