Acabo de ver que BridgeBio presentará más datos del ensayo FORTIFY de Fase 3 en la conferencia MDA este mes. Están mostrando resultados para BBP-418 en pacientes con LGMD2I/R9 - cosas bastante raras relacionadas con trastornos genéticos musculares. Katherine Mathews de la Universidad de Iowa hará la presentación principal, y aparentemente el equipo de Yale también estará presentando investigaciones sobre la medición de la respuesta a ribitol en diferentes variantes de FKRP, lo cual suena como algo que podría ser importante para entender cómo funciona el tratamiento en diferentes mutaciones de los pacientes.

También tienen cuatro carteles que cubren la carga de la enfermedad y la modelización de la supervivencia a largo plazo. La acción ha estado oscilando entre $28 y $84 en el último año, cerró en $66.54 la última vez que revisé. Lo interesante es cuánto se mueven estas acciones de enfermedades raras con los datos clínicos; el mercado parece estar prestando atención a esto. No estoy seguro de si los datos provisionales serán el catalizador que la gente espera, pero el hecho de que presenten en una conferencia importante sugiere que creen que hay algo que vale la pena compartir.